IC14 ALS-potilaille laajennettu pääsy (EAP)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Immuuniohjattujen tulehdusvasteiden manipuloinnilla voi olla terapeuttista hyötyä amyotrofisessa lateraaliskleroosissa (ALS), ja viimeaikaiset tiedot viittaavat siihen, että ALS voi reagoida perifeeriseen interventioon laajentamalla Tregejä hiirissä ja ihmisissä. IC14:n lähestymistapa perustuu tähän hypoteesiin kohdentamalla CD14:n ääreissolupopulaatioiden immuunivasteen pääsäätelijäksi, mikä puolestaan määrittää keskushermostoon (CNS) tulevien ja lisää mikrogliaa lisäävien perifeeristen T-solujen aktivaatiotilan ja fenotyypin. IC14:n kanssa membraani-CD14:n (mCD14) sitominen ja estäminen perifeerisissä immuunisolupopulaatioissa voi siten olla relevantti terapeuttinen kohde ALS:ssä.
IC14 on ollut turvallinen, hyvin siedetty, eikä sillä ole ollut vakavia tutkimuslääkkeeseen liittyviä haittavaikutuksia.
Tämä on protokolla 12 viikon tutkimuslääkkeestä IC14 6 osallistujalle. Pidennetään kuudella lisäannoksella kahden viikon välein, jos lääke on turvallinen ja hyvin siedetty. Enintään 20 koehenkilöä voidaan seuloa, jotta voidaan tunnistaa kelvolliset koehenkilöt, jotka täyttävät kaikki sisällyttämis- ja poissulkemiskriteerit.
Seulontakäynnillä johtava tutkija käy läpi tutkimusmenettelyt ja suostumuslomakkeen osallistujan kanssa. Saatuaan tietoisen suostumuksen osallistuja saa suonensisäisesti IC14:ää 8 mg/kg joka toinen viikko (± 7 päivää) 6 annosta (12 viikkoa). Lisäannoksen jatkaminen kuudella lisäannoksella kahden viikon välein sallitaan, jos lääke on turvallinen ja hyvin siedetty. Toinen pidennys 14 lisäannoksella kahden viikon välein sallitaan, jos lääke on turvallinen ja hyvin siedetty.
Opintotyyppi
Laajennettu käyttöoikeustyyppi
- Hoito IND/protokolla
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Massachusetts General Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Allekirjoitettu tietoinen suostumus ennen ohjelmakohtaisten toimenpiteiden aloittamista.
- Perheellinen tai satunnainen ALS on määritelty kliinisesti mahdolliseksi, todennäköiseksi tai selväksi Awaji-Shiman konsensussuosituksissa tai muissa vakioohjeissa.
- Riittävä hematologinen, munuaisten ja maksan toiminta potilaan lääkärin määrittelemällä tavalla.
Hedelmällisessä iässä olevien naisten tulee käyttää ja sitoutua jatkamaan jonkin seuraavista hyväksyttävistä ehkäisymenetelmistä:
- Seksuaalinen pidättyvyys (inaktiivisuus) 1 kuukauden ajan ennen seulontaa tutkimuksen loppuun asti; tai
- kohdunsisäinen laite (IUD) paikallaan vähintään 3 kuukautta ennen tutkimusta tutkimuksen loppuun asti; tai
- vakaa hormonaalinen ehkäisy vähintään 3 kuukautta ennen tutkimusta tutkimuksen loppuun asti; tai
- Mieskumppanin kirurginen sterilointi (vasektomia) vähintään 6 kuukautta ennen tutkimusta.
- Jotta naaraat eivät voi tulla raskaaksi, heidän tulee olla kirurgisesti steriloituja (kahdenpuoleinen munanjohdinsidonta, kohdunpoisto tai molemminpuolinen munanpoisto vähintään 2 kuukautta ennen tutkimusta) tai olla postmenopausaalisilla ja vähintään 3 vuotta viimeisten kuukautisten jälkeen.
- Miesten, joiden naiskumppani on hedelmällisessä iässä, on käytettävä ehkäisyä tutkimuksen loppuun asti.
Poissulkemiskriteerit:
- Riippuvuus invasiivisesta mekaanisesta ventilaatiosta, joka määritellään kyvyttömyydeksi makaamaan selällään ilman sitä, nukkumattomuuden tai jatkuvan päiväkäytön; trakeostoman esiintyminen seulonnassa;
- Tunnettu aktiivinen nykyinen tai toistuva bakteeri-, virus-, sieni-, mykobakteeri- tai muu opportunistinen infektio; tai vakava infektiojakso, joka vaatii sairaalahoitoa tai IV-antibioottihoitoa 4 viikon sisällä lähtötilanteesta.
- Immunisoitu elävillä heikennetyillä rokotteilla 30 päivän sisällä ennen annostelua. Osallistujien on suostuttava luopumaan elävillä heikennetyistä rokotteista koko ohjelman ajan, mukaan lukien 12 viikkoa viimeisen IC14-annoksen jälkeen.
- Aiemmin vakavia allergisia tai anafylaktisia reaktioita ihmisen, humanisoidun tai hiiren monoklonaalisille vasta-aineille.
- Raskaus tai imetys.
Minkä tahansa seuraavista kliinisistä tiloista:
- Aiemmin yksi tai useampi seuraavista: sydämen vajaatoiminta (New York Heart Association III/IV), hallitsemattomat sydämen rytmihäiriöt, epästabiili iskeeminen sydänsairaus tai hallitsematon verenpaine (systolinen verenpaine > 170 mmHg tai diastolinen verenpaine > 110 mmHg).
- Anamneesissa laskimotromboembolinen sairaus 6 kuukauden sisällä, sydäninfarkti tai aivoverenkiertohäiriö.
- Epästabiili keuhkosairaus, munuaisten, maksan, endokriininen tai hematologinen sairaus.
- Autoimmuunisairaus, sekamuotoinen sidekudossairaus, skleroderma, polymyosiitti tai merkittävä nivelreuman aiheuttama systeeminen osallisuus.
- Todisteet aktiivisesta pahanlaatuisesta sairaudesta, viimeisen 5 vuoden aikana diagnosoiduista pahanlaatuisista kasvaimista tai viimeisen 5 vuoden aikana diagnosoidusta rintasyövästä (paitsi muut ihosyövät kuin melanooma).
- Ihmisen immuunikatovirusinfektio tai muu immuunikato-sairaus.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ALS-03
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .