Besponsa marketing utáni felügyeleti tanulmány

R/R ALL

Kiújult vagy refrakter B-sejtes prekurzor limfoblasztos leukémiával (ALL) diagnosztizált betegek

Drog: Inotuzumab ozogamicin

R/R ALL, akik Inotuzumab ozogamicinnel kezelték

A résztvevők száma mellékhatásokkal (AE) és súlyos mellékhatásokkal (SAE)

Az AE bármely kedvezőtlen orvosi esemény volt a gyógyszeres terméket kapott résztvevőben. Az eseménynek nem kellett feltétlenül ok-okozati összefüggésben állnia a termék kezelésével vagy használatával. Az AE-k mind az SBA-kat, mind az összes nem SBA-t tartalmazták. Az SBA bármely kedvezőtlen orvosi esemény volt a gyógyszeres vagy táplálkozási terméket bármilyen dózisban kapott résztvevőben, amely: halált okozott; életet fenyegető volt; kórházi kezelést vagy a kórházi kezelés meghosszabbítását igényelte; tartós vagy jelentős rokkantságot/építőképtelenséget okozott; veleszületett rendellenességet/születési rendellenességet okozott; vagy fontos orvosi esemény volt.

A résztvevők száma gyógyszeres mellékhatásokkal (ADR) és súlyos gyógyszeres mellékhatásokkal (SADR)

Az ADR bármely olyan kedvezőtlen orvosi esemény volt, amelyet a gyógyszernek tulajdonítottak azon résztvevőnél, aki azt a terméket kapta. Az SADR olyan ADR volt, amely a következők bármelyikéhez vezetett: halál; életveszélyes volt; kórházi kezelést vagy kórházi tartózkodás meghosszabbítását igényelt; tartós vagy jelentős rokkantság/építőképtelenséghez vezetett; veleszületett rendellenesség/születési rendellenességhez vezetett; vagy fontos orvosi esemény volt.

A résztvevők száma váratlan AE-k és SAE-k esetén

Az AE (kóros esemény) minden olyan orvosi esemény volt, amely bekövetkezett egy olyan résztvevőnél, aki gyógyszerkészítményt kapott. Az eseménynek nem feltétlenül kellett ok-okozati összefüggésben állnia a termék kezelésével vagy használatával. Az SAE (komoly kóros esemény) minden olyan orvosi esemény volt, amely bekövetkezett egy olyan résztvevőnél, aki gyógyszeres vagy táplálkozási terméket kapott bármilyen dózisban, és amely: halált okozott; életveszélyes volt; kórházi kezelést vagy a kórházi tartózkodás meghosszabbítását igényelte; tartós vagy jelentős rokkantságot/építőképtelenséget okozott; veleszületett rendellenességet/születési rendellenességet eredményezett; vagy fontos orvosi esemény volt. Az AE-t vártnak tekintették, ha a bejelentett esemény és annak sajátossága vagy súlyossága összhangban volt a protokollban előre meghatározottakkal, ezeken kívül minden AE váratlan volt.

A váratlan ADR-ek és SADR-ek számával rendelkező résztvevők száma

Az ADR bármilyen, a gyógyszerhez tulajdonítható kedvezőtlen orvosi esemény volt azon résztvevőnél, aki azt a terméket kapta. Az SADR olyan ADR volt, amely a következők bármelyikéhez vezetett: halál; életet veszélyeztető volt; kórházi kezelést/hospitalizáció meghosszabbítását igényelt; tartós vagy jelentős fogyatékossághoz/építőképtelenséghez vezetett; veleszületett rendellenességhez/születési rendellenességhez vezetett; vagy fontos orvosi esemény volt. Ebben az eredménymérőben a váratlan ADR-ekkel és SADR-ekkel rendelkező résztvevők számáról számolnak be. Az ADR-t vártnak tekintették, ha a bejelentett esemény és annak specifikussága vagy súlyossága összhangban volt a protokollban előre meghatározottakkal, ezeken kívül minden ADR váratlan volt.

A mellékhatások száma súlyosság szerint

Az AE bármely káros orvosi esemény volt a résztvevőben, akin gyógyszerkészítményt alkalmaztak. Az eseménynek nem feltétlenül kellett ok-okozati összefüggésben állnia a termék kezelésével vagy használatával. Az AE-k súlyosságát az AE-kre vonatkozó közös terminológiai kritériumok (CTCAE) 4.0 verziója alapján osztályozták; 1. fokozat= enyhe AE; 2. fokozat= közepes AE; 3. fokozat= súlyos AE; 4. fokozat= életveszélyes AE és 5. fokozat= halál.

Az AE-k száma a tett intézkedés szerint

AE alatt bármely kedvezőtlen orvosi esemény értendő, amely egy résztvevőben jelentkezik, aki gyógyszeres terméket kapott. Az eseménynek nem feltétlenül kell ok-okozati összefüggésben állnia a termék kezelésével vagy használatával. Az AE-k számát az AE-kre tett intézkedések szerint osztályozták (visszavont [ideiglenesen vagy véglegesen vagy késleltetve]; adag csökkentve; adag növelve; adag nem változott; ismeretlen, és nem alkalmazható) ebben az eredményváltozóban. A protokoll szerint nem alkalmazható olyan helyzetekre vonatkozott, ha a résztvevő elhunyt, vagy ha a kezelés befejeződött a reakció/esemény előtt, vagy ha a gyógyszert nem adták be.

AEs-ek száma az SAEs-kategória szerint

Az AE bármilyen káros orvosi esemény volt a gyógyszerrel kezelt résztvevőknél. Az eseménynek nem feltétlenül kellett ok-okozati összefüggésben állnia a termék kezelésével vagy használatával. Az AE-k számát az SBA-k kategóriája szerint osztályozták (halált eredményezett; életveszélyes; kórházi kezelést vagy kórházi tartózkodás meghosszabbítását igényelt; tartós vagy jelentős fogyatékosságot/rokkantságot eredményezett; veleszületett rendellenességet/születési rendellenességet eredményezett és fontos orvosi esemény) ebben az eredményváltozóban. Egy SBA-nak több mint 1 kimenetele/jellemzője lehetett, és egynél több kategóriában is beszámították.

Az AE-k száma a kimenetelük szerint

Az AE bármely káros orvosi esemény volt a résztvevőnél, akinek gyógyszeres terméket adtak be. Az eseménynek nem feltétlenül kellett ok-okozati összefüggésben állnia a termék kezelésével vagy használatával. Az AE-k számát az eredményeik szerint osztályozták (felépült, maradványtünetekkel felépült, felépülő, nem épült fel és ismeretlen) ebben az eredményváltozóban.

Az AE-k száma az AE-k és a vizsgálati gyógyszer közötti okozati összefüggés alapján

AE: a résztvevőben a gyógyszer alkalmazása során bekövetkező bármilyen kóros orvosi esemény. Az AE-k száma az AE ok-okozati összefüggése szerint a vizsgált gyógyszerrel (biztos, valószínű, lehetséges, valószínűtlen, feltételes/osztályozatlan, és nem értékelhető/osztályozhatatlan) volt bejelentve. Biztos: nem magyarázható más gyógyszerekkel, klinikailag ésszerű reakció történt a gyógyszer abbahagyásakor, és farmakológiai/fenomenológiai reakció a gyógyszer újraalkalmazásakor. Valószínű: nem magyarázható más gyógyszerekkel, klinikailag ésszerű reakció történt a gyógyszer abbahagyásakor. Lehetséges: magyarázható más gyógyszerekkel is, hiányzott információ/egyértelműtlen információ a gyógyszer abbahagyásáról. Valószínűtlen: nem valószínű, hogy ok-okozati összefüggés állna fenn a gyógyszer alkalmazásával, magyarázható más gyógyszerekkel is. Feltételes/osztályozatlan: további adatokra volt szükség a megfelelő értékeléshez/további adatok áttekintésére. Nem értékelhető: hiányzott elegendő információ/ellentmondásos információ, ami akadályozta a pontos ok-okozati összefüggés értékelését.

Az AE-k száma az AE-k egyéb okossága alapján

Az AE bármilyen káros orvosi esemény volt a résztvevőben, akinél gyógyszerkészítményt alkalmaztak. Az eseménynek nem feltétlenül kellett ok-okozati összefüggésben állnia a termék kezelésével vagy használatával. Az AE-k számát az AE más okainak megfelelően osztályozták a vizsgálati gyógyszerre vonatkozóan (a vizsgált betegség, egyéb betegség, egyidejű kezelés gyógyszere vagy nem gyógyszer, és egyéb) ebben az eredményváltozóban.

A résztvevők száma az alapszinten mért életkoruk szerint osztályozott mellékhatásokkal

Az AE bármilyen káros orvosi esemény volt a résztvevőben, akinek gyógyszeres terméket adtak be. Az eseménynek nem feltétlenül kellett ok-okozati összefüggésben állnia a termék kezelésével vagy használatával. Az AE-kkel rendelkező résztvevők számát a kiindulási demográfiai jellemzőik szerint osztályozták, életkor szerint (65 évnél fiatalabb [<] és 65 éves vagy idősebb [>=]) ebben az eredményváltozóban.

A résztvevők száma az alapvizsgálatnál a nemük szerint osztályozott mellékhatásokkal

Az AE bármely kellemetlen orvosi esemény volt a résztvevőben, akin gyógyszerkészítményt alkalmaztak. Az eseménynek nem feltétlenül kellett ok-okozati kapcsolatban állnia a termék kezelésével vagy használatával. Az AE-kkel rendelkező résztvevők számát ebben a kimeneti mérőszámban a nem (nő és férfi) alapvető demográfiai jellemzőik szerint osztályozták.

A résztvevők száma azon AE-kkel, amelyeket a kiindulási állapot diagnózisa alapján osztályoztak

Az AE minden olyan káros orvosi esemény volt, amely a gyógyszerrel kezelt résztvevőnél jelentkezett. Az eseménynek nem feltétlenül kellett ok-okozati összefüggésben állnia a termék kezelésével vagy használatával. Az AE-kkel rendelkező résztvevők számát a diagnózis alapvető demográfiai jellemzői (Philadelphia [+] B-sejtes akut lymphoblastos leukémia [ALL], Philadelphia [-] B-sejtes ALL és ismeretlen) szerint osztályozták ebben az eredményváltozóban.

A résztvevők száma, akiknél AE-k fordultak elő, a betegségügi állapotuk alapján osztályozva a kezdeti időpontban

AE (adverse event) bármely kóros esemény volt a gyógyszeres készítményt kapó résztvevőknél. Az eseménynek nem kellett feltétlenül ok-okozati összefüggésben állnia a készítmény kezelésével vagy használatával. Refrakter betegség: a teljes válasz (CR) elmaradása az indukció végén. Relabált betegség: Blasztok újbóli megjelenése a vérben vagy a csontvelőben (>5%) vagy bármely extramedulláris helyen CR után. CR: Nincsenek keringő blasztok vagy extramedulláris megbetegedés, trilineáris hematopoézis és < 5% blaszt, abszolút neutrofil szám (ANC) > 1000/mikroliter, trombociták >100000/mikroliter és nincs visszaesés 4 héten keresztül. Az AE-kkel rendelkező résztvevők számát a betegség állapotának (refrakter, első relabált, második relabált és harmadik vagy több relabált) demográfiai alapjellemzői szerint osztályozták ebben az eredményváltozóban.

A résztvevők száma, akiknél AE-k fordultak elő, a vesei rendellenességükkel kapcsolatos állapotuk szerinti besorolás alapján a kezdeti időpontban

AE az olyan bármely kedvezőtlen orvosi eseményt jelentett, amely a gyógyszerterméket szedő résztvevőnél jelentkezett. Az eseménynek nem feltétlenül kellett ok-okozati összefüggésben állnia a termékkezeléssel vagy használatával. Az AE-kkel rendelkező résztvevők számát a vesebetegség állapot (igen vagy nem) alapvető demográfiai jellemzői szerint osztályozták ebben az eredményváltozóban.

A résztvevők száma, akiknél AE fordult elő, a baseline-eli májbetegségi státuszuk szerint osztályozva

Az AE bármely olyan kóros orvosi esemény volt, amely a gyógyszerterméket kapó résztvevőnél jelentkezett. Az eseménynek nem feltétlenül kell ok-okozati összefüggésben állnia a termék kezelésével vagy használatával. Az AE-kkel rendelkező résztvevők számát ebben az eredményváltozóban a májbetegség állapotára vonatkozó alapvető demográfiai jellemzőik (igen vagy nem) szerint osztályozták.

A résztvevők száma AE-kkel, azok allergológiai anamnézise alapján osztályozva a kezdeti állapotban

A mellékhatás bármilyen káros orvosi esemény volt a gyógyszerrel kezelt résztvevőknél. Az eseménynek nem feltétlenül kell ok-okozati összefüggésben állnia a termék kezelésével vagy használatával. A mellékhatással rendelkező résztvevők számát az allergológiai előzmények (igen vagy nem) alapján osztályozták ebben az eredményváltozóban.

A résztvevők száma a kiindulási állapot szerinti venookluzív májbetegség/ szinuszos obstrukciós szindróma (VOD/SOS) állapot szerint besorolt AE-kkel

Az AE bármilyen káros orvosi esemény volt a résztvevőben, akinek gyógyszert adtak. Az eseménynek nem feltétlenül kell ok-okozati összefüggésben állnia a termék kezelésével vagy használatával. A VOD, más néven SOS, egy potenciálisan életveszélyes állapot, amelyben a máj kis vénei elzáródnak. Ez az akadályozás gátolja a véráramlást a májon keresztül, és májkárosodáshoz és elégtelenséghez vezethet. Az AE-vel rendelkező résztvevők számát a VOD/SOS alapvető demográfiai jellemzői (igen vagy nem) szerint osztályozták ebben az eredményváltozóban.

A résztvevők száma, akiknél AE-k fordultak elő, a korábbi szisztémás terápiás állapotuk alapján osztályozva a kiindulási ponton

Az AE bármely káros orvosi esemény volt a résztvevőben, akinél gyógyszerkészítményt alkalmaztak. Az eseménynek nem feltétlenül kell ok-okozati összefüggésben állnia a termék kezelésével vagy használatával. Az AE-vel rendelkező résztvevők számát az előző szisztémás terápia állapotának (igen, nem és ismeretlen) alapján osztályozták demográfiai jellemzőik szerint ebben az eredménymérőben.

A résztvevők száma, akiknél AE-k fordultak elő, a korábbi hematopoietikus sejttranszplantációs állapotuk szerint osztályozva a kiindulásnál

Az AE bármely kedvezőtlen orvosi esemény volt a gyógyszerterméket kapó résztvevőnél. Az eseménynek nem feltétlenül kell ok-okozati összefüggésben állnia a termék kezelésével vagy használatával. Az AE-kkel rendelkező résztvevők számát az előző hematopoetikus sejtátültetés állapotának (igen, nem és ismeretlen) alapvető demográfiai jellemzői szerint osztályozták ebben az eredményváltozóban.

A vizsgálat során egyidejű gyógyszerhasználat szerint osztályozott AE-kkel érintett résztvevők száma

Az AE bármilyen kedvezőtlen orvosi esemény volt a gyógyszeres terméket kapott résztvevőknél. Az eseménynek nem feltétlenül kell ok-okozati összefüggésben állnia a termék kezelésével vagy használatával. Az AE-kkel rendelkező résztvevők számát a kísérő gyógyszerek használata (igen és nem) szerint osztályozták ebben az eredményváltozóban.

Idős résztvevők száma, akiknél gyógyszerrel összefüggő káros hatások (ADR-ek) fordultak elő

Az ADR minden olyan kedvezőtlen orvosi esemény volt, amelyet egy gyógyszerhez tulajdonítottak egy olyan résztvevőnél, aki azt a terméket kapta. Ebben az eredményváltozóban a bázisvonalon ADR-ral rendelkező időskorú (>=65 év) résztvevők számáról számoltak be.

A résztvevők száma a legjobb összesített válasz (BOR) szerint

A BOR a kezelés megkezdésétől a betegség progressziójáig (PD) vagy recidívájáig rögzített legjobb válaszként volt meghatározva. A hatékonyság a CR vagy a hematológiai regeneráció hiányával járó CR BOR-ként volt definiálva. A hatástalanság a refrakter betegség, PD vagy relabált betegség BOR-ként volt meghatározva. PD: Legalább 25%-os növekedés a cirkuláló vagy csontvelő blasztok abszolút számában vagy extramedulláris betegség kialakulása. CR: Nincsenek cirkuláló blasztok vagy extramedulláris betegség, trilineáris hematopoezis és < 5% blasztok, ANC > 1000/mikroliter, thrombocyták >100000/mikroliter és nincs recidíva 4 héten keresztül. CR hematológiai regeneráció hiányával: minden CR kritériumot teljesített, kivéve a thrombocyta számot és/vagy ANC-t. Refrakter betegség: CR elérésének elmulasztása az indukció végén. Relabált betegség: Blasztok újbóli megjelenése a vérben vagy csontvelőben (>5%) vagy bármely extramedulláris helyen CR után.

A résztvevők száma hatékony BOR szerint, besorolva alapvonalbeli életkoruk alapján

A BOR a kezelés megkezdésétől a PD-ig vagy a visszaesésig feljegyzett legjobb válaszként volt meghatározva. A hatékonyság a BOR CR vagy hiányos hematológiai regenerációval járó CR értékeként volt meghatározva. PD: A keringő vagy csontvelő rohamsejtek abszolút számának legalább 25%-os növekedése vagy extramedulláris betegség kialakulása. CR: Nincsenek keringő rohamsejtek vagy extramedulláris betegség, trilineáris hematopoézis és < 5% rohamsejtek, ANC > 1000/mikroliter, trombociták >100000/mikroliter és nincs visszaesés 4 héten keresztül. Hiányos hematológiai regenerációval járó CR: teljesítette a CR összes kritériumát, kivéve a trombocitaszámot és/vagy az ANC-t. A hatékony BOR-rel rendelkező résztvevők számát ebben az eredményváltozóban az életkor (<65 év és >=65 év) alapvető demográfiai jellemzője szerint osztályozták.

A résztvevők száma hatékony BOR szerint, a nemek szerint osztályozva a kezdeti időpontban

A BOR a kezelés kezdetétől a PD-ig vagy a recidíváig feljegyzett legjobb válasz volt. A hatékonyság a CR vagy a hematológiai regeneráció nélküli CR BOR-ként lett meghatározva. PD: A cirkuláló vagy csontvelő rohamsejtek abszolút számának legalább 25%-os növekedése vagy extramedulláris betegség kialakulása. CR: Nincsenek cirkuláló rohamsejtek vagy extramedulláris betegség, trilineáris hematopoézis és < 5% rohamsejt, ANC > 1000/mikroliter, thrombocyta >100000/mikroliter és nincs recidíva 4 hétig. CR hematológiai regeneráció nélkül: minden CR kritériumot teljesített, kivéve a thrombocyta számot és/vagy ANC-t. A hatékony BOR-rel rendelkező résztvevők számát ebben az eredményváltozóban a nem (nő és férfi) alapvető demográfiai jellemzőjük szerint osztályozták.

A résztvevők száma hatékony BOR szerint, amelyet a kezdeti diagnózisuk alapján osztályoztak

A BOR a kezelés kezdetétől a PD-ig vagy recidíváig rögzített legjobb válaszként volt definiálva. A hatékonyság CR vagy hiányos hematológiai regenerációval járó CR BOR-ként volt definiálva. PD: Legalább 25%-os növekedés a cirkuláló vagy csontvelői blasztok abszolút számában vagy extramedulláris betegség kialakulása. CR: Nincsenek cirkuláló blasztok vagy extramedulláris betegség, trilineáris hematopoezis és < 5% blaszt, ANC > 1000/mikroliter, thrombocyták >100000/mikroliter és nincs recidíva 4 héten át. CR hiányos hematológiai regenerációval: minden CR-kritériumot teljesített, kivéve a thrombocyta-számot és/vagy ANC-t. A hatékony BOR-ral rendelkező résztvevők számát ebben az eredményváltozóban a diagnózis alapvető demográfiai jellemzője (Philadelphia [+] B-sejtes ALL, Philadelphia [-] B-sejtes ALL és ismeretlen) szerint osztályozták.

A résztvevők száma hatékony BOR osztályozással a betegség állapotuk alapján a kiinduláskor

BOR: a kezelés kezdetétől a progresszióig vagy relapszusig feljegyzett legjobb válasz. A hatékonyságot úgy határozták meg, mint teljes remisszió (CR) vagy teljes remisszió hiányos hematológiai regenerációval. Progresszió (PD): Legalább 25%-os növekedés a keringő vagy csontvelő blasztok abszolút számában, vagy extramedulláris betegség kialakulása. Teljes remisszió (CR): Nincsenek keringő blasztok vagy extramedulláris betegség, trilineáris hematopoézis és < 5% blaszt, ANC > 1000/mikroliter, trombociták >100000/mikroliter és 4 hétig nincs relapszus. Teljes remisszió hiányos hematológiai regenerációval: minden CR kritériumot teljesítette, kivéve a trombocitaszámot és/vagy az ANC-t. Refrakter betegség: nem sikerült teljes remissziót elérni az indukció végén. Relabált betegség: Blasztok újra megjelenése a vérben vagy csontvelőben (>5%) vagy bármely extramedulláris helyen teljes remisszió után. Az eredményhatásmérőben a hatékony BOR-t mutató résztvevők számát a betegség állapotának (refrakter, első relapszus, második relapszus és harmadik vagy több relapszus) alapvető demográfiai jellemzői szerint osztályozták.

A résztvevők számának hatékony BOR osztályba sorolása a vesei rendellenességük alapján a kiindulásnál

BOR: a kezelés megkezdésétől a PD-ig vagy a recidíváig rögzített legjobb válasz. A hatékonyságot CR vagy hiányos hematológiai regenerációval járó CR BOR-ként határozták meg. PD: legalább 25%-os növekedés a keringő vagy csontvelő blasztok abszolút számában, vagy extramedulláris betegség kialakulása. CR: Nincsenek keringő blasztok vagy extramedulláris betegség, trilineáris hematopoézis és < 5% blaszt, ANC > 1000/mikroliter, thrombocyta >100000/mikroliter és nincs recidíva 4 hétig. CR hiányos hematológiai regenerációval: minden CR-kritériumot teljesített, kivéve a thrombocytaszámot és/vagy ANC-t. A hatékony BOR-ral rendelkező résztvevők számát ebben a kimeneti mérőszámban a veseelégtelenség alapvonali demográfiai jellemzője (igen és nem) szerint osztályozták.

A résztvevők száma hatékony BOR-rel a kiindulásnál fennálló májbetegségük szerint osztályozva

BOR: a legjobb válasz rögzítve a kezelés kezdetétől a PD-ig vagy a recidíváig. A hatékonyság úgy volt meghatározva, hogy a BOR CR vagy hiányos hematológiai felépüléssel járó CR volt. PD: legalább 25%-os növekedés a cirkuláló vagy csontvelő blasztok abszolút számában, vagy extramedulláris betegség kialakulása. CR: Nincsenek cirkuláló blasztok vagy extramedulláris betegség, trilineáris hematopoezis és < 5% blasztok, ANC > 1000/mikroliter, thrombocyták >100000/mikroliter és nincs recidíva 4 héten keresztül. CR hiányos hematológiai felépüléssel: minden CR kritériumot teljesített, kivéve a thrombocytaszámot és/vagy az ANC-t. Az effektív BOR-ral rendelkező résztvevők számát a májbetegség alapvonali demográfiai jellemzője (igen és nem) szerint osztályozták ebben az eredményváltozóban.

A résztvevők száma hatékony BOR szerint, amelyet az allergiás előzményeik alapján osztályoztak a kezdeti állapotban

BOR: a kezelés megkezdésétől a PD-ig vagy a relapsusig rögzített legjobb válasz. A hatékonyságot CR vagy hiányos hematológiai regenerációval járó CR BOR-ként határozták meg. PD: a cirkuláló vagy csontvelő rohamsejtek abszolút számának legalább 25%-os növekedése vagy extramedulláris betegség kialakulása. CR: Nincs cirkuláló rohamsejt vagy extramedulláris betegség, trilineáris hematopoézis és < 5% rohamsejt, ANC > 1000/mikroliter, trombocita >100000/mikroliter és 4 héten át nincs relapsus. Hiányos hematológiai regenerációval járó CR: minden CR kritériumot teljesített, kivéve a trombocitaszámot és/vagy az ANC-t. A hatékony BOR-ral rendelkező résztvevők számát ezen eredményváltozóban a kiindulási demográfiai jellemző, az allergia anamnézise (igen és nem) szerint osztályozták.

A résztvevők száma hatékony BOR szerint, osztályozva a VOD/SOS státuszuk alapján a kezdeti állapotban

BOR: a kezelés kezdetétől a progresszióig vagy a relapszig feljegyzett legjobb válasz. A hatékonyságot a BOR teljes remisszióként vagy a hematológiai regeneráció hiányával járó teljes remisszióként történő meghatározásával értékelték. PD: A cirkuláló vagy csontvelői blasztok abszolút számának legalább 25%-os növekedése vagy extramedulláris betegség kialakulása. CR: Nincsenek cirkuláló blasztok vagy extramedulláris betegség, trilineáris hematopoézis és < 5% blaszt, ANC > 1000/mikroliter, thrombocyták >100000/mikroliter és nincs relapsz 4 hétig. Hematológiai regeneráció hiányával járó teljes remisszió: a CR összes kritériumának megfelelt, kivéve a thrombocytaszámot és/vagy az ANC-t. A VOD, más néven SOS, egy potenciálisan életveszélyes állapot, amelyben a máj kisméretű ereinek elzáródása következik be. Ez az akadályozás hátráltatja a véráramlást a májon keresztül, és májkárosodáshoz és elégtelenséghez vezethet. Az eredményes BOR-ral rendelkező résztvevők számát ebben a kimenetmérőben a VOD/SOS alapvonali demográfiai jellemző (igen és nem) szerint osztályozták.

A résztvevők száma hatékony BOR szerint, osztályozva az előző alapvonali szisztémás terápiás állapotuk szerint

BOR: a kezelés kezdetétől a PD-ig vagy a visszaesésig rögzített legjobb válasz. A hatékonyságot CR vagy hiányos hematológiai felépüléssel járó CR BOR-ként határozták meg. PD: A keringő vagy csontvelő blasztok abszolút számának legalább 25%-os növekedése vagy extramedulláris betegség kialakulása. CR: Nincsenek keringő blasztok vagy extramedulláris betegség, trilineáris hematopoézis és < 5% blaszt, ANC > 1000/mikroliter, thrombocyta >100000/mikroliter és nincs visszaesés 4 héten keresztül. CR hiányos hematológiai felépüléssel: minden CR kritériumot teljesített, kivéve a thrombocyta számot és/vagy ANC-t. Ebben az eredményváltozóban a hatékony BOR-ral rendelkező résztvevők számát az előző szisztémás terápiára vonatkozó alapvonali demográfiai jellemzőik (igen, nem és ismeretlen) szerint osztályozták.

A résztvevők száma hatékony BOR szerint osztályozva a hematopoetikus sejt transzplantáció előtti állapotuk alapján a kezdéskor

BOR: a kezelés kezdetétől a PD-ig vagy a recidíváig feljegyzett legjobb válasz. A hatékonyságot úgy definiálták, mint BOR, amely CR vagy nem teljes hematológiai felépüléssel járó CR. PD: legalább 25%-os növekedés a keringő vagy csontvelő blasztok abszolút számában, vagy extramedulláris betegség kialakulása. CR: Nincs keringő blaszt vagy extramedulláris betegség, trilineáris hematopoezis és <5% blaszt, ANC >1000/mikroliter, trombociták >100000/mikroliter és 4 hétig nincs recidíva. CR nem teljes hematológiai felépüléssel: teljesítette a CR összes kritériumát, kivéve a trombocitaszámot és/vagy ANC-t. Ebben az eredményváltozóban a hatékony BOR-ral rendelkező résztvevők számát az előző hematopoetikus sejttranszplantáció (igen, nem és ismeretlen) alapvető demográfiai jellemzői szerint osztályozták.

A résztvevők számának hatékony BOR szerinti osztályozása a vizsgálat során alkalmazott egyidejű gyógyszerhasználat alapján

BOR: a kezelés kezdetétől a PD-ig vagy a relapsusig feljegyzett legjobb válasz. A hatékonyságot CR vagy hiányos hematológiai regenerációval járó CR BOR-ként határozták meg. PD: a cirkuláló vagy csontvelői blasztok abszolút számának legalább 25%-os növekedése vagy extramedulláris betegség kialakulása. CR: Nincsenek cirkuláló blasztok vagy extramedulláris betegség, trilineáris hematopoézis és < 5% blaszt, ANC > 1000/mikroliter, thrombocyták >100000/mikroliter és 4 hétig nincs relapsus. CR hiányos hematológiai regenerációval: a CR összes kritériumának megfelelt, kivéve a thrombocyta-számot és/vagy ANC-t. A hatékony BOR-ral rendelkező résztvevők számát ebben az eredményváltozóban a kísérő gyógyszer szedése (igen és nem) szerint osztályozták.