IC14 az ALS-betegek számára kiterjesztett hozzáférés (EAP)

Bevételi kritériumok:

1. A programspecifikus eljárások megkezdése előtt aláírt, tájékozott beleegyezés.
2. A családi vagy szórványos ALS klinikailag lehetségesnek, valószínűnek vagy határozottnak van definiálva az Awaji-Shima konszenzus ajánlásaiban vagy más szabványos útmutatásban.
3. Megfelelő hematológiai, vese- és májfunkció a beteg orvosa által meghatározottak szerint.

4. A fogamzóképes korú nőknek az alábbi elfogadható születésszabályozási módszerek valamelyikét kell alkalmazniuk, és el kell kötelezniük magukat az iránt:

   1. Szexuális absztinencia (inaktivitás) 1 hónapig a szűrés előtt a vizsgálat befejezéséig; vagy
   2. méhen belüli eszköz (IUD) a vizsgálat előtt legalább 3 hónapig a vizsgálat befejezéséig; vagy
   3. Stabil hormonális fogamzásgátlás legalább 3 hónapig a vizsgálat előtt a vizsgálat befejezéséig; vagy
   4. Férfi partner műtéti sterilizálása (vazektómia) legalább 6 hónappal a vizsgálat előtt.
5. Ahhoz, hogy a nőstényeket nem fogamzóképesnek tekintsék, műtétileg sterilizálni kell (kétoldali petevezeték lekötése, méheltávolítás vagy kétoldali petefészek-eltávolítás legalább 2 hónappal a vizsgálat előtt), vagy posztmenopauzásnak kell lennie, és legalább 3 évvel az utolsó menstruáció óta.
6. Azoknak a férfiaknak, akiknek fogamzóképes korú női partnerei vannak, fogamzásgátlást kell alkalmazniuk a vizsgálat befejeztével.

Kizárási kritériumok:

1. Az invazív mechanikus lélegeztetéstől való függés, amelynek meghatározása szerint képtelen feküdni nélküle, nem tud nélküle aludni, vagy folyamatos nappali használat; tracheostomia jelenléte a szűréskor;
2. Ismétlődő bakteriális, vírusos, gombás, mikobakteriális vagy egyéb opportunista fertőzések ismert aktív jelenlegi vagy kórtörténetében; vagy súlyos fertőzési epizód, amely kórházi kezelést vagy intravénás antibiotikum kezelést igényel a kiindulási állapottól számított 4 héten belül.
3. Élő attenuált vakcinákkal immunizálva az adagolás előtt 30 napon belül. A résztvevőknek bele kell egyezniük abba, hogy lemondanak az élő attenuált vakcinákról a program teljes ideje alatt, beleértve az IC14 utolsó adagját követő 12 hétig is.
4. Humán, humanizált vagy egér monoklonális antitestekkel szembeni súlyos allergiás vagy anafilaxiás reakciók a kórtörténetében.
5. Terhesség vagy szoptatás.

6. Az alábbi klinikai állapotok bármelyikének jelenléte:

   • Az alábbiak közül egy vagy több előfordulása anamnézisben: szívelégtelenség (New York Heart Association III/IV), kontrollálatlan szívritmuszavarok, instabil ischaemiás szívbetegség vagy kontrollálatlan magas vérnyomás (szisztolés vérnyomás > 170 Hgmm vagy diasztolés vérnyomás > 110 Hgmm).
   • Vénás thromboemboliás megbetegedés 6 hónapon belül, szívinfarktus vagy cerebrovascularis baleset.
   • Instabil tüdő-, vese-, máj-, endokrin- vagy hematológiai betegség.
   • Autoimmun betegség, vegyes kötőszöveti betegség, scleroderma, polymyositis vagy jelentős szisztémás érintettség a rheumatoid arthritis miatt.
   • Aktív rosszindulatú betegség, az elmúlt 5 évben diagnosztizált rosszindulatú daganatok vagy az elmúlt 5 évben diagnosztizált emlőrák bizonyítéka (kivéve a melanomán kívüli bőrrákokat).
   • Humán immunhiány vírus fertőzés vagy más immunhiányos betegség anamnézisében.