IC14 para pacientes con ELA Acceso ampliado (EAP)

Criterios de inclusión:

1. Consentimiento informado firmado antes del inicio de cualquier procedimiento específico del programa.
2. ELA familiar o esporádica definida como clínicamente posible, probable o definitiva según las recomendaciones del consenso de Awaji-Shima u otra guía estándar.
3. Función hematológica, renal y hepática adecuada según lo definido por el médico del paciente.

4. Las mujeres en edad fértil deben usar y comprometerse a continuar usando uno de los siguientes métodos anticonceptivos aceptables:

   1. Abstinencia sexual (inactividad) durante 1 mes antes de la selección hasta la finalización del estudio; o
   2. Dispositivo intrauterino (DIU) colocado durante al menos 3 meses antes del estudio hasta la finalización del estudio; o
   3. Anticoncepción hormonal estable durante al menos 3 meses antes del estudio hasta la finalización del estudio; o
   4. Esterilización quirúrgica (vasectomía) de la pareja masculina al menos 6 meses antes del estudio.
5. Para ser consideradas no fértiles, las mujeres deben esterilizarse quirúrgicamente (ligadura de trompas bilateral, histerectomía u ovariectomía bilateral al menos 2 meses antes del estudio) o ser posmenopáusicas y al menos 3 años desde la última menstruación.
6. Los hombres con parejas femeninas en edad fértil deben usar métodos anticonceptivos hasta completar el estudio.

Criterio de exclusión:

1. Dependencia de la ventilación mecánica invasiva, definida como la incapacidad de acostarse sin ella, la incapacidad de dormir sin ella o el uso continuo durante el día; presencia de traqueostomía en la selección;
2. Infecciones activas conocidas o antecedentes de infecciones bacterianas, virales, fúngicas, micobacterianas u otras infecciones oportunistas recurrentes; o episodio importante de infección que requiere hospitalización o tratamiento con antibióticos intravenosos dentro de las 4 semanas del inicio.
3. Inmunizado con vacunas vivas atenuadas dentro de los 30 días antes de la dosificación. Los participantes deben aceptar renunciar a las vacunas vivas atenuadas durante todo el programa, incluso 12 semanas después de la última dosis de IC14.
4. Antecedentes de reacciones alérgicas o anafilácticas graves a anticuerpos monoclonales humanos, humanizados o murinos.
5. Embarazo o lactancia.

6. Presencia de cualquiera de las siguientes condiciones clínicas:

   • Antecedentes de uno o más de los siguientes: insuficiencia cardíaca (New York Heart Association III/IV), arritmias cardíacas no controladas, cardiopatía isquémica inestable o hipertensión no controlada (presión arterial sistólica > 170 mmHg o presión arterial diastólica > 110 mmHg).
   • Antecedentes de enfermedad tromboembólica venosa en los últimos 6 meses, infarto de miocardio o accidente cerebrovascular.
   • Enfermedad pulmonar, renal, hepática, endocrina o hematológica inestable.
   • Enfermedad autoinmune, enfermedad mixta del tejido conjuntivo, esclerodermia, polimiositis o compromiso sistémico significativo secundario a artritis reumatoide.
   • Evidencia de enfermedad maligna activa, neoplasias malignas diagnosticadas en los 5 años anteriores o cáncer de mama diagnosticado en los 5 años anteriores (excepto cánceres de piel distintos del melanoma).
   • Antecedentes de infección por el virus de la inmunodeficiencia humana u otra enfermedad de inmunodeficiencia.