IC14 voor ALS-patiënten uitgebreide toegang (EAP)

Inclusiecriteria:

1. Ondertekende geïnformeerde toestemming voorafgaand aan de start van programmaspecifieke procedures.
2. Familiale of sporadische ALS gedefinieerd als klinisch mogelijk, waarschijnlijk of definitief door Awaji-Shima Consensus Recommendations of andere standaardrichtlijnen.
3. Adequate hematologische, nier- en leverfunctie zoals gedefinieerd door de arts van de patiënt.

4. Vrouwen die zwanger kunnen worden, moeten een van de volgende aanvaardbare anticonceptiemethoden gebruiken en zich ertoe verbinden deze te blijven gebruiken:

   1. Seksuele onthouding (inactiviteit) gedurende 1 maand voorafgaand aan de screening tot voltooiing van de studie; of
   2. Intra-uterien apparaat (IUD) op zijn plaats gedurende ten minste 3 maanden voorafgaand aan studie tot voltooiing van de studie; of
   3. Stabiele hormonale anticonceptie gedurende ten minste 3 maanden voorafgaand aan de studie tot en met voltooiing van de studie; of
   4. Chirurgische sterilisatie (vasectomie) van de mannelijke partner ten minste 6 maanden voorafgaand aan de studie.
5. Om als niet-vruchtbaar te worden beschouwd, moeten vrouwen chirurgisch gesteriliseerd zijn (bilaterale afbinding van de eileiders, hysterectomie of bilaterale ovariëctomie minstens 2 maanden voorafgaand aan het onderzoek) of postmenopauzaal zijn en minstens 3 jaar sinds de laatste menstruatie.
6. Mannen met vrouwelijke partners die zwanger kunnen worden, moeten anticonceptie gebruiken tot het einde van de studie.

Uitsluitingscriteria:

1. Afhankelijkheid van invasieve mechanische beademing, gedefinieerd als niet in rugligging kunnen liggen zonder, niet kunnen slapen zonder, of continu gebruik overdag; aanwezigheid van tracheostoma bij screening;
2. Bekende actieve huidige of voorgeschiedenis van terugkerende bacteriële, virale, schimmel-, mycobacteriële of andere opportunistische infecties; of een ernstige infectie-episode waarvoor ziekenhuisopname of behandeling met IV-antibiotica binnen 4 weken na baseline nodig was.
3. Geïmmuniseerd met levend verzwakte vaccins binnen 30 dagen vóór toediening. Deelnemers moeten ermee instemmen af ​​te zien van levend verzwakte vaccins gedurende het hele programma, inclusief 12 weken na de laatste dosis IC14.
4. Geschiedenis van ernstige allergische of anafylactische reacties op menselijke, gehumaniseerde of muriene monoklonale antilichamen.
5. Zwangerschap of borstvoeding.

6. Aanwezigheid van een van de volgende klinische aandoeningen:

   • Geschiedenis van een of meer van de volgende: hartinsufficiëntie (New York Heart Association III/IV), ongecontroleerde hartritmestoornissen, onstabiele ischemische hartziekte of ongecontroleerde hypertensie (systolische bloeddruk > 170 mmHg of diastolische bloeddruk > 110 mmHg).
   • Geschiedenis van veneuze trombo-embolische ziekte binnen 6 maanden, myocardinfarct of cerebrovasculair accident.
   • Onstabiele long-, nier-, lever-, endocriene of hematologische ziekte.
   • Auto-immuunziekte, gemengde bindweefselziekte, sclerodermie, polymyositis of significante systemische betrokkenheid secundair aan reumatoïde artritis.
   • Bewijs van actieve kwaadaardige ziekte, maligniteiten gediagnosticeerd in de voorgaande 5 jaar, of borstkanker gediagnosticeerd in de voorgaande 5 jaar (behalve huidkanker anders dan melanoom).
   • Geschiedenis van een infectie met het humaan immunodeficiëntievirus of een andere immunodeficiëntieziekte.