Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Eltrombopagin ja immunosuppressiivisen hoidon yhdistelmä itä-aasialaisilla potilailla, joilla on vaikea aplastinen anemia (REACTS)

torstai 18. joulukuuta 2025 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals

Ei-satunnaistettu, avoin, monikeskus, vaiheen II tutkimus eltrombopagin turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi yhdistelmänä kaniinin anti-tymosyyttiglobuliinin (r-ATG) ja syklosporiini A:n (CsA) kanssa itä-aasialaisilla potilailla, joilla ei ole hoitoa Vaikea aplastinen anemia (REACTS)

Tämä tutkimus on suunniteltu arvioimaan eltrombopagin tehoa ja turvallisuutta lisättynä r-ATG:hen ja CsA:han potilailla, jotka eivät ole aiemmin saaneet hoitoa Itä-Aasialaisilla aikuis- ja lapsipotilailla, joilla on SAA.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä oli satunnaistamaton, avoin etiketti, yksivarsi, monikeskus, vaiheen II tutkimus, jolla arvioidaan Eltrombopagin tehokkuutta ja turvallisuutta yhdessä R-ATG + CSA: n immunosuppressiivisen hoidon (IST) hoidon kanssa Itä-Aasian potilailla, joilla oli vakava aplatsinen anemia, joka ei ollut saanut etukäteen IST: tä.

Tukikelpoiset osallistujat ilmoittautuivat tutkimukseen ja he saivat Eltrombopag (päivästä 1 viikkoon 26) samanaikaisesti R-ATG: n (päivinä 1-5) ja CSA: n (päivästä 1 viikkoon 26) kanssa ydinhoitoosassa.

Osallistujat, jotka arvioitiin vastaajina (kokous täydellisinä (CR) tai osittaiset (PR) vastekriteerit) viikolla 26, olivat oikeutettuja tutkimuksen jatkoosaan ja jatkamaan hoitoa Eltrombopagilla ja CSA: lla viikon 26 jälkeen viikkoon 52 saakka. Laajennusosan aikana Eltrombopag -hoito annettiin viikkoon 52 saakka. CSA: ta ylläpidettiin tai kapeni tutkijan harkintavaltaan paikallisen käytännön mukaan kokonaiskesto vähintään 2 vuotta (18 kuukautta viikosta 26). Hoitoturvallisuuden seurannan päättymisen jälkeen oli 30 päivää laajennusosan lopussa.

Kaikille osallistujille tarjottiin pitkäaikainen seuranta Eltrombopagin lopettamisen jälkeen, ja vuosittainen tehokkuus ja kloonikehitysarvioinnit vuoteen 3 saakka (viikko 156).

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

36

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Etelä -Korea
      • Seoul, Etelä -Korea, 03080
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Etelä -Korea, 06351
        • Novartis Investigative Site
  • Japani
    • Aichi-ken
      • Nagoya, Aichi-ken, Japani, 466 8560
        • Novartis Investigative Site
    • Fukuoka
      • Fukuoka, Fukuoka, Japani, 812-8582
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Chuo Ku, Tokyo, Japani, 104 8560
        • Novartis Investigative Site
  • Kiina
      • Tianjin, Kiina, 300052
        • Novartis Investigative Site
      • Tianjin, Kiina, 300020
        • Novartis Investigative Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kiina, 510000
        • Novartis Investigative Site
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Kiina, 450052
        • Novartis Investigative Site
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Kiina, 330006
        • Novartis Investigative Site
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, Kiina, 130021
        • Novartis Investigative Site
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 83301
        • Novartis Investigative Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ennen tutkimukseen osallistumista on hankittava kirjallinen tutkimukseen perustuva suostumus ja (tarvittaessa) suostumus koehenkilöltä, vanhemmalta tai huoltajalta.
  • Itä-Aasialaista etnistä alkuperää olevat koehenkilöt, jotka ovat vähintään 6-vuotiaita kirjallisen suostumuksen ja suostumuslomakkeen (jos sovellettavissa) hetkellä.

SAA:lle on ominaista:

  • Luuytimen sellulaarisuus < 25 % tai 25-50 %, kun hematopoieettisten solujen jäännös on < 30 % ja pansytopenia, vähintään kaksi seuraavista parametreista ääreisveressä:
  • Absoluuttinen neutrofiilien määrä < 0,5 × 109/l
  • Verihiutalemäärä < 20×109/l
  • Absoluuttinen retikulosyyttimäärä < 20×109/l
  • HSCT ei ole sopiva tai saatavilla hoitovaihtoehtona (määritetty paikallisten käytäntöjen tai kansallisten ohjeiden mukaan), tai tutkimushenkilö on hylännyt sen.

Poissulkemiskriteerit:

  • Aiempi IST millä tahansa ATG/ALG:lla, alemtutsumabilla, suuriannoksilla syklofosfamidia (≥ 45 mg/kg/vrk), CsA:lla 6 kuukauden sisällä tai aikaisemmilla trombopoietiinireseptoriagonisteilla.
  • Eastern Cooperative Oncology Groupin (ECOG) suorituskykytila ​​(ikä ≥ 16 vuotta) > 2 tai Lanskyn suorituskykytila ​​(ikä < 16 vuotta)
  • Aiempi ja/tai aktiivinen sairaushistoria:
  • Tunnettu taustalla oleva synnynnäinen/perinnöllinen luuytimen vajaatoiminta tai aplastinen anemia (esim. Fanconi-anemia, synnynnäinen dyskeratoosi, synnynnäinen amegakaryosyyttinen trombosytopenia tai Shwachman-Diamond-oireyhtymä)
  • Oireellinen kohtauksellinen yöllinen hemoglobinuria (PNH) ja/tai PNH-kloonit > 50 % polymorfonukleaarisista neutrofiileista (PMN) tai punasoluista ilmoittautumishetkellä Myelodysplastinen oireyhtymä (MDS)
  • Kaikki sytogeneettiset poikkeavuudet karyotyypityksen tai FISH:n yhteydessä 30 päivän sisällä tutkimukseen ilmoittautumisesta (vähintään 10 metafaasia sisältävä arvioitava karyotyypitys on pakollinen kelpoisuuden saamiseksi)
  • Muu tunnettu tai epäilty taustalla oleva primaarinen immuunipuutos
  • Kaikki samanaikaiset pahanlaatuiset kasvaimet, jotka eivät ole täysin parantuneet hoidosta tai jotka eivät ole olleet taudettomia 5 vuoteen
  • Aspartaattiaminotransferaasi (AST) tai alaniiniaminotransferaasi (ALT) > 3 kertaa normaalin yläraja (ULN).
  • Kreatiniini ≥ 2,5 × paikallinen ULN
  • Aiempi lääketieteellinen tromboembolia 6 kuukauden sisällä ja/tai aiempi tai nykyinen antifosfolipidivasta-aineoireyhtymä (APS).
  • Kliinisesti aktiivisen hallitsemattoman merkittävän (sellaisen vakavuuden, että se estää potilaan kyvyn suostua, noudattaa tutkimusmenettelyjä, sietää protokollahoitoa) infektio, mukaan lukien bakteeri-, sieni-, mykobakteeri-, lois- tai virusinfektio, tai mikä tahansa samanaikainen tila, joka tutkijan mielestä vaarantaisi tutkittavan turvallisuuden tai protokollan noudattamisen
  • Kaikki vakavat ja/tai hallitsemattomat sairaudet, jotka voivat aiheuttaa ei-hyväksyttäviä turvallisuusriskejä tai vaarantaa protokollan noudattamisen, kuten:
  • Tunnettu hepatosellulaarinen sairaus (esim. aktiivinen hepatiitti tai kirroosi)
  • Maha-suolikanavan (GI) toiminnan heikkeneminen tai maha-suolikanavan sairaus, joka voi merkittävästi muuttaa tutkimushoidon imeytymistä (esim. haavainen sairaus, hallitsematon pahoinvointi, oksentelu, ripuli, imeytymishäiriö)
  • Aktiiviset iho-, limakalvo-, silmä- tai GI-sairaudet, luokka > 1
  • Hepatiitti B -pinta-antigeenin (HBsAg) läsnäolo tai positiivinen hepatiitti C -vasta-ainetesti seulonnassa. Positiivinen serologia hepatiitti B:n (HB) suhteen katsotaan positiiviseksi HBsAg-testiksi. Lisäksi, jos serologia on negatiivinen HBsAg:n suhteen, mutta hepatiitti B ydinvasta-aine (HBcAb) on positiivinen (riippumatta hepatiitti B:n pintavasta-aineen (HBsAb) tilasta), suoritetaan hepatiitti B -viruksen (HBV) DNA-testi ja jos potilas on positiivinen olla poissuljettu.
  • Sydänsairaus (potilaat, joilla on New York Heart Associationin (NYHA) toiminnallisen luokituksen aste II/III/IV (lapsipotilaiden osalta aste II/III/IV Modified Ross -sydämen vajaatoiminnan luokituksessa lapsille) ei pitäisi olla mukaan; potilaita, joilla on NYHA-aste II sydänsairauden vuoksi, ei pitäisi ottaa mukaan, mutta henkilöt, joilla on NYHA-aste II aplastisen anemian (AA) vuoksi, voidaan ottaa mukaan. rytmihäiriöt, joihin liittyy tromboosiriski (esim. eteisvärinä), keuhkoverenpainetauti tai hallitsematon verenpaine (>180/100 mmHg).

Muita protokollan määrittämiä sisällyttämistä/poissulkemista voidaan soveltaa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Eltrombopag

Osallistujat saivat Eltrombopagin yhdessä R-ATG: n ja CSA: n kanssa.

  • Eltrombopagia annettiin suun kautta kerran päivässä 75 mg/päivä ≥ 12 -vuotiailla ja 37,5 mg/päivä osallistujille välillä ≥ 6 - <12 vuotta. Annoksia voitiin säätää verihiutaleiden määrän perusteella
  • R-ATG annettiin laskimonsisäisesti annoksella 2,5-3,5 mg/kg/päivä päivinä 1-5
  • CSA: ta annettiin suun kautta 12 tunnin välein aloitusannoksella 3-6 mg/kg/päivä
Lääke: eltrombopaagi
Tabletti 25 mg ja 12,5 mg
Muut nimet:
  • ETB115
Lääke: kanin anti-tymosyyttiglobuliini (r-ATG)
r-ATG 25 mg steriili lyofilisoitu jauhe 10 ml:n injektiopulloissa suonensisäiseen käyttöön
Muut nimet:
  • r-ATG
Lääke: syklosporiini A (CsA)
CsA 25 mg kapseli tai CsA 5,0 g/50 ml liuos oraaliseen käyttöön
Muut nimet:
  • CsA

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Täydellinen vastaus (CR) -hinta viikolla 26
Aikaikkuna: Viikko 26 (6 kuukautta opiskeluhoidon aloittamisen jälkeen)

Täydellinen vastausprosentti määritettiin prosentuaaliseksi potilaista, jotka saavuttivat täydellisen vasteen (CR).

Täydellinen vastaus määritettiin koehenkilöiksi, jotka täyttivät kaikki kolme kriteeriä kahdessa peräkkäisessä sarjan veren määrän mittauksessa vähintään viikon välein, mutta enintään neljän viikon välein:

  • Absoluuttinen neutrofiilien lukumäärä> 1,0 × 10^9/l
  • Verihiutaleiden lukumäärä> 100 × 10^9/l
  • Hemoglobiini> 100 g/l

Osallistujia, jotka lopettivat oikeudenkäynnistä ennen viikkoa 26, ja niitä, jotka saivat verituotteita ennen vasteen arviointia (7 päivää ennen verihiutaleiden verensiirtoja, 14 päivää RBC-verensiirtoa ja 21 päivää kasvutekijöille) käsiteltiin vastaamattomia.
Viikko 26 (6 kuukautta opiskeluhoidon aloittamisen jälkeen)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Täydellinen vastaus (CR)
Aikaikkuna: Viikko 13 (3 kuukautta), viikko 52 (12 kuukautta) ja vuosittain enintään 3 vuoden kuluttua

Täydellinen vasteaste määritettiin prosentteina potilaista, jotka saavuttivat täydellisen vasteen (CR).

Täydellinen vastaus määritettiin koehenkilöiksi, jotka täyttivät kaikki kolme kriteeriä kahdessa peräkkäisessä sarjan veren määrän mittauksessa vähintään viikon välein, mutta enintään neljän viikon välein:

  • Absoluuttinen neutrofiilien lukumäärä> 1,0 × 10^9/l
  • Verihiutaleiden lukumäärä> 100 × 10^9/l
  • Hemoglobiini> 100 g/l

Osallistujia, jotka lopettivat oikeudenkäynnistä ennen viikkoa 26, ja niitä, jotka saivat verituotteita ennen vasteen arviointia (7 päivää ennen verihiutaleiden verensiirtoja, 14 päivää RBC-verensiirtoa ja 21 päivää kasvutekijöille) käsiteltiin vastaamattomia.
Viikko 13 (3 kuukautta), viikko 52 (12 kuukautta) ja vuosittain enintään 3 vuoden kuluttua
Kokonaisvaste (ORR)
Aikaikkuna: Viikko 13 (3 kuukautta), 26 viikkoa (6 kuukautta), 52 viikkoa ja vuosittain enintään 3 vuoden kuluttua

Kokonaisvasteprosentti määritettiin prosentuaaliseksi potilaista, jotka saavuttivat täydellisen vasteen (CR) tai osittaisen vasteen (PR).

Osittainen vaste (PR) määriteltiin veren määrään, joka ei enää täytä SAA: n vakavan pansytopenian standardikriteerejä, mikä vastaa vähintään kahta alla olevista kolmesta kriteeristä, mutta ei riittävä CR: lle:

  • Absoluuttinen neutrofiilien määrä ≥ 0,5 × 10^9/l
  • Verihiutaleiden määrä ≥ 20 × 10^9/L
  • Retikulosyyttimäärä ≥ 20 × 10^9/l

Täydellinen vastaus (CR) määritettiin koehenkilöiksi, jotka täyttivät kaikki kolme kriteeriä kahdessa peräkkäisessä sarjan veren määrän mittauksessa vähintään viikon välein, mutta enintään neljän viikon välein:

  • Absoluuttinen neutrofiilien lukumäärä> 1,0 × 10^9/l
  • Verihiutaleiden lukumäärä> 100 × 10^9/l
  • Hemoglobiini> 100 g/l
Viikko 13 (3 kuukautta), 26 viikkoa (6 kuukautta), 52 viikkoa ja vuosittain enintään 3 vuoden kuluttua
Täydellisen vastauksen kesto
Aikaikkuna: Jopa 3 vuotta

Vastauksen kesto johdettiin ajankohtana ensimmäisestä dokumentoidusta ja vahvistetusta täydellisestä vastauksesta (CR) uusiutumisen tai kuoleman aikaan, sen mukaan, kumpi tapahtui ensin. Vasteen kesto arvioitiin käyttämällä Kaplan-Meier-menetelmää.

Kliinistä uusiutumista pidettiin minkä tahansa seuraavien tapahtumien esiintymisenä osallistujan kanssa, joka oli saavuttanut hematologisen vasteen (CR), mutta joka oli myöhemmin menettänyt vasteen (ei selitetty millään muulla riippumattomalla samanaikaisella sairaudella) yhdessä veren määrän mittauksissa:

  • Täyttää jälleen SAA: n kriteerit
  • Verensiirron vaatimus uudelleen henkilöille, jotka olivat olleet verensiirron riippumattomia
  • Minkä tahansa perifeerisen veren määrän lasku absoluuttiseksi neutrofiilimäärään <0,5 x10^9/l tai verihiutaleet <20 x10^9/l.
Jopa 3 vuotta
Kokonaisvasteen kesto
Aikaikkuna: Jopa 3 vuotta

Vastauksen kesto johdettiin ajankohtana ensimmäisestä dokumentoidusta ja vahvistetusta vastauksesta (joko CR tai PR) uusiutumisen tai kuoleman aikaan, sen mukaan, kumpi tapahtui ensin. Vasteen kesto arvioitiin käyttämällä Kaplan-Meier-menetelmää.

Kliinistä uusiutumista pidettiin minkä tahansa seuraavien tapahtumien esiintymisenä osallistujan kanssa, joka oli saavuttanut hematologisen vasteen (CR tai PR), mutta joka oli myöhemmin menettänyt vasteen (ei selitetty millään muulla riippumattomalla samanaikaisella sairaudella) yhdessä veren määrän mittauksissa:

  • Täyttää jälleen SAA: n kriteerit
  • Verensiirron vaatimus uudelleen henkilöille, jotka olivat olleet verensiirron riippumattomia
  • Minkä tahansa perifeerisen veren määrän lasku absoluuttiseksi neutrofiilimäärään <0,5 x10^9/l tai verihiutaleet <20 x10^9/l.
Jopa 3 vuotta
Yleinen eloonjääminen (OS)
Aikaikkuna: Jopa noin 3 vuotta
OS määritettiin ajankohtana ensimmäisestä tutkimuksen hoidon annoksesta kuolemapäivään saakka minkä tahansa syyn vuoksi. Jos kohteen ei tiedetty kuolleen, eloonjääminen sensuroitiin viimeisen kontaktin päivänä. OS: n jakelufunktio arvioitiin käyttämällä Kaplan-Meier-menetelmää.
Jopa noin 3 vuotta
Yleinen eloonjäämisaste (OS)
Aikaikkuna: Viikko 26, viikko 52 ja vuosittain enintään 3 vuoden kuluttua
OS määritettiin ajankohtana ensimmäisestä tutkimuksen hoidon annoksesta kuolemapäivään saakka minkä tahansa syyn vuoksi. OS-nopeus on arvioitu todennäköisyys, että potilas pysyy tapahtumavapaana määriteltyyn ajankohtaan saakka ja saatiin Kaplan-Meier-eloonjäämisarvioista. Jos kohteen ei tiedetty kuolleen, eloonjääminen sensuroitiin viimeisen kontaktin päivänä.
Viikko 26, viikko 52 ja vuosittain enintään 3 vuoden kuluttua
Punasolut (RBC) ja verihiutaleiden verensiirtovapaa aika ennen viikkoa 13 ja 26
Aikaikkuna: Viikko 13, 26
Verensiirtovapaa aika määritettiin ajankohtana viimeisimmästä RBC/verihiutaleiden verensiirrosta, joka edeltää vasteen arviointia vasteen arvioinnin päivämäärään.
Viikko 13, 26
Prosenttiosuus osallistujista, joista tulee RBC -verensiirto riippumaton
Aikaikkuna: Ensimmäisen annoksen päivämäärästä noin 3 vuoteen
Verensiirto riippumattomat osallistujat määritettiin osallistujiksi, jotka olivat verensiirrossa riippuvaisia lähtötilanteessa, mutta heistä tuli verensiirtovapaa ≥ 8 viikon ajan RBC: ien jälkeen.
Ensimmäisen annoksen päivämäärästä noin 3 vuoteen
Verihiutaleiden verensiirto riippumattoman osallistujien prosenttiosuus
Aikaikkuna: Ensimmäisen annoksen päivämäärästä noin 3 vuoteen
Verensiirto riippumattomat osallistujat määritettiin osallistujiksi, jotka olivat verensiirrossa riippuvaisia lähtötilanteessa, mutta heistä tuli verensiirtovapaa ≥ 4 viikon ajan verihiutaleiden alkion jälkeen.
Ensimmäisen annoksen päivämäärästä noin 3 vuoteen
AIKA KLONISEN EVUUTOKSENNUSPÄIVÄNPÄIVITTÄMISEN TUTKIMUKSEN PÄIVÄNIVUUDEN PÄIVITTÄMINEN
Aikaikkuna: Ensimmäisen annoksen päivämäärästä noin 3 vuoteen
Klonaaliset evoluutiotapahtumat arvioitiin karyotyyppien (G-kaistale) ja kalalla (fluoresenssi in situ -hybridisaatio), jotka kohdistuivat poikkeavuuksiin, mukaan lukien, mutta ei rajoitettu kromosomiin 3q del, 5q del, monosomy 7, trisomia 8 ja SAA: n (Severe Aplastic anemia), MDS (myelodysplastiseen syndromiin), amlialaiseen (MYELODYSPLATTIC). Aika kloonikehitykselle oli arvioitava käyttämällä Kaplan-Meier-menetelmää.
Ensimmäisen annoksen päivämäärästä noin 3 vuoteen
Eltrombopagin plasman farmakokinetiikka (PK): Auclasti
Aikaikkuna: Ennakko ja 2, 4, 6, 8 ja 24 tuntia annoksen jälkeen päivänä 14 alkuperäisen annoksen jälkeen

Auclasti on käyrän alla oleva alue nollasta viimeiseen mitattavissa olevaan konsentraatioon.

Verinäytteet kerättiin potilaista arvioimaan eltrombopag -plasmapitoisuuksia validoitua nestekromatografiaa - tandem -massaspektrometriamääritys (LC -MS/MS) -lähestymistapa.
Ennakko ja 2, 4, 6, 8 ja 24 tuntia annoksen jälkeen päivänä 14 alkuperäisen annoksen jälkeen
Eltrombopag: Auctau: Plasma -farmakokinetiikka (PK)
Aikaikkuna: Ennakko ja 2, 4, 6, 8 ja 24 tuntia annoksen jälkeen päivänä 14 alkuperäisen annoksen jälkeen

AuCucu on käyrän alla laskettu annosvälin (TAU) laskettu pinta-ala vakaan tilan yhteydessä

Verinäytteet kerättiin potilaista arvioimaan eltrombopag -plasmapitoisuuksia validoitua nestekromatografiaa - tandem -massaspektrometriamääritys (LC -MS/MS) -lähestymistapa.
Ennakko ja 2, 4, 6, 8 ja 24 tuntia annoksen jälkeen päivänä 14 alkuperäisen annoksen jälkeen
Eltrombopagin plasman farmakokinetiikka (PK) parametrit: Ctrough
Aikaikkuna: Ennakkosannoksen 15. päivänä Eltrombopagin ja esiannoksen jälkeen 15. päivänä jokaisen uuden annoksen jälkeen viikkoon 26 asti

Käsittely on annospitoisuus annosvälin lopussa.

Verinäytteet kerättiin EltromboPag -plasmapitoisuuksien arvioimiseksi käyttämällä validoitua nestekromatografiaa - tandem -massaspektrometriamääritys (LC -MS/MS).

Eltrombopagia annettiin suun kautta kerran päivässä 75 mg/päivä ≥ 12 -vuotiailla ja 37,5 mg/päivä osallistujille välillä ≥ 6 - <12 vuotta.

Annoksia voitiin säätää verihiutaleiden lukumäärän perusteella kahden viikon välein vähentämällä sitä 25 mg/päivä (12,5 mg/päivä, alle 12 -vuotiaille osallistujille), jos verihiutaleiden määrä oli yli 200 × 10^9/l. tai keskeytetty, jos verihiutaleiden määrä nousi yli 400 × 10^9/l. Osittaisessa vasteessa osallistujien annos voitaisiin käynnistää uudelleen tai nostaa siihen ennen laskua, jos verihiutale laskee <30 x10^9/l, Hb <90 g/l, ANC <0,5 x 10^9/l tai osallistuja tarvitsi verensiirtoa. Täydellisessä vasteessa osallistujien annos voidaan käynnistää uudelleen tai nostaa siihen ennen kuin vähenee, jos veren määrät putoaavat vastaamaan CR -kriteerejä.
Ennakkosannoksen 15. päivänä Eltrombopagin ja esiannoksen jälkeen 15. päivänä jokaisen uuden annoksen jälkeen viikkoon 26 asti
Eltrombopagin plasma farmakokinetiikka (PK) parametrit: cmax
Aikaikkuna: Ennakko ja 2, 4, 6, 8 ja 24 tuntia annoksen jälkeen päivänä 14 alkuperäisen annoksen jälkeen

CMAX on maksimaalinen (piikki) havaittu plasmalääkepitoisuus annoksen antamisen jälkeen.

Verinäytteet kerättiin potilailta arvioimaan eltrombopag -plasmapitoisuuksia validoitua nestekromatografia - tandem -massaspektrometriamääritys (LC -MS/MS) -lähestymistapa.
Ennakko ja 2, 4, 6, 8 ja 24 tuntia annoksen jälkeen päivänä 14 alkuperäisen annoksen jälkeen
Eltrombopagin plasman farmakokinetiikka (PK): Tmax
Aikaikkuna: Ennakko ja 2, 4, 6, 8 ja 24 tuntia annoksen jälkeen päivänä 14 alkuperäisen annoksen jälkeen

TMAX on aika saavuttaa maksimaalinen (huippu) plasmalääkepitoisuus annoksen antamisen jälkeen.

Verinäytteet kerättiin potilailta arvioimaan eltrombopag -plasmapitoisuuksia validoitua nestekromatografia - tandem -massaspektrometriamääritys (LC -MS/MS) -lähestymistapa.
Ennakko ja 2, 4, 6, 8 ja 24 tuntia annoksen jälkeen päivänä 14 alkuperäisen annoksen jälkeen
Eltrombopag: CLSS/F
Aikaikkuna: Ennakko ja 2, 4, 6, 8 ja 24 tuntia annoksen jälkeen päivänä 14 alkuperäisen annoksen jälkeen

CLSS/F on ilmeinen systeeminen (tai kokonaiskehon) välys tasapainotilassa plasmasta.

Verinäytteet kerättiin potilailta arvioimaan eltrombopag -plasmapitoisuuksia validoitua nestekromatografia - tandem -massaspektrometriamääritys (LC -MS/MS) -lähestymistapa.
Ennakko ja 2, 4, 6, 8 ja 24 tuntia annoksen jälkeen päivänä 14 alkuperäisen annoksen jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Novartis Pharmaceuticals

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 4. marraskuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 10. kesäkuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 6. joulukuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 9. maaliskuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 30. maaliskuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 31. maaliskuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Tiistai 13. tammikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 18. joulukuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. joulukuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CETB115G2201
  • 2024-000602-14 (Rekisterin tunniste: EudraCT)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Novartis on sitoutunut jakamaan pätevien ulkopuolisten tutkijoiden kanssa, käyttämään potilastason tietoja ja tukikelpoisten tutkimusten kliinisiä asiakirjoja. Riippumaton asiantuntijapaneeli tarkastelee ja hyväksyy nämä pyynnöt tieteellisten ansioiden perusteella. Kaikki toimitetut tiedot anonymisoidaan tutkimukseen osallistuneiden potilaiden yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti.

Nämä tutkimustiedot ovat tällä hetkellä saatavilla osoitteessa www.clinicalstudydatarequest.com kuvatun prosessin mukaisesti.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa