IC14 for ALS-pasienter utvidet tilgang (EAP)

Inklusjonskriterier:

1. Signert informert samtykke før igangsetting av programspesifikke prosedyrer.
2. Familiær eller sporadisk ALS definert som klinisk mulig, sannsynlig eller bestemt av Awaji-Shima konsensusanbefalinger eller annen standardveiledning.
3. Tilstrekkelig hematologisk funksjon, nyre- og leverfunksjon som definert av pasientens lege.

4. Kvinner i fertil alder bør bruke og forplikte seg til å fortsette å bruke en av følgende akseptable prevensjonsmetoder:

   1. Seksuell avholdenhet (inaktivitet) i 1 måned før screening gjennom fullføring av studien; eller
   2. Intrauterin enhet (IUD) på plass i minst 3 måneder før studiet gjennom fullføring av studiet; eller
   3. Stabil hormonell prevensjon i minst 3 måneder før studiet gjennom fullføring av studien; eller
   4. Kirurgisk sterilisering (vasektomi) av mannlig partner minst 6 måneder før studien.
5. For å bli vurdert som ikke-fertile bør kvinner steriliseres kirurgisk (bilateral tubal ligering, hysterektomi eller bilateral ooforektomi minst 2 måneder før studien) eller være postmenopausale og minst 3 år siden siste menstruasjon.
6. Menn med kvinnelige partnere i fertil alder må bruke prevensjon gjennom fullføring av studien.

Ekskluderingskriterier:

1. Avhengighet av invasiv mekanisk ventilasjon, definert som å være ute av stand til å ligge på ryggen uten, ikke i stand til å sove uten, eller kontinuerlig bruk på dagtid; tilstedeværelse av trakeostomi ved screening;
2. Kjent aktiv nåværende eller historie med tilbakevendende bakterielle, virale, sopp-, mykobakterielle eller andre opportunistiske infeksjoner; eller større infeksjonsepisode som krever sykehusinnleggelse eller behandling med IV-antibiotika innen 4 uker etter baseline.
3. Vaksinert med levende svekkede vaksiner innen 30 dager før dosering. Deltakerne må samtykke i å gi avkall på levende svekkede vaksiner gjennom hele programmet, inkludert 12 uker etter siste dose av IC14.
4. Anamnese med alvorlige allergiske eller anafylaktiske reaksjoner på humane, humaniserte eller murine monoklonale antistoffer.
5. Graviditet eller amming.

6. Tilstedeværelse av noen av følgende kliniske tilstander:

   • Anamnese med ett eller flere av følgende: hjerteinsuffisiens (New York Heart Association III/IV), ukontrollerte hjertearytmier, ustabil iskemisk hjertesykdom eller ukontrollert hypertensjon (systolisk blodtrykk > 170 mmHg eller diastolisk blodtrykk > 110 mmHg).
   • Anamnese med venøs tromboembolisk sykdom innen 6 måneder, hjerteinfarkt eller cerebrovaskulær ulykke.
   • Ustabil lunge-, nyre-, lever-, endokrin eller hematologisk sykdom.
   • Autoimmun sykdom, blandet bindevevssykdom, sklerodermi, polymyositt eller signifikant systemisk involvering sekundært til revmatoid artritt.
   • Bevis for aktiv ondartet sykdom, maligniteter diagnostisert i løpet av de siste 5 årene, eller brystkreft diagnostisert i løpet av de foregående 5 årene (unntatt andre hudkreft enn melanom).
   • Anamnese med infeksjon med humant immunsviktvirus eller annen immunsviktsykdom.