GFAP-autoimmuniteetti: ranskalainen kohorttitutkimus (GFAP)
Gliaalifibrillaarinen hapan proteiini (GFAP) - Immunoglobuliini G (IgG) on äskettäin kuvattu uuden tulehduksellisen keskushermoston (CNS) häiriön, jota kutsutaan autoimmuuniseksi GFAP-astrosytopatiaksi, biomarkkeriksi. Tähän mennessä on julkaistu neljä suurta kliinistä sarjaa (kaksi Mayo Clinic USA:sta, yksi Italiasta ja yksi Kiinasta). Seerumista tai aivo-selkäydinnesteestä kudospohjaisella määrityksellä havaittu ja solupohjaisella määrityksellä vahvistettu GFAP-IgG liittyy akuuttiin tai subakuuttiin alkavaan enkefaliittiin tai meningoenkefaliittiin, harvemmin myeliittiin tai näkölevyn turvotukseen. Tyypillinen MRI-ominaisuus on aivojen lineaarinen perivaskulaarinen radiaalinen gadoliniumin lisääntyminen valkoisessa aineessa kohtisuorassa kammioon nähden, mikä on yhdenmukainen GFAP:n immunohistokemiallisen värjäytymiskuvion kanssa jyrsijän aivoleikkeissä. Noin 20 % raportoiduista tapauksista liittyy kasvaimiin (enimmäkseen munasarjojen teratomaan). Joillakin potilailla on kuvattu samanaikaisesti esiintyviä hermoston autovasta-aineita, N-metyyli-D-aspartaatti (NMDA) -reseptori (R)-IgG enimmäkseen, jota seuraa akvaporiini 4 (AQP4)-IgG. Sairaus on yleensä kortikosteroidiherkkä, vaikka uusiutumista voi esiintyä. Sitä vastoin kiinalaisten potilaiden tulokset ovat huonompia. Patofysiologiaa ei tunneta hyvin, mutta solunsisäinen antigeenin sijainti tekee GFAP-IgG:stä epätodennäköisen patogeenisen, kun taas eläinmallit ja neuropatologiset tiedot viittaavat T-solujen immuunivälitteiseen häiriöön.
Tutkijoiden tavoitteena on raportoida ensimmäinen ranskalainen GFAP-IgG-positiivinen potilasryhmä. Tutkijat arvioivat takautuvasti kliinisiä, immunologisia ja radiologisia piirteitä, hoitovastetta ja tuloksia.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Odotettu)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Bron, Ranska, 69250
- Rekrytointi
- Hospices Civils de Lyon
-
Ottaa yhteyttä:
- Géraldine PICARD
- Puhelinnumero: 04 72 35 58 42
- Sähköposti: geraldine.picard@chu-lyon.fr
-
Ottaa yhteyttä:
- Romain MARIGNIER
- Puhelinnumero: 04-72-35-75-22
- Sähköposti: romain.marignier@chu-lyon.fr
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Positiivinen GFAP-Ab seerumissa ja/tai CSF:ssä testattu immunohistokemialla hiiren aivoviipaleilla ja vahvistettu GFAP:ta ilmentävien HEK293-solujen solupohjaisella määrityksellä (CBA).
- Diagnoosi ja seuranta Ranskassa
- Ei ikärajaa: 0-vuotiaasta rajoittamattomaan ikään
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat GFAP-IgG-negatiiviset seerumissa ja CSF:ssä
- Täydellisten klinikopatologisten tietojen puuttuminen
- Ulkomainen seuranta
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Takautuva
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Potilaat GFAP-IgG-positiiviset seerumissa ja/tai CSF:ssä
Potilaat, joilla on kliininen autoimmuunienkefaliitti tai meningoenkefalomyeliitti anti-GFAP-vasta-aineilla, joita hallinnoi Paraneoplastisten oireyhtymien ja autoimmuunienkefaliitin kansallinen referenssikeskus tai neurologisen sairaalan aivojen ja selkäytimen neuro-inflammatoristen sairauksien keskuskeskus de référence Bron.
|
Retrospektiivinen, ei-interventiotutkimus, jossa käytetään kliinisiä, biologisia, radiologisia ja terapeuttisia tietoja, jotka on kerätty alkudiagnoosin ja seurannan aikana.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Ilmoita takautuvasti kliiniset tiedot potilaista, jotka ovat GFAP-IgG-positiivisia.
Aikaikkuna: 13 kuukautta
|
Kuvaile prodromit (kyllä tai ei), neurologisia oireita ja kliinistä kulkua (akuutti/subakuutti - kyllä tai ei - tai etenevä alku - kyllä tai ei), jos hänet on otettu teho-osastolle (kyllä tai ei), takautuvasti tarjoaa hoitavat lääkärit strukturoidulla kyselylomakkeella.tai etenevä puhkeaminen), jos ne otetaan tehohoitoyksiköihin, neoplastiset ja dysimmuuneihin liittyvät sairaudet ja T-solujen säätelyhäiriöt. |
13 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kuvaile GFAP-vasta-ainetestin tuloksia.
Aikaikkuna: 13 kuukautta
|
GFAP α -IgG positiivisuus aivo-selkäydinnesteessä, seerumissa ja isoformityypeissä diagnostiikan ja seurannan yhteydessä. GFAP α -IgG positiivisuus aivo-selkäydinnesteessä, seerumissa ja isoformityypeissä diagnostiikan ja seurannan yhteydessä. |
13 kuukautta
|
|
GFAP-IgG-positiivisten potilaiden demografiset tiedot: ikä alkaessa
Aikaikkuna: 13 kuukautta
|
ikä alkamishetkellä (vuotta) takautuvasti, jonka hoitaja tarjoaa lääkärit strukturoidulla kyselylomakkeella |
13 kuukautta
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
GFAP-IgG-positiivisten potilaiden demografiset tiedot: fenotyyppi
Aikaikkuna: 13 kuukautta
|
Ilmoita, onko valkoihoinen (kyllä vai ei) takautuvasti hoitavan lääkärit strukturoidulla kyselylomakkeella |
13 kuukautta
|
|
GFAP-IgG-positiivisten potilaiden demografiset tiedot: sukupuoli
Aikaikkuna: 13 kuukautta
|
Ilmoita, onko naissukupuoli (kyllä vai ei) jälkikäteen toimittaman hoitavan lääkärit strukturoidulla kyselylomakkeella lääkärit strukturoidulla kyselylomakkeella |
13 kuukautta
|
|
GFAP-IgG-positiivisten potilaiden sairaudet
Aikaikkuna: 13 kuukautta
|
Ilmoita, onko neoplastisia ja dysimmuuneihin liittyviä sairauksia ja T-solujen säätelyhäiriöitä (kyllä vai ei) lääkärit strukturoidulla kyselylomakkeella lääkärit strukturoidulla kyselylomakkeella |
13 kuukautta
|
|
Ilmoita aivo-selkäydinnesteen valkosolujen määrä
Aikaikkuna: 13 kuukautta
|
valkosolujen määrä (/mm3)
|
13 kuukautta
|
|
Ilmoita aivo-selkäydinnesteen proteiinitaso
Aikaikkuna: 13 kuukautta
|
proteiinitaso (g/l)
|
13 kuukautta
|
|
Ilmoita aivo-selkäydinnesteen glukoositaso
Aikaikkuna: 13 kuukautta
|
glukoositaso (mmol/l)
|
13 kuukautta
|
|
Ilmoita oligoklonaalisten juovien lukumäärä aivo-selkäydinnesteessä
Aikaikkuna: 13 kuukautta
|
oligoklonaalisten vyöhykkeiden lukumäärä
|
13 kuukautta
|
|
Kuvaile MRI:n ominaisuuksia.
Aikaikkuna: 13 kuukautta
|
Neuroradiologi tarkasteli pään ja ytimeen MRI:n diagnosoinnissa ja seurannassa.
asteikko) jokaisen uusiutumisen ja viimeisen seurannan yhteydessä.
|
13 kuukautta
|
|
Ilmoita muut parakliiniset löydökset: elektroenkefalografiset tulokset.
Aikaikkuna: 13 kuukautta
|
Kuvaile elektroenkefalografiatuloksia diagnostiikan yhteydessä ja seuraa, kun se on valmis.
|
13 kuukautta
|
|
Ilmoita muut parakliiniset löydökset: elektromyografiset tulokset.
Aikaikkuna: 13 kuukautta
|
Kuvaile elektromyografiatuloksia diagnostiikan yhteydessä ja seuraa, kun olet valmis.
|
13 kuukautta
|
|
Ilmoita silmätutkimuksesta: näöntarkkuus
Aikaikkuna: 13 kuukautta
|
Kuvaa näöntarkkuus (/10) diagnoosin yhteydessä ja seuraa, kun se on valmis.
|
13 kuukautta
|
|
Ilmoita silmätutkimuksesta: silmänpohja.
Aikaikkuna: 13 kuukautta
|
Kuvaile silmänpohjaa diagnoosin yhteydessä ja seuraa tuloksia, kun se on valmis.
|
13 kuukautta
|
|
Ilmoita silmätutkimuksesta: näkökenttä.
Aikaikkuna: 13 kuukautta
|
Kuvaa näkökenttä diagnostiikan yhteydessä ja seuraa, kun se on valmis.
|
13 kuukautta
|
|
Raportoi oftalminen tutkimus: optinen koherenssitomografia.
Aikaikkuna: 13 kuukautta
|
Kuvaile optista koherenttitomografiaa (RNFL-paksuus) diagnostiikassa ja seuraa, kun se on valmis.
|
13 kuukautta
|
|
Ilmoita histologiset löydökset.
Aikaikkuna: 13 kuukautta
|
Kuvaa histologiset tulokset diagnoosin yhteydessä ja seuraa, kun olet valmis.
|
13 kuukautta
|
|
Ilmoita hoidoista ja vasteista.
Aikaikkuna: 13 kuukautta
|
Kuvaa annetut akuutit ja pitkäaikaiset hoidot ja vaste.
|
13 kuukautta
|
|
Raportoi tulos.
Aikaikkuna: 13 kuukautta
|
Kuvaa tulos (muokattu Rankin-asteikko) jokaisen uusiutumisen ja viimeisen seurannan yhteydessä.
|
13 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Romain MARIGNIER, Centre de référence des maladies inflammatoires rares du cerveau et de la moelle, Lyon, France
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- GFAP
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .