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CAD-1883治疗脊髓小脑性共济失调的研究 (Synchrony-1)

2021年4月5日 更新者：Cadent Therapeutics

2 期随机、双盲、安慰剂对照研究，以评估 CAD-1883 在成人脊髓小脑性共济失调 (Synchrony-1) 中的安全性、耐受性和有效性

这是一项随机、双盲、安慰剂对照的 2 期研究，评估口服 CAD-1883 治疗基因型诊断为脊髓小脑性共济失调 (SCA) 的成人。 本研究提供了了解 CAD-1883 在 SCA 患者群体中的安全性、耐受性和有效性的机会。

研究概览

地位

撤销

条件

干预/治疗

详细说明

这是一项随机、双盲、安慰剂对照的 2 期研究，评估口服 CAD-1883 对基因型诊断为 SCA 的成年人的治疗效果，使用多个剂量水平。 该研究将包括多个队列，每组 16 名患者，其中 12 名患者将随机分配至 CAD-1883，4 名患者分配至匹配的安慰剂。

潜在受试者将经历筛选期（14 至 28 天）、基线（第 1 天）访问和 12 周的治疗期。 治疗期结束后 4 周将进行随访。 个体受试者参与的总持续时间可能长达 20 周，具体取决于筛选期的持续时间。

该研究将通过不良事件、生命体征、实验室参数（包括化学、血液学和尿液分析）评估安全性； CAD-1883 的药代动力学；通过共济失调评估和评级量表 (SARA)、临床医生/患者对共济失调和症状的评级、患者生活质量测量和可穿戴传感器捕捉跌倒和步态测量的疗效措施。

出于计划目的，预计研究完成日期假定对 3 个队列进行评估。

研究类型

介入性

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • California
      • Long Beach、California、美国、90806
        • Collaborative NeuroScience Network
      • Los Angeles、California、美国、90095
        • UCLA Medical Center
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville、Florida、美国、32608
        • University of Florida
      • Tampa、Florida、美国、33612
        • University of South Florida: Ataxia Research Center
    • Texas
      • Houston、Texas、美国、77030
        • Houston Methodist Research Institute

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

16年 至 73年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

关键纳入标准：

  • 以下 SCA 基因型的先前脊髓小脑共济失调 (SCA) 诊断：SCA1、2、3、6、7、8、10、17 或常染色体隐性小脑共济失调 1 型 (ARCA1)。
  • 共济失调评定量表（SARA）总分≥8分且
  • 筛选时 SARA 项目 #1（步态）得分≥2
  • 能够在没有他人帮助的情况下在筛选时走动 8 米

关键排除标准：

  • SCA 以外的神经系统疾病，主要解释或显着促成受试者的共济失调症状，或可能混淆对共济失调症状的评估（例如，慢性酒精中毒、维生素缺乏、多发性硬化症、帕金森氏病、弗里德赖希氏共济失调、血管疾病、肿瘤、副肿瘤性疾病、头部损伤、特发性迟发性共济失调、多系统萎缩、中风、关节炎、脑瘫、不明原因的痉挛）。
  • 筛选时以下非共济失调体征 (INAS) 项目的中度或重度评分：肌张力障碍：5 项中的至少 3 项；痉挛：3项中至少有2项；刚性：至少 3 项中的 2 项

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：CAD-1883

150 mg CAD-1883 胶囊将口服给药，每日两次 (BID)。 第二次每日剂量将在第一次每日剂量后 8 小时（+/- 2 小时）服用。

评估的初始剂量方案为 150 mg BID。 将根据即将到来的临床数据确定高达 600 mg BID 的额外剂量方案。
药品：CAD-1883
150 毫克填充胶囊
安慰剂比较：安慰剂
匹配的安慰剂将以胶囊形式提供，每天两次口服给药。 第二次每日剂量将在第一次每日剂量后 8 小时（+/- 2 小时）服用。
药品：安慰剂
胶囊

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
评估口服 CAD-1883 与安慰剂相比的安全性和耐受性：不良事件的发生率
大体时间：12周治疗期
不良事件发生率
12周治疗期

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Cadent Therapeutics

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (预期的)

2021年6月1日

初级完成 (预期的)

2022年11月1日

研究完成 (预期的)

2022年12月1日

研究注册日期

首次提交

2020年3月6日

首先提交符合 QC 标准的

2020年3月9日

首次发布 (实际的)

2020年3月10日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2021年4月8日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2021年4月5日

最后验证

2021年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • CAD1883-211

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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