IC14 per pazienti affetti da SLA Ampliato l'accesso (EAP)

Criterio di inclusione:

1. Consenso informato firmato prima dell'inizio di qualsiasi procedura specifica del programma.
2. SLA familiare o sporadica definita come clinicamente possibile, probabile o definita dalle raccomandazioni di consenso Awaji-Shima o da altre linee guida standard.
3. Adeguata funzionalità ematologica, renale ed epatica come definito dal medico del paziente.

4. Le donne in età fertile dovrebbero utilizzare e impegnarsi a continuare a utilizzare uno dei seguenti metodi di controllo delle nascite accettabili:

   1. Astinenza sessuale (inattività) per 1 mese prima dello screening fino al completamento dello studio; O
   2. Dispositivo intrauterino (IUD) in atto per almeno 3 mesi prima dello studio fino al completamento dello studio; O
   3. Contraccezione ormonale stabile per almeno 3 mesi prima dello studio fino al completamento dello studio; O
   4. Sterilizzazione chirurgica (vasectomia) del partner maschile almeno 6 mesi prima dello studio.
5. Per essere considerate potenzialmente non fertili, le femmine devono essere sterilizzate chirurgicamente (legatura bilaterale delle tube, isterectomia o ovariectomia bilaterale almeno 2 mesi prima dello studio) o essere in post-menopausa e almeno 3 anni dall'ultima mestruazione.
6. I maschi con partner femminili in età fertile devono usare la contraccezione fino al completamento dello studio.

Criteri di esclusione:

1. Dipendenza dalla ventilazione meccanica invasiva, definita come incapacità di sdraiarsi supini senza di essa, incapacità di dormire senza di essa o uso continuo diurno; presenza di tracheostomia allo screening;
2. Corrente attiva nota o anamnesi di infezioni batteriche, virali, fungine, micobatteriche o altre infezioni opportunistiche ricorrenti; o episodio maggiore di infezione che richiede l'ospedalizzazione o il trattamento con antibiotici EV entro 4 settimane dal basale.
3. Immunizzati con vaccini vivi attenuati entro 30 giorni prima della somministrazione. I partecipanti devono accettare di rinunciare ai vaccini vivi attenuati durante tutto il programma, comprese 12 settimane dopo l'ultima dose di IC14.
4. Anamnesi di gravi reazioni allergiche o anafilattiche ad anticorpi monoclonali umani, umanizzati o murini.
5. Gravidanza o allattamento.

6. Presenza di una delle seguenti condizioni cliniche:

   • Anamnesi di uno o più dei seguenti: insufficienza cardiaca (New York Heart Association III/IV), aritmie cardiache non controllate, cardiopatia ischemica instabile o ipertensione non controllata (pressione arteriosa sistolica > 170 mmHg o pressione arteriosa diastolica > 110 mmHg).
   • Storia di malattia tromboembolica venosa entro 6 mesi, infarto del miocardio o accidente cerebrovascolare.
   • Malattia polmonare, renale, epatica, endocrina o ematologica instabile.
   • Malattia autoimmune, malattia mista del tessuto connettivo, sclerodermia, polimiosite o significativo coinvolgimento sistemico secondario ad artrite reumatoide.
   • Evidenza di malattia maligna attiva, tumori maligni diagnosticati nei 5 anni precedenti o cancro al seno diagnosticato nei 5 anni precedenti (eccetto i tumori della pelle diversi dal melanoma).
   • Storia di infezione da virus dell'immunodeficienza umana o altra malattia da immunodeficienza.