Estudio de CAD-1883 para Ataxia Espinocerebelosa (Synchrony-1)
Estudio de fase 2, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de CAD-1883 en adultos con ataxia espinocerebelosa (Synchrony-1)
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
- Ataxia espinocerebelosa tipo 3
- Ataxias espinocerebelosas
- Ataxia espinocerebelosa tipo 1
- Ataxia espinocerebelosa tipo 2
- Ataxia espinocerebelosa tipo 6
- Ataxia espinocerebelosa tipo 10
- Ataxia espinocerebelosa tipo 7
- Ataxia espinocerebelosa tipo 8
- Ataxia espinocerebelosa tipo 17
- ARCA1 - Ataxia cerebelosa autosómica recesiva tipo 1
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio de fase 2, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo que evalúa la administración oral de CAD-1883 en el tratamiento de adultos con un diagnóstico genotípico de SCA usando múltiples niveles de dosis. El estudio incluirá múltiples cohortes de 16 pacientes cada una, en las que 12 pacientes serán asignados aleatoriamente a CAD-1883 y 4 a un placebo equivalente.
Los sujetos potenciales se someterán a un período de selección (14 a 28 días), una visita inicial (Día 1) y un período de tratamiento de 12 semanas. Se realizará una visita de seguimiento 4 semanas después del final del período de tratamiento. La duración total de la participación de sujetos individuales puede ser de hasta 20 semanas, dependiendo de la duración del período de selección.
El estudio evaluará la seguridad por eventos adversos, signos vitales, parámetros de laboratorio (incluyendo química, hematología y análisis de orina); farmacocinética de CAD-1883; y medidas de eficacia por Scale for the Assessment and Rating of Ataxia (SARA), calificación de ataxia y síntomas por parte del médico/paciente, medidas de calidad de vida del paciente y sensores portátiles para capturar caídas y mediciones de la marcha.
A efectos de planificación, la fecha prevista de finalización del estudio supone la evaluación de 3 cohortes.
Tipo de estudio
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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California
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Long Beach, California, Estados Unidos, 90806
- Collaborative NeuroScience Network
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- UCLA Medical Center
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- University of Colorado
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
- University of Florida
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
- University of South Florida: Ataxia Research Center
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Houston Methodist Research Institute
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Diagnóstico previo de ataxia espinocerebelosa (SCA) de los siguientes genotipos de SCA: SCA1, 2, 3, 6, 7, 8, 10, 17 o ataxia cerebelosa autosómica recesiva tipo 1 (ARCA1).
- Escala para la Evaluación y Calificación de la Ataxia (SARA) Puntaje total ≥8 y
- SARA ítem #1 (marcha) puntuación de ≥2 en la selección
- Capacidad para deambular 8 metros en la detección sin la ayuda de otra persona
Criterios clave de exclusión:
- Condición neurológica distinta de SCA que predominantemente podría explicar o contribuir significativamente a los síntomas de ataxia de los sujetos o que podría confundir la evaluación de los síntomas de ataxia (por ejemplo, alcoholismo crónico, deficiencias vitamínicas, esclerosis múltiple, enfermedad de Parkinson, ataxia de Friedreich, enfermedad vascular, tumores , enfermedad paraneoplásica, lesión en la cabeza, ataxia idiopática de inicio tardío, atrofia multisistémica, accidente cerebrovascular, artritis, parálisis cerebral, espasticidad de origen desconocido).
- Puntuaciones moderadas o graves en los siguientes ítems del Inventario de signos no relacionados con la ataxia (INAS) en la selección: Distonía: al menos 3 de 5 ítems; Espasticidad: al menos 2 de 3 ítems; Rigidez: al menos 2 de 3 elementos
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: CAD-1883
Se administrarán cápsulas de 150 mg de CAD-1883 por vía oral, dos veces al día (BID). La segunda dosis diaria se tomará 8 horas (+/- 2 horas) después de la primera dosis diaria. El régimen de dosis inicial evaluado será de 150 mg dos veces al día. Se determinarán regímenes de dosis adicionales de hasta 600 mg dos veces al día en función de los próximos datos clínicos. |
Cápsulas llenas de 150 mg
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Comparador de placebos: Placebo
El placebo correspondiente se proporcionará en cápsulas, para administrar por vía oral, dos veces al día.
La segunda dosis diaria se tomará 8 horas (+/- 2 horas) después de la primera dosis diaria.
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capsulas
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Evaluar la seguridad y tolerabilidad de la administración oral de CAD-1883 versus placebo: Incidencia de eventos adversos
Periodo de tiempo: Período de tratamiento de 12 semanas
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Incidencia de eventos adversos
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Período de tratamiento de 12 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Anticipado)
Finalización primaria (Anticipado)
Finalización del estudio (Anticipado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
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- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Enfermedades del cerebelo
- Ataxia
- Ataxia cerebelosa
- Ataxias espinocerebelosas
- Degeneraciones espinocerebelosas
- Enfermedad de Machado-Joseph
Otros números de identificación del estudio
- CAD1883-211
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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