IC14 pro pacienty s ALS Rozšířený přístup (EAP)

Kritéria pro zařazení:

1. Podepsaný informovaný souhlas před zahájením jakýchkoli procedur specifických pro program.
2. Familiární nebo sporadická ALS definovaná jako klinicky možná, pravděpodobná nebo definitivní doporučeními Awaji-Shima Consensus Recommendations nebo jinými standardními pokyny.
3. Adekvátní hematologické, renální a jaterní funkce definované lékařem pacienta.

4. Ženy ve fertilním věku by měly používat a zavázat se pokračovat v používání jedné z následujících přijatelných metod kontroly porodnosti:

   1. Sexuální abstinence (neaktivita) po dobu 1 měsíce před screeningem po dokončení studie; nebo
   2. nitroděložní tělísko (IUD) na místě po dobu nejméně 3 měsíců před studiem až po dokončení studie; nebo
   3. stabilní hormonální antikoncepce po dobu alespoň 3 měsíců před studiem až do ukončení studie; nebo
   4. Chirurgická sterilizace (vazektomie) mužského partnera alespoň 6 měsíců před studií.
5. Aby byly ženy považovány za neplodící, měly by být chirurgicky sterilizovány (bilaterální podvázání vejcovodů, hysterektomie nebo bilaterální ooforektomie alespoň 2 měsíce před studií) nebo by měly být po menopauze a alespoň 3 roky od poslední menstruace.
6. Muži s partnerkami ve fertilním věku musí po ukončení studie používat antikoncepci.

Kritéria vyloučení:

1. Závislost na invazivní mechanické ventilaci, definovaná jako neschopnost bez ní ležet na zádech, neschopnost bez ní spát nebo nepřetržité denní používání; přítomnost tracheostomie při screeningu;
2. Známá aktivní současná nebo anamnéza rekurentních bakteriálních, virových, plísňových, mykobakteriálních nebo jiných oportunních infekcí; nebo závažná epizoda infekce vyžadující hospitalizaci nebo léčbu IV antibiotiky do 4 týdnů od výchozího stavu.
3. Imunizováno živými atenuovanými vakcínami do 30 dnů před podáním dávky. Účastníci musí souhlasit s tím, že se zřeknou živých atenuovaných vakcín v průběhu programu, včetně 12 týdnů po poslední dávce IC14.
4. Závažné alergické nebo anafylaktické reakce na lidské, humanizované nebo myší monoklonální protilátky v anamnéze.
5. Těhotenství nebo kojení.

6. Přítomnost některého z následujících klinických stavů:

   • Anamnéza jednoho nebo více z následujících stavů: srdeční nedostatečnost (New York Heart Association III/IV), nekontrolované srdeční arytmie, nestabilní ischemická choroba srdeční nebo nekontrolovaná hypertenze (systolický krevní tlak > 170 mmHg nebo diastolický krevní tlak > 110 mmHg).
   • Žilní tromboembolická nemoc v anamnéze do 6 měsíců, infarkt myokardu nebo cévní mozková příhoda.
   • Nestabilní plicní, ledvinové, jaterní, endokrinní nebo hematologické onemocnění.
   • Autoimunitní onemocnění, smíšené onemocnění pojivové tkáně, sklerodermie, polymyositida nebo významné systémové postižení sekundární k revmatoidní artritidě.
   • Důkaz aktivního maligního onemocnění, malignit diagnostikovaných během předchozích 5 let nebo rakoviny prsu diagnostikovaných během předchozích 5 let (kromě rakoviny kůže jiné než melanom).
   • Anamnéza infekce virem lidské imunodeficience nebo jiného onemocnění imunodeficience.