Besponsan jälkeisen markkinoinnin seurantatutkimus

R/R KAIKKI

Potilaat, joilla on diagnosoitu uusiutunut tai refraktorinen B-soluprekursorilymfoblastinen leukemia (ALL)

Lääke: Inotutsumabi-otsogamisiini

R/R ALL, jotka saivat Inotuzumab ozogamicinia

Osallistujien määrä, joilla oli haittatapahtumia (HT) ja vakavia haittatapahtumia (VHT)

HAE oli mikä tahansa epäedullinen lääketieteellinen tapahtuma tutkittavassa, jolle annettiin lääkevalmiste. Tapahtumalla ei tarvinnut välttämättä olla syy-yhteyttä tuotteen hoitoon tai käyttöön. HAE:t sisälsivät sekä vakavat haittatapahtumat että kaikki muut haittatapahtumat. Vakava haittatapahtuma oli mikä tahansa epäedullinen lääketieteellinen tapahtuma tutkittavassa, jolle annettiin lääke- tai ravintoainevalmiste missä tahansa annoksessa, joka: johti kuolemaan; oli hengenvaarallinen; vaati sairaalahoitoa tai sairaalahoidon pidentämistä; johti pysyvään tai merkittävään vammautumiseen/työkyvyttömyyteen; johti synnynnäiseen epämuodostumaan/syntymävikaan tai oli tärkeä lääketieteellinen tapahtuma.

Osallistujamäärä, joilla on lääkeainehaittareaktioita (ADR) ja vakavia lääkeainehaittareaktioita (SADR)

ADR oli mikä tahansa lääkevalmisteen aiheuttama epäedullinen lääketieteellinen tapahtuma osallistujassa, joka oli saanut kyseistä valmistetta. SADR oli ADR, joka johti mihin tahansa seuraavista: kuolema; oli hengenvaarallinen; vaati sairaalahoitoa tai sairaalahoidon pidentämistä; johti pysyvään tai merkittävään vammaisuuteen/kyvyttömyyteen; johti synnynnäiseen poikkeavuuteen/syntymävikaan; tai oli tärkeä lääketieteellinen tapahtuma.

Osallistujien lukumäärä odottamattomilla haittatapahtumilla ja vakavilla haittatapahtumilla

Tapahtuma (AE) oli mikä tahansa haitallinen lääketieteellinen tapahtuma, joka ilmeni koehenkilölle, jolle annettiin lääkevalmiste. Tapahtumalla ei välttämättä tarvinnut olla syy-yhteyttä lääkevalmisteen hoitoon tai käyttöön. Vakava tapahtuma (SAE) oli mikä tahansa haitallinen lääketieteellinen tapahtuma, joka ilmeni koehenkilölle, jolle annettiin lääke- tai ravintovalmiste missä tahansa annoksessa ja joka: johti kuolemaan; oli hengenvaarallinen; vaati sairaalahoitoa tai sairaalahoidon pidentämistä; johti pysyvään tai merkittävään toimintakyvyn menetykseen; johti synnynnäiseen poikkeavuuteen/syntymävikaan tai oli tärkeä lääketieteellinen tapahtuma. Tapahtumaa pidettiin odotettuna, jos raportoitu tapahtuma ja sen spesifisyys tai vakavuus olivat yhtäpitäviä tutkimussuunnitelmassa ennalta määriteltyjen kanssa, kaikki muut tapahtumat olivat odottamattomia.

Osallistujien lukumäärä, joilla esiintyy odottamattomia ADR- ja SADR-vaikutuksia

ADR oli mikä tahansa lääkevalmisteen aiheuttama epäsuotuisa lääketieteellinen tapahtuma osallistujalla, joka oli saanut kyseistä tuotetta. SADR oli ADR, joka johti mihin tahansa seuraavista: kuolema; oli hengenvaarallinen; vaati sairaalahoitoon joutumista/sairaalahoidon pidentymistä; johti pysyvään tai merkittävään vammaisuuteen/kyvyttömyyteen; johti synnynnäiseen poikkeavuuteen/syntymävikaan; tai oli tärkeä lääketieteellinen tapahtuma. Tässä lopputulosten mittarissa raportoidaan odottamattomien ADR:ien ja SADR:ien lukumäärä osallistujilla. ADR:ää pidettiin odotettuna, jos raportoitu tapahtuma ja sen spesifisyys tai vakavuus olivat yhdenmukaisia ennalta määritellyn protokollan kanssa; kaikki muut ADR:t olivat odottamattomia.

Haitallisten tapahtumien määrä vakavuuden mukaan

AE oli mikä tahansa haitallinen lääketieteellinen tapahtuma tutkimukseen osallistuneella henkilöllä, jolle oli annettu lääkevalmiste. Tapahtumalla ei tarvitse välttämättä olla syy-yhteyttä tuotteen hoitoon tai käyttöön. AE:iden vakavuusluokka määritettiin käyttämällä AE:iden yleisiä termikriteerejä (CTCAE) versiota 4.0; luokka 1 = lievä AE; luokka 2 = kohtalainen AE; luokka 3 = vakava AE; luokka 4 = hengenvaarallinen AE ja luokka 5 = kuolema.

Haittatapahtumien lukumäärä ryhmiteltynä toimenpiteen mukaan

AE oli mikä tahansa haitallinen lääketieteellinen tapahtuma osallistujassa, jolle oli annettu lääkevalmiste. Tapahtumalla ei välttämättä tarvinnut olla syy-yhteyttä tuotteen hoitoon tai käyttöön. AE:iden määrä luokiteltiin AE:ihin ryhdyttyjen toimenpiteiden mukaan (keskeytetty [väliaikaisesti tai pysyvästi tai viivästetty]; annosta vähennetty; annosta lisätty; annosta ei muutettu; tuntematon ja ei sovellettavissa) tässä lopputuloksen mittarissa. Ei sovellettavissa protokollan mukaan viittasi tilanteisiin, jos osallistuja kuoli tai jos hoito valmistui ennen reaktiota/tapahtumaa tai jos lääkettä ei annettu.

Sivutuotteiden määrä vakavien haittatapahtumien luokan mukaan

AE oli mikä tahansa haitallinen lääketieteellinen tapahtuma osallistujassa, jolle oli annettu lääkevalmiste. Tapahtumalla ei välttämättä tarvitse olla syy-yhteyttä tuotteen hoitoon tai käyttöön. AE:iden lukumäärä luokiteltiin SAE-luokan mukaisesti (johti kuolemaan; on hengenvaarallinen; vaati sairaalahoitoa tai sairaalahoidon pidentämistä; johti pysyvään tai merkittävään vammautumiseen/työkyvyttömyyteen; johti synnynnäiseen epämuodostumaan/syntymävikaan ja on tärkeä lääketieteellinen tapahtuma) tässä lopputulosmittarissa. Yhdellä SAE:lla voi olla useampi kuin yksi lopputulos/ominaisuus, ja se on laskettu useampaan kuin yhteen luokkaan.

AEs:n määrä niiden lopputulosten mukaan

AE oli mikä tahansa epäedullinen lääketieteellinen tapahtuma koehenkilössä, jolle oli annettu lääkevalmiste. Tapahtuman ei tarvinnut välttämättä olla syy-yhteydessä tuotteen hoitoon tai käyttöön. AE:iden lukumäärä luokiteltiin tässä lopputulosmittarissa tulosten mukaan (toipunut, toipunut seurauksineen, toipumassa, ei toipunut ja tuntematon).

AER:ien lukumäärä AER:ien kausaalisuuden perusteella tutkimuslääkkeeseen

AE: mikä tahansa haitallinen lääketieteellinen tapahtuma tutkimukseen osallistuvalla henkilöllä, jolle on annettu lääkevalmiste. Raportointiin sisältyi AE-määrien jakautuminen AE:n ja tutkimuslääkkeen välisen kausaalisuuden mukaan (varma, todennäköinen, mahdollinen, epätodennäköinen, ehdollinen/luokittelematon sekä arvioitavissa oleva/ei-luokiteltavissa). Varma: ei voitu selittää muilla lääkkeillä, esiintyi kliinisesti järkevä reaktio lääkkeen keskeyttämisestä sekä farmakologinen/fenomenologinen reaktio lääkkeen uudelleenannosta. Todennäköinen: ei voitu selittää muilla lääkkeillä, esiintyi kliinisesti järkevä reaktio lääkkeen keskeyttämisestä. Mahdollinen: voitiin selittää myös muilla lääkkeillä, tiedot lääkkeen keskeyttämisestä puuttuivat tai olivat epäselvät. Epätodennäköinen: ei todennäköisesti ollut kausaalista suhdetta lääkkeen antamiseen, voitiin selittää myös muilla lääkkeillä. Ehdollinen/luokittelematon: tarvittiin lisätietoja asianmukaista arviointia varten/lisätietoja tarkasteltiin. Ei-arvioitavissa oleva: puuttui riittävät tiedot/ristiriitaiset tiedot haittasivat tarkan kausaalisuuden arviointia.

Tapahtumien lukumäärä muun syy-yhteyden perusteella

AE tarkoitti mitä tahansa haitallista lääketieteellistä tapahtumaa osallistujalla, jolle oli annettu lääkevalmiste. Tapahtumalla ei välttämättä tarvinnut olla syy-yhteyttä tuotteen hoitoon tai käyttöön. AE-määrät luokiteltiin tässä tulosten mittarissa muun AE:n syy-yhteyden mukaan tutkimuslääkkeeseen (tutkittava sairaus, muu sairaus, samanaikainen hoitolääke tai ei-lääkevalmiste sekä muut).

Osallistujamäärä, joilla on haittatapahtumia luokiteltu iän mukaan tutkimuksen alussa

AE oli mikä tahansa haitallinen lääketieteellinen tapahtuma koehenkilössä, jolle oli annettu lääkevalmiste. Tapahtuman ei välttämättä tarvitse olla syy-yhteys lääkevalmisteen hoitoon tai käyttöön. AE:iden lukumäärä koehenkilöissä luokiteltiin tässä tulostekijässä heidän perustason demografisten ominaisuuksiensa mukaan, ikä (alle [<] 65 vuotta ja yli tai yhtä suuri kuin [>=] 65 vuotta).

Osallistujien lukumäärä, joilla oli haittatapahtumia, jaoteltuna sukupuolen mukaan perustilanteessa

AE oli mikä tahansa haitallinen lääketieteellinen tapahtuma osallistujassa, jolle oli annettu lääkevalmiste. Tapahtuman ei tarvinnut välttämättä olla syy-yhteydessä tuotteen hoitoon tai käyttöön. AE:iden lukumäärä osallistujilla luokiteltiin tässä tulossuureessa heidän perusdemografisten ominaisuuksiensa (sukupuoli: nainen ja mies) mukaan.

Osallistujien lukumäärä haittatapahtumilla luokiteltuna perustutkimuksen diagnoosien mukaan

AEs (haittailmiö) oli mikä tahansa epäsuotuisa lääketieteellinen tapahtuma osallistujassa, jolle annettiin lääkevalmiste. Tapahtuman ei välttämättä tarvinnut olla syy-yhteydessä tuotehoidon tai käytön kanssa. Tässä lopputulosmittarissa osallistujien määrä, joilla oli AEs, luokiteltiin heidän perustason demografisten ominaisuuksiensa mukaan diagnoosin mukaan (Philadelphia [+] B-solvainen akuutti lymfoblastinen leukemia [ALL], Philadelphia [-] B-solvainen ALL ja tuntematon).

Osallistujien määrä, joilla on haittavaikutuksia luokiteltuna perustilan mukaisesti

AE oli mikä tahansa haitallinen lääketieteellinen tapahtuma osallistujassa, jolle oli annettu lääkevalmiste. Tapahtumalla ei välttämättä tarvitse olla syy-yhteyttä tuotteen hoitoon tai käyttöön. Refraktaarinen tauti: täydellisen vasteen (CR) saavuttamatta jääminen induktiojakson lopussa. Relapsoitunut tauti: Blastien uusiutuminen veressä tai luuytimessä (>5%) tai missä tahansa ekstramedulläärisessä paikassa täydellisen vasteen (CR) jälkeen. CR: Ei kiertäviä blasteja tai ekstramedullääristä tautia, trilineaarinen hematopoeesi ja < 5% blasteja, absoluuttinen neutrofiilimäärä (ANC) > 1000/mikrolitra, trombosyytit >100000/mikrolitra eikä uusiutumista 4 viikon aikana. Tässä lopputuloksessa AEtapauksia omaavien osallistujien lukumäärä luokiteltiin taudin tilan perusdemografisten ominaisuuksien mukaan (refraktaarinen, ensimmäinen relapsi, toinen relapsi sekä kolmas tai useampi relapsi).

Osallistujien lukumäärä, joilla on haittavaikutuksia, luokiteltuna heidän perustason munuaishäiriötilansa mukaan

AE oli mikä tahansa haitallinen lääketieteellinen tapahtuma tutkimukseen osallistuneessa henkilössä, jolle oli annettu lääkevalmiste. Tapahtumalla ei tarvitse välttämättä olla syy-yhteyttä tuotteen hoitoon tai käyttöön. Tässä tulosparametrissa AE:iden määrä osallistujilla luokiteltiin heidän perustason demografisten ominaisuuksiensa mukaan munuaissairauden tilan (kyllä tai ei) perusteella.

Osallistujien lukumäärä, joilla esiintyi haittatapahtumia luokiteltuna heidän perustilan maksasairautensa mukaan

AE tarkoitti mitä tahansa haitallista lääketieteellistä tapahtumaa, joka esiintyi osallistujalla, jolle oli annettu lääkevalmiste. Tapahtumalla ei välttämättä tarvinnut olla syy-yhteyttä tuotteen hoitoon tai käyttöön. Tässä tuloksen mittarissa AEs:ien määrä osallistujilla luokiteltiin heidän perustason demografisten ominaisuuksiensa mukaan maksasairauden tilan (kyllä tai ei) perusteella.

Osallistujien määrä haittatapahtumien mukaan luokiteltuna heidän allergiahistoriansa perusteella lähtötilanteessa

AE oli mikä tahansa haitallinen lääketieteellinen tapahtuma osallistujalla, jolle oli annettu lääkevalmiste. Tapahtuman ei välttämättä tarvitse olla syy-yhteydessä tuotteen hoitoon tai käyttöön. AE:iden määrä osallistujilla luokiteltiin heidän perustason demografisten ominaisuuksiensa mukaan allergiahistorian (kyllä tai ei) mukaisesti tässä tulostekijässä.

Osallistujien määrä, joilla on haittatapahtumia luokiteltuna heidän venookluusiivisen maksataudin / sinusoidaalisen obstruktio-oireyhtymän (VOD / SOS) tilan perusteella lähtötilanteessa

AE oli mikä tahansa epäedullinen lääketieteellinen tapahtuma koehenkilössä, jolle annettiin lääkevalmiste. Tapahtumalla ei välttämättä tarvitse olla syy-yhteyttä tuotteen hoitoon tai käyttöön. VOD, joka tunnetaan myös nimellä SOS, on mahdollisesti hengenvaarallinen tila, jossa maksan pienet laskimot tukkeutuvat. Tämä este häiritsee verenkiertoa maksan läpi ja voi johtaa maksan vaurioitumiseen ja vajaatoimintaan. AEs-tapahtumien määrä koehenkilöissä luokiteltiin tässä tuloksen mittarissa heidän perusdemografisten ominaisuuksiensa mukaan VOD/SOS:n suhteen (kyllä tai ei).

Osallistujien määrä, joilla on haittatapahtumia, luokiteltuna heidän aiemman systeemisen terapian tilan mukaan lähtötilanteessa

Sivuvaikutus (AE) oli mikä tahansa haitallinen lääketieteellinen tapahtuma osallistujassa, jolle annettiin lääkevalmiste. Tapahtumalla ei välttämättä tarvitse olla syy-yhteyttä tuotteen hoitoon tai käyttöön. Sivuvaikutuksia saaneiden osallistujien määrä luokiteltiin tässä tuloksen mittarissa heidän perustason demografisten ominaisuuksiensa mukaan edellisen systemaattisen hoidon tilan (kyllä, ei ja tuntematon) perusteella.

Osallistujien lukumäärä, joilla on haittatapahtumia luokiteltuna heidän aiemman hematopoietisen solusiirron tilansa perusteella alkuvaiheessa

AE oli mikä tahansa haitallinen lääketieteellinen tapahtuma osallistujassa, jolle oli annettu lääkevalmiste. Tapahtumalla ei välttämättä tarvitse olla syy-yhteyttä tuotehoidon tai käytön kanssa. Tässä tuloksen mittarissa AE:iden määrä osallistujilla luokiteltiin heidän perusdemografisten ominaisuuksiensa mukaan aiemman hematopoietisen solusiirron tilan (kyllä, ei ja tuntematon) perusteella.

Osallistujien lukumäärä, joilla on haittatapahtumia, luokiteltuna mukana olevien lääkkeiden käytön mukaan koko tutkimuksen ajan

AE oli mikä tahansa epäedullinen lääketieteellinen tapahtuma tutkimukseen osallistuneella henkilöllä, jolle oli annettu lääkevalmiste. Tapahtumalla ei välttämättä tarvitse olla syy-yhteyttä tuotteen hoitoon tai käyttöön. AE:iden kokeneiden osallistujien määrä luokiteltiin tässä tuloksen mittarissa käytettyjen samanaikaisten lääkkeiden mukaan (kyllä ja ei).

Vanhojen osallistujien määrä, joilla on ADR-oireita

ADR oli mikä tahansa lääkevalmisteen aiheuttama epäedullinen lääketieteellinen tapahtuma osallistujalla, joka oli saanut kyseistä tuotetta. Tässä tulospiirteessä raportoitiin ikääntyneiden osallistujien (≥65 vuotta) lukumäärä, joilla oli ADR-oireita lähtötilanteessa.

Osallistujien määrä parhaan kokonaisvastauksen (BOR) kanssa

BOR määriteltiin parhaaksi vastaukseksi, joka on kirjattu hoidon alusta sairauden etenemiseen (PD) tai uusiutumiseen asti. Tehokkuus määriteltiin BOR:ksi, joka oli CR tai CR epätäydellisellä hematologisella toipumisella. Tehottomuus määriteltiin BOR:ksi, joka oli refraktoarinen sairaus, PD tai uusiutunut sairaus. PD: Vähintään 25 %:n kasvu verenkierrossa tai luuytimessä olevien blastien absoluuttisessa määrässä tai ekstramedullaarisen sairauden kehittyminen. CR: Ei kierrossa olevia blastteja tai ekstramedullaarista sairautta, trilineaarinen hematopoeesi ja < 5 % blastteja, ANC > 1000/mikrolitra, verihiutaleet >100000/mikrolitra eikä uusiutumista 4 viikon ajan. CR epätäydellisellä hematologisella toipumisella: täytti kaikki CR:n kriteerit lukuun ottamatta verihiutalelukua ja/tai ANC:ta. Refraktoarinen sairaus: CR:n saavuttamatta jääminen induktion lopussa. Uusiutunut sairaus: Blastien uudelleen ilmestyminen vereen tai luuytimeen (>5 %) tai mihin tahansa ekstramedullaariseen paikkaan CR:n jälkeen.

Osallistujamäärä, joilla on tehokas BOR, luokiteltuna heidän ikänsä mukaan perustilassa

BOR määriteltiin parhaaksi vastaukseksi hoidon alusta PD:hen tai uusiutumiseen asti. Tehokkuus määriteltiin BOR:ksi, joka oli CR tai CR epätäydellisen hematologisen toipumisen kanssa. PD: Vähintään 25 % lisäys kiertävien tai luuytimen blastejen absoluuttisessa määrässä tai ekstramedulläisen sairauden kehittyminen. CR: Ei kiertäviä blasteja tai ekstramedulläista sairautta, trilineaarinen hematopoeesi ja < 5 % blasteja, ANC > 1000/mikrolitra, trombosyytit >100000/mikrolitra eikä uusiutumista 4 viikon ajan. CR epätäydellisen hematologisen toipumisen kanssa: täytti kaikki CR:n kriteerit paitsi trombosyytit ja/tai ANC. Tämän tuloksen perusteella tehokkaan BOR:n omaavien osallistujien määrä luokiteltiin iän perusteellisella demografisella ominaisuudella (<65 vuotta ja >=65 vuotta).

Osallistujamäärä, joilla on tehokas BOR, luokiteltu sukupuolen mukaan alkuarvioinnissa

BOR määriteltiin parhaaksi hoidon alusta lähtien saavutetuksi vastaukseksi, kunnes tauti eteni tai uusiutui. Tehokkuus määriteltiin BOR:ksi, joka oli CR tai CR epätäydellisellä hematologisella toipumisella. PD: Vähintään 25 %:n kasvu verenkierrossa tai luuytimessä olevien blastien absoluuttisessa määrässä tai ekstramedulläärisen taudin kehittyminen. CR: Ei kiertäviä blastteja tai ekstramedullääristä tautia, kolmen linjan hematopoeesi ja < 5 % blastteja, ANC > 1000/mikrolitra, verihiutaleet >100000/mikrolitra ja ei uusiutumista 4 viikon ajan. CR epätäydellisellä hematologisella toipumisella: täytti kaikki CR:n kriteerit paitsi verihiutalearvon ja/tai ANC:n osalta. Tehokkaan BOR:n saaneiden osallistujien määrä luokiteltiin tässä lopputuloksen mittarissa heidän peruslinjan demografisen ominaisuutensa mukaan sukupuolen (nainen ja mies) perusteella.

Osallistujamäärä, joilla on tehokas BOR luokiteltu heidän diagnoosin perusteella alkuvaiheessa

BOR määriteltiin parhaaksi hoidon alusta saavutetuksi vasteeksi, kunnes tauti eteni tai uusiutui. Tehokkuus määriteltiin BOR:ksi, joka oli CR tai CR epätäydellisellä hematologisella toipumisella. PD: Kiertävien tai luuytimen blastien absoluuttisen määrän vähintään 25 %:n kasvu tai luuytimen ulkopuolisen taudin kehittyminen. CR: Ei kiertäviä blastteja tai luuytimen ulkopuolista tautia, kolmen verisolulinjan hematopoeesi ja < 5 % blastteja, ANC > 1000/mikrolitra, verihiutaleet >100000/mikrolitra eikä uusiutumista 4 viikon ajan. CR epätäydellisellä hematologisella toipumisella: täytti kaikki CR:n kriteerit lukuun ottamatta verihiutalelukumäärää ja/tai ANC:ta. Tämän tuloksen mittarin osalta tehokkaan BOR:n saavuttaneiden osallistujien määrä luokiteltiin heidän diagnoosin perustavanlaatuisen demografisen ominaisuuden mukaan (Philadelphia [+] B-solun ALL, Philadelphia [-] B-solun ALL ja tuntematon).

Osallistujien määrä, joilla on tehokas BOR luokiteltu heidän taudintilansa perusteella perustasolla

BOR: paras vaste, joka on kirjattu hoidon alusta lähtien, kunnes saavutetaan PD tai uusiutuminen. Tehokkuus määriteltiin BOR:ksi, joka on CR tai CR epätäydellisen hematologisen toipumisen kanssa. PD: Kiertävien tai luuytimen blastien absoluuttisen määrän kasvu vähintään 25 % tai luuytimen ulkopuolisen sairauden kehittyminen. CR: Ei kiertäviä blastteja tai luuytimen ulkopuolista sairautta, kolmilinjainen hematopoeesi ja < 5 % blastteja, ANC > 1000/mikrolitra, verihiutaleet >100000/mikrolitra eikä uusiutumista 4 viikon aikana. CR epätäydellisen hematologisen toipumisen kanssa: täytti kaikki CR-kriteerit paitsi verihiutalearvon ja/tai ANC:n. Refraktaarinen sairaus: CR:n saavuttamatta jääminen induktion lopussa. Uusiutunut sairaus: Blastien uudelleenilmestyminen veressä tai luuytimessä (>5 %) tai missä tahansa luuytimen ulkopuolisessa kohdassa CR:n jälkeen. Tässä lopputuloksessa tehokkaan BOR:n osallistujien määrä luokiteltiin heidän perustason demografisen ominaisuutensa, sairauden tilan (refraktaarinen, ensimmäinen uusiutuminen, toinen uusiutuminen ja kolmas tai useampi uusiutuminen), mukaan.

Osallistujien lukumäärä tehokkaalla BOR:lla, luokiteltu heidän munuaissairautensa perusteella lähtötilanteessa

BOR: paras vastaus, joka on kirjattu hoidon alusta lähtien PD:hen tai uusiutumiseen asti. Tehokkuus määriteltiin BOR:ksi, joka oli CR tai CR epätäydellisen hematologisen toipumisen kanssa. PD: Kierrossa tai luuytimessä olevien blastien absoluuttisen lukumäärän vähintään 25 %:n kasvu tai luuytimen ulkopuolisen sairauden kehittyminen. CR: Ei kiertäviä blasteja tai luuytimen ulkopuolista sairautta, kolmen linjan hematopoeesi ja < 5 % blasteja, ANC > 1000/mikrolitra, verihiutaleet > 100000/mikrolitra eikä uusiutumista 4 viikon ajan. CR epätäydellisen hematologisen toipumisen kanssa: täytti kaikki CR:n kriteerit lukuun ottamatta verihiutalelukua ja/tai ANC:ä. Tässä lopputuloksessa tehokkaan BOR:n omaavien osallistujien lukumäärä luokiteltiin heidän perustason demografisen ominaisuutensa, munuaissairauden (kyllä ja ei), mukaan.

Osallistujamäärä, joilla on tehokas BOR luokiteltu heidän peruslinjalla havaittavan maksasairautensa mukaan

BOR: paras vastaus, joka on kirjattu hoidon alusta lähtien, kunnes tauti etenee tai uusiutuu. Tehokkuus määriteltiin BOR:ksi, joka oli CR tai CR epätäydellisen hematologisen toipumisen kanssa. PD: Vähintään 25 %:n kasvu verenkierron tai luuytimen blastien absoluuttisessa määrässä tai ylimääräisen luuytimen ulkopuolisen taudin kehittyminen. CR: Ei kiertäviä blastteja tai ylimääräistä luuytimen ulkopuolista tautia, kolmen linjan hematopoeesi ja < 5 % blastteja, ANC > 1000/mikrolitra, verihiutaleet >100000/mikrolitra eikä uusiutumista 4 viikon ajan. CR epätäydellisen hematologisen toipumisen kanssa: täytti kaikki CR:n kriteerit lukuun ottamatta verihiutalearvoa ja/tai ANC:ta. Tehokkaan BOR:n omaavien osallistujien määrä luokiteltiin tässä lopputuloksessa heidän perustason demografisen ominaisuutensa, maksahäiriön (kyllä ja ei), mukaan.

Osallistujien määrä, joilla on tehokas BOR luokiteltu heidän allergiahistorian mukaan lähtötilanteessa

BOR: paras vastaus, joka on kirjattu hoidon alusta lähtien PD:hen tai uusiutumiseen asti. Tehokkuus määriteltiin BOR:ksi, joka oli CR tai CR epätäydellisellä hematologisella toipumisella. PD: Vähintään 25 %:n lisäys kiertävien tai luuytimen blastien absoluuttisessa määrässä tai ylimeduisen sairauden kehittyminen. CR: Ei kiertäviä blastteja tai ylimeduista sairautta, trilineaarinen hematopoeesi ja < 5 % blastteja, ANC > 1000/mikrolitra, verihiutaleet >100000/mikrolitra eikä uusiutumista 4 viikon aikana. CR epätäydellisellä hematologisella toipumisella: täytti kaikki CR:n kriteerit paitsi verihiutaleluvun ja/tai ANC:n osalta. Tämän tuloksen mittaustuloksen mukaisesti tehokkaan BOR:n omaavien osallistujien määrä luokiteltiin heidän perustason demografisen ominaisuutensa mukaan, joka oli allergiahistoria (kyllä ja ei).

Osallistujien määrä, joilla on tehokas BOR luokiteltu heidän VOD/SOS-tilansa mukaan lähtötilanteessa

BOR: paras vastaus, joka on tallennettu hoidon alusta saakka, kunnes saavutetaan PD tai uusiutuminen. Tehokkuus määriteltiin BOR:ksi, joka on CR tai CR epätäydellisen hematologisen toipumisen kanssa. PD: Vähintään 25 %:n kasvu kiertävien tai luuytimen blastejen absoluuttisessa määrässä tai ekstramedullaarisen taudin kehittyminen. CR: Ei kiertäviä blasteja tai ekstramedullaarista tautia, trilineaarinen hematopoeesi ja < 5 % blasteja, ANC > 1000/mikrolitra, verihiutaleet >100000/mikrolitra eikä uusiutumista 4 viikon aikana. CR epätäydellisen hematologisen toipumisen kanssa: täytti kaikki CR:n kriteerit lukuun ottamatta verihiutalelukua ja/tai ANC:ta. VOD, joka tunnetaan myös nimellä SOS, on mahdollisesti hengenvaarallinen tila, jossa maksan pienet suonet tukkeutuvat. Tämä tukos heikentää veren virtausta maksan läpi ja voi johtaa maksan vaurioitumiseen ja vajaatoimintaan. Tässä lopputuloksessa tehokkaan BOR:n omaavien osallistujien määrä luokiteltiin heidän VOD/SOS:n perusdemografisen ominaisuuden (kyllä ja ei) mukaan.

Osallistujien lukumäärä, joilla on tehokas BOR luokiteltuna aiemman systeemisen terapian tilan mukaan perustutkimuksen aikana

BOR: paras vaste, joka on tallennettu hoidon alusta saakka, kunnes saavutetaan PD tai uusiutuminen. Tehokkuus määriteltiin BOR:ksi, joka oli CR tai CR epätäydellisellä hematologisella toipumisella. PD: Vähintään 25 %:n kasvu kiertävien tai luuytimen blastien absoluuttisessa määrässä tai ekstramedullaarisen taudin kehittyminen. CR: Ei kiertäviä blastteja tai ekstramedullaarista tautia, trilineaarinen hematopoeesi ja < 5 % blastteja, ANC > 1000/mikrolitra, verihiutaleet > 100000/mikrolitra eikä uusiutumista 4 viikon ajan. CR epätäydellisellä hematologisella toipumisella: täytti kaikki CR:n kriteerit paitsi verihiutaleluvun ja/tai ANC:n osalta. Tässä tuloksen mittarissa tehokkaan BOR:n omaavien osallistujien määrä luokiteltiin heidän peruslinjan demografisen ominaisuutensa, aiemman systemaattisen hoidon (kyllä, ei ja tuntematon), mukaan.

Tutkittavien määrä, joilla on tehokas BOR luokiteltuna heidän edellisen hematopoietisen solusiirron tilansa perusteella perustamisvaiheessa

BOR: paras vastaus, joka on kirjattu hoidon alusta lähtien, kunnes tauti edistyy tai uusiutuu. Tehokkuus määriteltiin BOR:ksi, joka on täydellinen remissio (CR) tai CR epätäydellisen hematologisen toipumisen kanssa. PD: Vähintään 25 %:n kasvu kiertävien tai luuytimen blastien absoluuttisessa määrässä tai ylimedullisen taudin kehittyminen. CR: Ei kiertäviä blasteja tai ylimedullista tautia, kolmen linjan hematopoeesi ja < 5 % blasteja, ANC >1000/mikrolitra, verihiutaleet >100000/mikrolitra eikä uusiutumista 4 viikon ajan. CR epätäydellisen hematologisen toipumisen kanssa: täytti kaikki CR-kriteerit lukuun ottamatta verihiutalearvoa ja/tai ANC:ta. Tehokkaan BOR:n saaneiden osallistujien määrä luokiteltiin tässä tuloksessa heidän peruslinjan demografisen ominaisuutensa, aikaisemman hematopoieettisen solusiirron (kyllä, ei ja tuntematon), mukaan.

Osallistujien määrä, joilla on tehokas BOR, luokiteltuna tutkimuksen ajan käytettyjen samanaikaisten lääkkeiden käytön mukaan

BOR: paras vastaus, joka on tallennettu hoidon alusta saakka PD:hen tai uusiutumiseen asti. Tehokkuus määriteltiin BOR:ksi, joka on CR tai CR epätäydellisellä hematologisella toipumisella. PD: Vähintään 25 %:n lisäys kiertävien tai luuytimen blastejen absoluuttisessa määrässä tai ulkoluuytimen taudin kehittyminen. CR: Ei kiertäviä blasteja tai ulkoluuytimen tautia, kolmen linjan hematopoeesi ja < 5 % blasteja, ANC > 1000/mikrolitra, verihiutaleet >100000/mikrolitra eikä uusiutumista 4 viikon ajan. CR epätäydellisellä hematologisella toipumisella: täytti kaikki CR:n kriteerit paitsi verihiutaleiden lukumäärän ja/tai ANC:n. Tehokkaan BOR:n omaavien osallistujien määrä luokiteltiin tässä lopputulosmittauksessa rinnakkaislääkityksen käytön mukaan (kyllä ja ei).