Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

GFAP Auto-immuniteit: een Franse cohortstudie (GFAP)

3 juli 2020 bijgewerkt door: Hospices Civils de Lyon

Gliaal fibrillair zuur eiwit (GFAP)-Immunoglobuline G (IgG) is onlangs beschreven als een biomarker van een nieuwe inflammatoire aandoening van het centrale zenuwstelsel (CZS), auto-immuun GFAP-astrocytopathie genoemd. Tot nu toe zijn er vier grote klinische series gepubliceerd (twee van Mayo Clinic USA, één uit Italië en één uit China). GFAP-IgG gedetecteerd in serum of in cerebrospinale vloeistof, door weefselgebaseerde assay en bevestigd door celgebaseerde assay, worden geassocieerd met encefalitis of meningoencefalitis met acuut of subacuut begin, minder vaak met myelitis of oedeem van de optische schijf. Het kenmerkende MRI-kenmerk is lineaire perivasculaire gadoliniumversterking van de hersenen in de witte stof loodrecht op het ventrikel, consistent met het immunohistochemische kleuringspatroon van GFAP in hersensecties van knaagdieren. Ongeveer 20% van de gemelde gevallen houdt verband met een neoplasma (meestal teratoom van de eierstokken). Naast elkaar bestaande neurale auto-antilichamen worden bij sommige patiënten beschreven, voornamelijk N-methyl-D-aspartaat (NMDA)-receptor (R)-IgG, gevolgd door aquaporine 4 (AQP4)-IgG. De ziekte reageert meestal op corticosteroïden, hoewel terugval kan optreden. Daarentegen laten Chinese patiënten slechtere resultaten zien. Pathofysiologie is niet goed begrepen, maar de intracellulaire antigeenlocatie maakt GFAP-IgG onwaarschijnlijk pathogeen, terwijl diermodellen en neuropathologische gegevens een T-cel immuungemedieerde aandoening suggereren.

Het doel van de onderzoekers is om het eerste Franse cohort patiënten GFAP-IgG-positief te melden. Onderzoekers beoordeelden achteraf klinische, immunologische en radiologische kenmerken, behandelingsrespons en resultaten.

Studie Overzicht

Toestand

Onbekend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Verwacht)

38

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Patiënten GFAP-IgG-positief in serum en/of CSF

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Positieve GFAP-Ab in serum en/of CSF getest door immunohistochemie op hersenplakken van muizen en bevestigd door celgebaseerde assay (CBA) van HEK293-cellen die GFAP tot expressie brengen.
  • Diagnose en follow-up in Frankrijk
  • Geen leeftijdsgrens: van 0 tot onbeperkte leeftijd

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënten GFAP-IgG-negatief in serum en CSF
  • Afwezigheid van volledige klinisch-pathologische gegevens
  • Buitenlandse opvolging

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Retrospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Patiënten GFAP-IgG-positief in serum en/of CSF
Patiënten die klinische auto-immune encefalitis of meningo-encefalomyelitis met anti-GFAP-antilichamen ontwikkelen, beheerd door het Nationaal Referentiecentrum voor Paraneoplastische Syndromen en Auto-immuun Encefalitis of het Nationaal Referentiecentrum voor Centre de référence voor Neuro-inflammatoire ziekten van de hersenen en het ruggenmerg in het Neurologisch Ziekenhuis van Bron.
Ander: Beschrijving en analyse
Retrospectieve, niet-interventionele studie, gebruikmakend van klinische, biologische, radiologische en therapeutische gegevens verzameld tijdens de initiële diagnose en follow-up.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Rapporteer retrospectief klinische gegevens van GFAP-IgG-positieve patiënten.
Tijdsspanne: 13 maanden

Beschrijf prodromen (ja of nee), neurologische symptomen en klinisch beloop (acuut/subacuut - ja of

nee - of progressief - ja of nee), indien opgenomen op intensive care-afdelingen (ja of nee), achteraf verstrekt door

de behandelaars aan de hand van een gestructureerde vragenlijst.of progressief begin), indien opgenomen op intensive care-afdelingen, neoplastische en dysimmuungerelateerde ziekten en T-celontregeling.
13 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Beschrijf de resultaten van de GFAP-antilichaamtest.
Tijdsspanne: 13 maanden

positiviteit van GFAP α -IgG in cerebrospinale vloeistof, in serum en isoform type bij diagnostiek en follow-up.

positiviteit van GFAP α -IgG in cerebrospinale vloeistof, in serum en isoform type bij diagnostiek en follow-up.
13 maanden
demografische gegevens van patiënten GFAP-IgG-positief: leeftijd bij aanvang
Tijdsspanne: 13 maanden

leeftijd bij aanvang (jaren) achteraf verstrekt door de behandelaar

artsen met behulp van een gestructureerde vragenlijst
13 maanden

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
demografische gegevens van patiënten GFAP-IgG-positief: fenotype
Tijdsspanne: 13 maanden

Meld indien kaukasisch (ja of nee) achteraf verstrekt door de behandelaar

artsen met behulp van een gestructureerde vragenlijst
13 maanden
demografische gegevens van patiënten GFAP-IgG-positief: geslacht
Tijdsspanne: 13 maanden

Meld of vrouwelijk geslacht (ja of nee) achteraf door de behandelaar is verstrekt

artsen met behulp van een gestructureerde vragenlijst

artsen met behulp van een gestructureerde vragenlijst
13 maanden
geassocieerde aandoeningen van GFAP-IgG-positieve patiënten
Tijdsspanne: 13 maanden

Rapporteer of neoplastische en dysimmuungerelateerde ziekten en T-celontregelingsaandoening (ja of nee)

artsen met behulp van een gestructureerde vragenlijst

artsen met behulp van een gestructureerde vragenlijst
13 maanden
Meld het aantal witte bloedcellen in het hersenvocht
Tijdsspanne: 13 maanden
aantal witte bloedcellen (/mm3)
13 maanden
Rapporteer eiwitniveau in hersenvocht
Tijdsspanne: 13 maanden
eiwitgehalte (g/L)
13 maanden
Rapporteer het glucosegehalte in het hersenvocht
Tijdsspanne: 13 maanden
glucosespiegel (mmol/L)
13 maanden
Rapporteer het aantal oligoklonale banden in hersenvocht
Tijdsspanne: 13 maanden
aantal oligoklonale banden
13 maanden
Beschrijf MRI-kenmerken.
Tijdsspanne: 13 maanden
Hoofd- en medullaire MRI bij diagnostiek en follow-up werden beoordeeld door een neuroradioloog. schaal) bij elke terugval en laatste follow-up.
13 maanden
Rapporteer andere paraklinische bevindingen: elektro-encefalografische resultaten.
Tijdsspanne: 13 maanden
Beschrijf elektro-encefalografische resultaten bij diagnose en follow-up wanneer klaar.
13 maanden
Rapporteer andere paraklinische bevindingen: elektromyografische resultaten.
Tijdsspanne: 13 maanden
Beschrijf de elektromyografische resultaten bij de diagnose en de follow-up als ze klaar zijn.
13 maanden
Verslag oogheelkundig onderzoek: gezichtsscherpte
Tijdsspanne: 13 maanden
Beschrijf gezichtsscherpte (/10) bij diagnose en follow-up wanneer klaar.
13 maanden
Verslag oogheelkundig onderzoek: oculaire fundus.
Tijdsspanne: 13 maanden
Beschrijf oculaire fundus bij diagnose en follow-up resultaten wanneer klaar.
13 maanden
Verslag oogheelkundig onderzoek: gezichtsveld.
Tijdsspanne: 13 maanden
Beschrijf gezichtsveld bij diagnose en follow-up wanneer klaar.
13 maanden
Verslag oogheelkundig onderzoek: optische coherentietomografie.
Tijdsspanne: 13 maanden
Beschrijf optische coherentietomografie (RNFL-dikte) bij diagnose en follow-up wanneer klaar.
13 maanden
Rapporteer histologische bevindingen.
Tijdsspanne: 13 maanden
Beschrijf de histologische resultaten bij de diagnose en de follow-up als ze klaar zijn.
13 maanden
Rapporteer behandelingen en respons.
Tijdsspanne: 13 maanden
Beschrijf acute en langdurige behandelingen en respons.
13 maanden
Rapporteer resultaat.
Tijdsspanne: 13 maanden
Beschrijf het resultaat (aangepaste Rankin-schaal) bij elke terugval en laatste follow-up.
13 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Hospices Civils de Lyon

Onderzoekers

  • Studie directeur: Romain MARIGNIER, Centre de référence des maladies inflammatoires rares du cerveau et de la moelle, Lyon, France

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 september 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 januari 2020

Studie voltooiing (Verwacht)

1 november 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

17 april 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

3 juli 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

9 juli 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

9 juli 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

3 juli 2020

Laatst geverifieerd

1 juni 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • GFAP

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Auto-immuun GFAP Astrocytopathie

Klinische onderzoeken op Beschrijving en analyse

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Australia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren