IC14 para pacientes com ELA Acesso Expandido (EAP)

Critério de inclusão:

1. Consentimento informado assinado antes do início de quaisquer procedimentos específicos do programa.
2. ELA familiar ou esporádica definida como clinicamente possível, provável ou definitiva pelas Recomendações do Consenso de Awaji-Shima ou outra orientação padrão.
3. Função hematológica, renal e hepática adequadas, conforme definido pelo médico do paciente.

4. Mulheres com potencial para engravidar devem usar e se comprometer a continuar usando um dos seguintes métodos de controle de natalidade aceitáveis:

   1. Abstinência sexual (inatividade) por 1 mês antes da triagem até a conclusão do estudo; ou
   2. Dispositivo intrauterino (DIU) colocado por pelo menos 3 meses antes do estudo até a conclusão do estudo; ou
   3. Contracepção hormonal estável por pelo menos 3 meses antes do estudo até a conclusão do estudo; ou
   4. Esterilização cirúrgica (vasectomia) de parceiro masculino pelo menos 6 meses antes do estudo.
5. Para serem consideradas como não tendo potencial para engravidar, as mulheres devem ser esterilizadas cirurgicamente (ligadura tubária bilateral, histerectomia ou ooforectomia bilateral pelo menos 2 meses antes do estudo) ou estar na pós-menopausa e pelo menos 3 anos desde a última menstruação.
6. Homens com parceiras em idade fértil devem usar métodos contraceptivos até a conclusão do estudo.

Critério de exclusão:

1. Dependência de ventilação mecânica invasiva, definida como sendo incapaz de ficar em decúbito dorsal sem ela, incapaz de dormir sem ela, ou uso diurno contínuo; presença de traqueostomia na triagem;
2. Histórico ativo conhecido de infecções bacterianas, virais, fúngicas, micobacterianas ou outras infecções oportunistas recorrentes; ou episódio grave de infecção requerendo hospitalização ou tratamento com antibióticos intravenosos dentro de 4 semanas da linha de base.
3. Imunizado com vacinas vivas atenuadas dentro de 30 dias antes da administração. Os participantes devem concordar em renunciar às vacinas vivas atenuadas durante todo o programa, inclusive 12 semanas após a última dose de IC14.
4. História de reações alérgicas ou anafiláticas graves a anticorpos monoclonais humanos, humanizados ou murinos.
5. Gravidez ou amamentação.

6. Presença de qualquer uma das seguintes condições clínicas:

   • História de um ou mais dos seguintes: insuficiência cardíaca (New York Heart Association III/IV), arritmias cardíacas não controladas, doença cardíaca isquêmica instável ou hipertensão não controlada (pressão arterial sistólica > 170 mmHg ou pressão arterial diastólica > 110 mmHg).
   • História de doença tromboembólica venosa dentro de 6 meses, infarto do miocárdio ou acidente vascular cerebral.
   • Doença pulmonar, renal, hepática, endócrina ou hematológica instável.
   • Doença autoimune, doença mista do tecido conjuntivo, esclerodermia, polimiosite ou envolvimento sistêmico significativo secundário à artrite reumatoide.
   • Evidência de doença maligna ativa, neoplasias diagnosticadas nos últimos 5 anos ou câncer de mama diagnosticado nos últimos 5 anos (exceto cânceres de pele que não melanoma).
   • História de infecção pelo vírus da imunodeficiência humana ou outra doença de imunodeficiência.