IC14 for ALS-patienter udvidet adgang (EAP)

Inklusionskriterier:

1. Underskrevet informeret samtykke før påbegyndelse af programspecifikke procedurer.
2. Familiær eller sporadisk ALS defineret som klinisk mulig, sandsynlig eller bestemt af Awaji-Shima konsensusanbefalinger eller anden standardvejledning.
3. Tilstrækkelig hæmatologisk, nyre- og leverfunktion som defineret af patientens læge.

4. Kvinder i den fødedygtige alder bør bruge og forpligte sig til at fortsætte med at bruge en af ​​følgende acceptable præventionsmetoder:

   1. Seksuel afholdenhed (inaktivitet) i 1 måned før screening gennem afslutning af undersøgelsen; eller
   2. Intrauterin enhed (IUD) på plads i mindst 3 måneder før studiet gennem studieafslutning; eller
   3. Stabil hormonel prævention i mindst 3 måneder før studiet gennem afslutning af studiet; eller
   4. Kirurgisk sterilisering (vasektomi) af mandlig partner mindst 6 måneder før undersøgelsen.
5. For at blive betragtet som ikke-fertile bør kvinder steriliseres kirurgisk (bilateral tubal ligering, hysterektomi eller bilateral ooforektomi mindst 2 måneder før undersøgelsen) eller være postmenopausale og mindst 3 år siden sidste menstruation.
6. Mænd med kvindelige partnere i den fødedygtige alder skal bruge prævention gennem undersøgelsens afslutning.

Ekskluderingskriterier:

1. Afhængighed af invasiv mekanisk ventilation, defineret som ude af stand til at ligge på ryggen uden, ude af stand til at sove uden, eller kontinuerlig brug i dagtimerne; tilstedeværelse af trakeostomi ved screening;
2. Kendt aktiv nuværende eller historie med tilbagevendende bakterielle, virale, svampe, mycobakterielle eller andre opportunistiske infektioner; eller større episode af infektion, der kræver hospitalsindlæggelse eller behandling med IV-antibiotika inden for 4 uger efter baseline.
3. Immuniseret med levende svækkede vacciner inden for 30 dage før dosering. Deltagerne skal acceptere at give afkald på levende svækkede vacciner gennem hele programmet, inklusive 12 uger efter den sidste dosis af IC14.
4. Anamnese med alvorlige allergiske eller anafylaktiske reaktioner på humane, humaniserede eller murine monoklonale antistoffer.
5. Graviditet eller amning.

6. Tilstedeværelse af en af ​​følgende kliniske tilstande:

   • Anamnese med en eller flere af følgende: hjerteinsufficiens (New York Heart Association III/IV), ukontrollerede hjertearytmier, ustabil iskæmisk hjertesygdom eller ukontrolleret hypertension (systolisk blodtryk > 170 mmHg eller diastolisk blodtryk > 110 mmHg).
   • Anamnese med venøs tromboembolisk sygdom inden for 6 måneder, myokardieinfarkt eller cerebrovaskulær ulykke.
   • Ustabil lunge-, nyre-, lever-, endokrin eller hæmatologisk sygdom.
   • Autoimmun sygdom, blandet bindevævssygdom, sklerodermi, polymyositis eller signifikant systemisk involvering sekundært til reumatoid arthritis.
   • Bevis for aktiv malign sygdom, maligniteter diagnosticeret inden for de foregående 5 år eller brystkræft diagnosticeret inden for de foregående 5 år (undtagen hudkræft, bortset fra melanom).
   • Anamnese med human immundefektvirusinfektion eller anden immundefektsygdom.