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Studio di CAD-1883 per atassia spinocerebellare (Synchrony-1)

5 aprile 2021 aggiornato da: Cadent Therapeutics

Studio di fase 2 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia del CAD-1883 negli adulti con atassia spinocerebellare (Synchrony-1)

Questo è uno studio di fase 2 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo che valuta la somministrazione orale di CAD-1883 nel trattamento di adulti con diagnosi genotipica di atassia spinocerebellare (SCA). Questo studio offre l'opportunità di comprendere la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di CAD-1883 nella popolazione di pazienti con SCA.

Panoramica dello studio

Stato

Ritirato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di fase 2 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo che valuta la somministrazione orale di CAD-1883 nel trattamento di adulti con diagnosi genotipica di SCA utilizzando livelli di dose multipli. Lo studio includerà più coorti di 16 pazienti ciascuna in cui 12 pazienti saranno randomizzati a CAD-1883 e 4 al placebo corrispondente.

I potenziali soggetti saranno sottoposti a un periodo di screening (da 14 a 28 giorni), una visita di riferimento (giorno 1) e un periodo di trattamento di 12 settimane. Una visita di controllo avverrà 4 settimane dopo la fine del periodo di trattamento. La durata totale della partecipazione dei singoli soggetti può essere fino a 20 settimane, a seconda della durata del periodo di screening.

Lo studio valuterà la sicurezza in base a eventi avversi, segni vitali, parametri di laboratorio (inclusi chimica, ematologia e analisi delle urine); farmacocinetica di CAD-1883; e misure di efficacia mediante Scale for the Assessment and Rating of Atassia (SARA), valutazione medico/paziente dell'atassia e dei sintomi, misure della qualità della vita del paziente e sensori indossabili per acquisire le misurazioni delle cadute e dell'andatura.

Ai fini della pianificazione, la data prevista di completamento dello studio presuppone la valutazione di 3 coorti.

Tipo di studio

Interventistico

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Long Beach, California, Stati Uniti, 90806
        • Collaborative NeuroScience Network
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • UCLA Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32608
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • University of South Florida: Ataxia Research Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Houston Methodist Research Institute

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 16 anni a 73 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • - Precedente diagnosi di atassia spinocerebellare (SCA) dei seguenti genotipi di SCA: SCA1, 2, 3, 6, 7, 8, 10, 17 o atassia cerebellare autosomica recessiva di tipo 1 (ARCA1).
  • Scala per la valutazione e la valutazione dell'atassia (SARA) Punteggio totale ≥8 e
  • Punteggio SARA item #1 (andatura) ≥2 allo Screening
  • Capacità di deambulare per 8 metri allo screening senza l'assistenza di un'altra persona

Criteri chiave di esclusione:

  • Condizione neurologica diversa dall'SCA che potrebbe spiegare in modo predominante o contribuire in modo significativo ai sintomi di atassia dei soggetti o che potrebbe confondere la valutazione dei sintomi di atassia (per es., alcolismo cronico, carenze vitaminiche, sclerosi multipla, morbo di Parkinson, atassia di Friedreich, malattie vascolari, tumori , malattia paraneoplastica, trauma cranico, atassia idiopatica ad esordio tardivo, atrofia multisistemica, ictus, artrite, paralisi cerebrale, spasticità di origine sconosciuta).
  • Punteggi moderati o severi sui seguenti item dell'Inventario dei Segni di Non Atassia (INAS) allo Screening: Distonia: almeno 3 item su 5; Spasticità: almeno 2 elementi su 3; Rigidità: almeno 2 di 3 articoli

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: CAD-1883

Capsule da 150 mg di CAD-1883 saranno somministrate per via orale, due volte al giorno (BID). La seconda dose giornaliera verrà assunta 8 ore (+/- 2 ore) dopo la prima dose giornaliera.

Il regime di dose iniziale valutato sarà di 150 mg BID. Regimi di dose aggiuntivi fino a 600 mg BID saranno determinati sulla base dei dati clinici disponibili.
Droga: CAD-1883
Capsule riempite da 150 mg
Comparatore placebo: Placebo
Il placebo corrispondente verrà fornito in capsule, da somministrare per via orale, due volte al giorno. La seconda dose giornaliera verrà assunta 8 ore (+/- 2 ore) dopo la prima dose giornaliera.
Droga: Placebo
capsule

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Per valutare la sicurezza e la tollerabilità della somministrazione orale di CAD-1883 rispetto al placebo: incidenza di eventi avversi
Lasso di tempo: Periodo di trattamento di 12 settimane
Incidenza di eventi avversi
Periodo di trattamento di 12 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Cadent Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Anticipato)

1 giugno 2021

Completamento primario (Anticipato)

1 novembre 2022

Completamento dello studio (Anticipato)

1 dicembre 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 marzo 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 marzo 2020

Primo Inserito (Effettivo)

10 marzo 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 aprile 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 aprile 2021

Ultimo verificato

1 aprile 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CAD1883-211

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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