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중증 재생 불량성 빈혈이 있는 동아시아 환자에서 엘트롬보팍과 면역억제 요법의 병용 (REACTS)

2024년 5월 2일 업데이트: Novartis Pharmaceuticals

치료 경험이 없는 동아시아 환자에서 토끼 항흉선세포 글로불린(r-ATG) 및 사이클로스포린 A(CsA)와 엘트롬보팍의 안전성 및 효능을 평가하기 위한 비무작위, 공개 라벨, 다기관, 제2상 연구 중증 재생불량성 빈혈(REACTS)

이 연구는 치료 경험이 없는 동아시아인 SAA 성인 및 소아 환자를 대상으로 r-ATG 및 CsA에 엘트롬보팍을 추가했을 때의 효능 및 안전성을 평가하기 위해 고안되었습니다.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

36

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 대만
      • Kaohsiung, 대만, 83301
        • Novartis Investigative Site
  • 대한민국
      • Seoul, 대한민국, 03080
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, 대한민국, 06351
        • Novartis Investigative Site
  • 일본
    • Aichi
      • Nagoya, Aichi, 일본, 466 8560
        • Novartis Investigative Site
    • Fukuoka
      • Fukuoka city, Fukuoka, 일본, 812-8582
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Chuo ku, Tokyo, 일본, 104-8560
        • Novartis Investigative Site
  • 중국
      • Guangzhou, 중국, 510180
        • Novartis Investigative Site
      • Tianjin, 중국, 300052
        • Novartis Investigative Site
      • Tianjin, 중국, 300020
        • Novartis Investigative Site
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, 중국, 450052
        • Novartis Investigative Site
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, 중국, 330006
        • Novartis Investigative Site
    • Jilin
      • Chang Chun, Jilin, 중국, 130021
        • Novartis Investigative Site

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

6년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 연구에 참여하기 전에 피험자, 부모 또는 보호자로부터 서면 연구 동의서 및 (해당되는 경우) 동의를 얻어야 합니다.
  • 서면 동의서 및 동의서 양식(해당되는 경우) 시점에 6세 이상인 동아시아 민족의 피험자.

다음을 특징으로 하는 SAA:

  • 골수 세포질 < 25%, 또는 < 30% 잔류 조혈 세포 및 범혈구감소증이 있는 25-50%, 말초 혈액에서 다음 매개변수 중 적어도 두 가지:
  • 절대 호중구 수 < 0.5×109/L
  • 혈소판 수 < 20×109/L
  • 절대 망상 적혈구 수 < 20×109/L
  • 조혈모세포이식은 치료 옵션으로 적합하지 않거나 사용할 수 없거나(현지 관행 또는 국가 지침에 따라 결정됨) 피험자가 거부했습니다.

제외 기준:

  • ATG/ALG, alemtuzumab, 고용량 시클로포스파미드(≥ 45mg/kg/일), 6개월 이내의 CsA 또는 트롬보포이에틴 수용체 작용제를 사용한 이전 IST.
  • Eastern Cooperative Oncology Group(ECOG) 수행 상태(연령 ≥ 16세) >2, 또는 Lansky 수행 상태(연령 < 16세)
  • 다음의 이전 및/또는 활성 병력:
  • 알려진 기본 선천성/유전성 골수 부전 또는 재생불량성 빈혈(예: Fanconi 빈혈, 선천성 이상각화증, 선천성 거핵구성 혈소판 감소증 또는 Shwachman-Diamond 증후군과 같으나 이에 국한되지 않음)
  • 증후성 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 및/또는 PNH 클론 등록 시 다형핵 호중구(PMN) 또는 RBC의 >50% 골수이형성 증후군(MDS)
  • 연구 등록 30일 이내에 핵형 분석 또는 FISH에 대한 모든 세포유전학적 이상(최소 10개의 중기를 포함하는 평가 가능한 핵형 분석이 적격성을 위해 필수임)
  • 기타 알려진 또는 의심되는 기본 원발성 면역결핍
  • 치료로부터 완전히 회복되지 않았거나 5년 동안 질병이 없는 수반되는 모든 악성 종양
  • 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) 또는 알라닌 아미노전이효소(ALT) > 정상 상한치(ULN)의 3배.
  • 크레아티닌 ≥ 2.5×국소 ULN
  • 6개월 이내의 혈전색전증 과거 병력 및/또는 이전 또는 현재 항인지질 항체 증후군(APS).
  • 박테리아, 진균, 마이코박테리아, 기생충 또는 바이러스 감염을 포함하여 임상적으로 활동적인 통제되지 않은 유의미한(피험자의 동의 능력, 연구 절차 준수, 프로토콜 요법 내성을 배제할 정도의 중증도) 감염, 또는 다음과 같은 동시 상태 조사자의 의견으로는 피험자의 안전 또는 프로토콜 준수를 위태롭게 할 수 있습니다.
  • 다음과 같이 허용할 수 없는 안전 위험을 유발하거나 프로토콜 준수를 손상시킬 수 있는 심각하고/또는 제어되지 않는 의학적 상태:
  • 알려진 간세포 질환(예: 활동성 간염 또는 간경변)
  • 위장관(GI) 기능 장애 또는 연구 치료제의 흡수를 유의하게 변경할 수 있는 위장관 질환(예: 궤양성 질환, 조절되지 않는 메스꺼움, 구토, 설사, 흡수장애 증후군)
  • 등급 > 1의 활동성 피부, 점막, 안구 또는 GI 장애
  • 스크리닝 시 B형 간염 표면 항원(HBsAg)의 존재 또는 양성 C형 간염 항체 검사 결과. B형 간염(HB)에 대한 양성 혈청 검사는 HBsAg에 대한 양성 검사로 간주됩니다. 또한, 혈청학상 HBsAg에 대해 음성이지만 B형 간염 핵심 항체(HBcAb)가 양성인 경우(B형 간염 표면 항체(HBsAb) 상태와 관계없이) B형 간염 바이러스(HBV) DNA 검사를 실시하고 양성인 경우 환자는 제외됩니다.
  • 심장 장애(뉴욕심장협회(NYHA) 기능 분류 등급 II/III/IV의 울혈성 심장 질환이 있는 피험자(소아 피험자의 경우 어린이를 위한 수정된 심부전 분류의 II/III/IV 등급 참조) 심장 장애로 인해 NYHA 등급 II를 받은 피험자는 등록하지 않아야 하지만 재생불량성 빈혈(AA)로 인해 NYHA 등급 II를 받은 피험자는 등록할 수 있습니다.), 혈전증 위험이 있는 부정맥(예: 심방 세동), 폐고혈압 또는 조절되지 않는 고혈압(>180/100 mmHg).

다른 프로토콜 정의 포함/제외가 적용될 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 엘트롬보팍
참가자는 r-ATG 및 CsA와 함께 eltrombopag를 받게 됩니다.
의약품: 엘트롬보팍
정제 25mg 및 12.5mg
다른 이름들:
  • ETB115
의약품: 토끼 항흉선세포 글로불린(r-ATG)
IV 사용을 위한 10mL 바이알의 r-ATG 25mg 멸균 동결건조 분말
다른 이름들:
  • r-ATG
의약품: 사이클로스포린 A(CsA)
경구용 CsA 25mg 캡슐 또는 CsA 5.0g/50mL 용액
다른 이름들:
  • CSA

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
완전 응답(CR) 비율
기간: 26주차(연구 치료 시작 후 6개월)

CR은 다음과 같이 정의됩니다(3가지 모두 충족되어야 함).

  • 절대 호중구 수 > 1.0 x10^9/L
  • 혈소판 수 > 100 x10^9/L
  • 헤모글로빈 > 100g/L
26주차(연구 치료 시작 후 6개월)
PK 결과: 정상 상태(AUCtau)에서 투여 간격(tau) 끝까지 계산된 AUC
기간: 엘트롬보팍 초기 투여 후 14~15일: 14일 전 투여(최저) 및 14일 투여 후 2, 4, 6, 8 및 24시간
AUCtau는 사다리꼴 규칙에 의해 계산됩니다.
엘트롬보팍 초기 투여 후 14~15일: 14일 전 투여(최저) 및 14일 투여 후 2, 4, 6, 8 및 24시간

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
CR 비율
기간: 13주차(3개월), 52주차(12개월) 및 연구가 끝날 때까지 매년 최대 약. 3 년

CR은 다음과 같이 정의됩니다(3가지 모두 충족되어야 함).

  • 절대 호중구 수 > 1.0 x10^9/L
  • 혈소판 수 > 100 x10^9/L
  • 헤모글로빈 > 100g/L
13주차(3개월), 52주차(12개월) 및 연구가 끝날 때까지 매년 최대 약. 3 년
전체 반응(ORR) 비율
기간: 13주(3개월), 26주(6개월), 52주, 연구 종료 후까지 매년 최대 약. 3 년

전체 반응률은 완전 반응(CR) 또는 부분 반응(PR)을 달성한 환자입니다.

부분 반응(PR)은 SAA 기준을 충족하지 않지만 CR에는 충분하지 않은 혈구 수로 정의됩니다.
13주(3개월), 26주(6개월), 52주, 연구 종료 후까지 매년 최대 약. 3 년
반응 시작 날짜부터 재발 또는 사망 날짜까지의 시간(연구 중 어느 시점에서든 먼저 발생한 날짜).
기간: 반응 시작일부터 재발 또는 사망일 중 먼저 발생하는 날짜까지 연구 기간 동안 최대 3년

재발: 임상적 재발은 혈액학적 반응(CR 또는 PR)을 달성했지만 이후에 반응을 상실한 대상체에서 다음 사건 중 임의의 발생으로 간주됩니다(다른 독립적인 수반되는 의학적 상태에 의해 설명되지 않음).

  • SAA 기준을 다시 충족
  • 수혈에 독립적이었던 피험자에 대해 다시 수혈 요구 사항
  • 말초 혈구 수의 감소: 절대 호중구 수 < 0.5 x10^9/L 또는 혈소판 < 20 x10^9/L.
반응 시작일부터 재발 또는 사망일 중 먼저 발생하는 날짜까지 연구 기간 동안 최대 3년
연구 치료제의 첫 투여일로부터 사망일까지의 시간
기간: 첫 번째 투여일부터 사망일까지 약. 3 년
전체 생존(OS)은 연구 치료제의 첫 투여일로부터 모든 원인으로 인한 사망일까지의 시간으로 정의됩니다. 대상이 사망한 것으로 알려지지 않은 경우 마지막 접촉 날짜에서 생존이 검열됩니다. OS의 분포 함수는 Kaplan-Meier 방법을 사용하여 추정하고 플롯할 것입니다.
첫 번째 투여일부터 사망일까지 약. 3 년
전체 생존율(OS)
기간: 26주차, 52세 미만 및 최대 3년 후 매년
전체 생존은 연구 치료제의 첫 투여일로부터 모든 원인으로 인한 사망일까지의 시간으로 정의됩니다. 대상이 사망한 것으로 알려지지 않은 경우 마지막 접촉 날짜에서 생존이 검열됩니다. OS의 분포 함수는 Kaplan-Meier 방법을 사용하여 추정하고 플롯할 것입니다.
26주차, 52세 미만 및 최대 3년 후 매년
가장 최근 수혈부터 13주 및 26주까지의 시간
기간: 13, 26주
포장된 RBC(적혈구) 단위 및 혈소판 단위의 수혈
13, 26주
(혈소판/적혈구) 수혈 독립이 된 참가자의 비율
기간: 첫 번째 복용일부터 약. 3 년

각 평가 지점에서 수혈 독립성은 다음과 같이 정의됩니다.

  • 혈소판 수혈 독립성: 베이스라인에서 수혈 의존성이 있는 대상자는 적어도 지난 4주 동안 수혈을 받지 않게 됩니다.
  • RBC 수혈 독립성: 베이스라인에서 수혈 의존성이 있는 대상자는 적어도 지난 8주 동안 수혈을 받지 않게 됩니다.
첫 번째 복용일부터 약. 3 년
임상시험용 치료제의 첫 투여일부터 클론 진화 사건이 처음 발생한 날까지의 시간
기간: 13주차, 26주차, 52주차 및 그 이후 매년, 그리고 약 3년까지 임상적으로 필요한 경우
세포유전학적 이상은 염색체 3q del,5q del, 단염색체 7, 삼염색체 8 및 SAA(중증 재생 불량성 빈혈)와 관련된 이상을 포함하되 이에 국한되지 않는 이상을 표적으로 하는 핵형 분석(G-banding) 및 FISH(Fluorescence in situ hybridization)에 의해 평가됩니다. , MDS(골수이형성증후군), AML(급성골수성백혈병) 등
13주차, 26주차, 52주차 및 그 이후 매년, 그리고 약 3년까지 임상적으로 필요한 경우
약동학(PK) 매개변수: 시간 0부터 마지막으로 측정 가능한 농도 샘플링 시간(AUClast)까지의 농도-시간 곡선 아래 영역
기간: 엘트롬보팍 초기 투여 후 14~15일: 14일 전 투여(최저) 및 14일 투여 후 2, 4, 6, 8 및 24시간
Eltrombopag PK 평가를 위한 혈액 샘플(2mL/샘플)을 수집합니다. 전체 PK 프로필은 환자의 하위 집합에서 수집됩니다. 혈장 eltrombopag 농도는 검증된 LC-MS/MS 접근법을 사용하여 결정되었습니다. 이 PK 매개변수는 비구획 분석에 의해 계산됩니다. AUClast는 사다리꼴 규칙에 의해 계산됩니다.
엘트롬보팍 초기 투여 후 14~15일: 14일 전 투여(최저) 및 14일 투여 후 2, 4, 6, 8 및 24시간
엘트롬보팍의 혈장 최저점 농도
기간: 26주까지의 기준선
Eltrombopag PK 평가를 위한 혈액 샘플(2mL/샘플)을 수집합니다. 혈장 샘플은 검증된 액체 크로마토그래피 - 탠덤 질량 분석법(LC-MS/MS)을 사용하여 eltrombopag 농도에 대해 분석됩니다. 초기 투여 15일째 및 각각의 새로운 투여 시작
26주까지의 기준선
PK 결과: 투여 후 관찰된 최대 혈장 농도(Cmax)
기간: 엘트롬보팍 초기 투여 후 14~15일: 14일 전 투여(최저) 및 14일 투여 후 2, 4, 6, 8 및 24시간
전체 PK 프로필은 환자의 하위 집합에서 수집됩니다. 혈장 eltrombopag 농도는 검증된 LC-MS/MS 접근법을 사용하여 결정되었습니다. 이 PK 매개변수는 비구획 분석에 의해 계산됩니다. Cmax는 농도-시간 곡선에서 직접 얻을 수 있습니다.
엘트롬보팍 초기 투여 후 14~15일: 14일 전 투여(최저) 및 14일 투여 후 2, 4, 6, 8 및 24시간
PK 결과: 피크 또는 최대 농도에 도달하는 시간(Tmax)
기간: 엘트롬보팍 초기 투여 후 14~15일: 14일 전 투여(최저) 및 14일 투여 후 2, 4, 6, 8 및 24시간
전체 PK 프로필은 환자의 하위 집합에서 수집됩니다. 혈장 eltrombopag 농도는 검증된 LC-MS/MS 접근법을 사용하여 결정되었습니다. 이 PK 매개변수는 비구획 분석에 의해 계산됩니다. Tmax는 농도-시간 곡선에서 직접 얻을 수 있습니다.
엘트롬보팍 초기 투여 후 14~15일: 14일 전 투여(최저) 및 14일 투여 후 2, 4, 6, 8 및 24시간
PK 결과: 항정 상태에서 혈장으로부터 명백한 전신(또는 전신) 청소율(CLss/F)
기간: 엘트롬보팍 초기 투여 후 14~15일: 14일 전 투여(최저) 및 14일 투여 후 2, 4, 6, 8 및 24시간
전체 PK 프로필은 환자의 하위 집합에서 수집됩니다. 혈장 eltrombopag 농도는 검증된 LC-MS/MS 접근법을 사용하여 결정되었습니다. 이 PK 매개변수는 비구획 분석에 의해 계산됩니다. CLss/F는 용량/AUCtau로 계산됩니다.
엘트롬보팍 초기 투여 후 14~15일: 14일 전 투여(최저) 및 14일 투여 후 2, 4, 6, 8 및 24시간

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Novartis Pharmaceuticals

수사관

  • 연구 책임자: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2020년 11월 4일

기본 완료 (실제)

2022년 6월 10일

연구 완료 (추정된)

2024년 12월 9일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 3월 9일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 3월 30일

처음 게시됨 (실제)

2020년 3월 31일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 5월 3일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 5월 2일

마지막으로 확인됨

2024년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CETB115G2201

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

Novartis는 자격을 갖춘 외부 연구원과 공유하고, 환자 수준 데이터에 액세스하고, 적격 연구의 임상 문서를 지원하기 위해 최선을 다하고 있습니다. 이러한 요청은 과학적 가치를 바탕으로 독립적인 전문가 패널이 검토하고 승인합니다. 제공된 모든 데이터는 해당 법률 및 규정에 따라 시험에 참여한 환자의 개인 정보를 존중하기 위해 익명으로 처리됩니다.

이 시험 데이터는 현재 www.clinicalstudydatarequest.com에 설명된 프로세스에 따라 사용할 수 있습니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

엘트롬보팍에 대한 임상 시험

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건강 상태

약물 개입

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희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

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