Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af CAD-1883 for spinocerebellar ataksi (Synchrony-1)

5. april 2021 opdateret af: Cadent Therapeutics

Fase 2 randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse til evaluering af sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​CAD-1883 hos voksne med spinocerebellar ataksi (Synchrony-1)

Dette er et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret fase 2-studie, der evaluerer oral administration af CAD-1883 til behandling af voksne med en genotypisk diagnose Spinocerebellar Ataxia (SCA). Denne undersøgelse giver mulighed for at forstå sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​CAD-1883 i SCA-patientpopulationen.

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret fase 2-studie, der evaluerer oral administration af CAD-1883 til behandling af voksne med en genotypisk diagnose af SCA ved brug af multiple dosisniveauer. Studiet vil omfatte flere kohorter på hver 16 patienter, hvor 12 patienter vil blive randomiseret til CAD-1883 og 4 til matchende placebo.

Potentielle forsøgspersoner vil gennemgå en screeningsperiode (14 til 28 dage), et baseline-besøg (dag 1) og en 12-ugers behandlingsperiode. Et opfølgningsbesøg vil finde sted 4 uger efter endt behandlingsperiode. Den samlede varighed af individuelle forsøgspersoners deltagelse kan være op til 20 uger, afhængigt af screeningsperiodens varighed.

Undersøgelsen vil vurdere sikkerheden ved uønskede hændelser, vitale tegn, laboratorieparametre (herunder kemi, hæmatologi og urinanalyse); farmakokinetik af CAD-1883; og effektmål efter Scale for Assessment and Rating of Ataxia (SARA), kliniker/patientvurdering af ataksi og symptomer, patientlivskvalitetsmål og bærbare sensorer til at fange fald og gangmålinger.

Af planlægningsformål forudsætter den forventede afslutningsdato for undersøgelsen evaluering af 3 kohorter.

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Long Beach, California, Forenede Stater, 90806
        • Collaborative NeuroScience Network
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • UCLA Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32608
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
        • University of South Florida: Ataxia Research Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Houston Methodist Research Institute

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år til 73 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Tidligere Spinocerebellar Ataxia (SCA) diagnose af følgende SCA genotyper: SCA1, 2, 3, 6, 7, 8, 10, 17 eller Autosomal Recessive Cerebellar Ataxia Type 1 (ARCA1).
  • Skala for vurdering og vurdering af ataksi (SARA) Samlet score ≥8 og
  • SARA element #1 (gangart) score på ≥2 ved screening
  • Mulighed for at bevæge sig 8 meter ved screening uden assistance fra anden person

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Andre neurologiske tilstande end SCA, der overvejende kunne forklare eller bidrage væsentligt til forsøgspersonernes symptomer på ataksi, eller som kunne forvirre vurderingen af ​​ataksisymptomer (f.eks. kronisk alkoholisme, vitaminmangel, multipel sklerose, Parkinsons sygdom, Friedreichs ataksi, karsygdomme, tumorer , paraneoplastisk sygdom, hovedlæsion, idiopatisk sent indsættende ataksi, multisystematrofi, slagtilfælde, arthritis, cerebral parese, spasticitet af ukendt oprindelse).
  • Moderat eller svær score på følgende Inventory of Non-Ataxia Signs (INAS) elementer ved screening: Dystoni: mindst 3 af 5 elementer; Spasticitet: mindst 2 af 3 genstande; Stivhed: mindst 2 af 3 genstande

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: CAD-1883

Kapsler på 150 mg CAD-1883 vil blive indgivet oralt to gange dagligt (BID). Den anden daglige dosis tages 8 timer (+/- 2 timer) efter den første daglige dosis.

Det vurderede initiale dosisregime vil være 150 mg BID. Yderligere dosisregimer op til 600 mg BID vil blive bestemt baseret på kommende kliniske data.
Medicin: CAD-1883
150 mg fyldte kapsler
Placebo komparator: Placebo
Matchende placebo vil blive leveret i kapsler, der skal administreres oralt, to gange dagligt. Den anden daglige dosis tages 8 timer (+/- 2 timer) efter den første daglige dosis.
Medicin: Placebos
kapsler

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
For at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​oral administration af CAD-1883 versus placebo: Forekomst af uønskede hændelser
Tidsramme: 12 ugers behandlingsperiode
Forekomst af uønskede hændelser
12 ugers behandlingsperiode

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Cadent Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Forventet)

1. juni 2021

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. november 2022

Studieafslutning (Forventet)

1. december 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. marts 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. marts 2020

Først opslået (Faktiske)

10. marts 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

8. april 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. april 2021

Sidst verificeret

1. april 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CAD1883-211

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Spinocerebellar ataksi type 3

Kliniske forsøg med CAD-1883

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Cambodia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner