IC14 för ALS-patienter utökad åtkomst (EAP)

Inklusionskriterier:

1. Undertecknat informerat samtycke innan programspecifika förfaranden inleds.
2. Familjär eller sporadisk ALS definierad som kliniskt möjlig, trolig eller definitiv av Awaji-Shima konsensusrekommendationer eller annan standardriktlinje.
3. Adekvat hematologisk, njur- och leverfunktion enligt definitionen av patientens läkare.

4. Kvinnor i fertil ålder bör använda och förbinda sig att fortsätta använda någon av följande acceptabla preventivmedel:

   1. Sexuell abstinens (inaktivitet) i 1 månad före screening genom avslutad studie; eller
   2. Intrauterin enhet (IUD) på plats i minst 3 månader före studien genom avslutad studie; eller
   3. Stabil hormonell preventivmedel i minst 3 månader före studien genom avslutad studie; eller
   4. Kirurgisk sterilisering (vasektomi) av manlig partner minst 6 månader före studien.
5. För att anses vara icke-fertil bör kvinnor steriliseras kirurgiskt (bilateral tubal ligering, hysterektomi eller bilateral ooforektomi minst 2 månader före studien) eller vara postmenopausala och minst 3 år sedan senaste mens.
6. Män med kvinnliga partner i fertil ålder måste använda preventivmedel genom avslutad studie.

Exklusions kriterier:

1. Beroende av invasiv mekanisk ventilation, definierad som att inte kunna ligga på rygg utan den, oförmögen att sova utan den, eller kontinuerlig användning dagtid; närvaro av trakeostomi vid screening;
2. Känd aktiv aktuell eller historia av återkommande bakteriella, virus-, svamp-, mykobakteriella eller andra opportunistiska infektioner; eller större infektionsepisod som kräver sjukhusvistelse eller behandling med IV-antibiotika inom 4 veckor efter baslinjen.
3. Immuniserad med levande försvagade vacciner inom 30 dagar före dosering. Deltagarna måste gå med på att avstå från levande försvagade vacciner under hela programmet, inklusive 12 veckor efter den sista dosen av IC14.
4. Anamnes med allvarliga allergiska eller anafylaktiska reaktioner på humana, humaniserade eller murina monoklonala antikroppar.
5. Graviditet eller amning.

6. Förekomst av något av följande kliniska tillstånd:

   • Anamnes med ett eller flera av följande: hjärtinsufficiens (New York Heart Association III/IV), okontrollerade hjärtarytmier, instabil ischemisk hjärtsjukdom eller okontrollerad hypertoni (systoliskt blodtryck > 170 mmHg eller diastoliskt blodtryck > 110 mmHg).
   • Anamnes på venös tromboembolisk sjukdom inom 6 månader, hjärtinfarkt eller cerebrovaskulär olycka.
   • Instabil lung-, njur-, lever-, endokrin eller hematologisk sjukdom.
   • Autoimmun sjukdom, blandad bindvävssjukdom, sklerodermi, polymyosit eller signifikant systemisk inblandning sekundärt till reumatoid artrit.
   • Bevis på aktiv malign sjukdom, maligniteter som diagnostiserats under de senaste 5 åren eller bröstcancer som diagnostiserats under de föregående 5 åren (förutom andra hudcancer än melanom).
   • Historik av humant immunbristvirusinfektion eller annan immunbristsjukdom.