GFAP-autoimmunitet: en fransk kohortstudie (GFAP)
Glialt fibrillært surt protein (GFAP)-Immunoglobulin G (IgG) har nylig blitt beskrevet som en biomarkør for en ny inflammatorisk lidelse i sentralnervesystemet (CNS), kalt autoimmun GFAP-astrocytopati. Så langt er det publisert fire store kliniske serier (to fra Mayo Clinic USA, en fra Italia og en fra Kina). GFAP-IgG påvist i serum eller i cerebrospinalvæske, ved vevsbasert analyse og bekreftet ved cellebasert analyse, er assosiert med encefalitt eller meningoencefalitt med akutt eller subakutt debut, sjeldnere med myelitt eller optisk diskødem. Den karakteristiske MR-funksjonen er hjernelineær perivaskulær radiell gadoliniumforsterkning i den hvite substansen vinkelrett på ventrikkelen, i samsvar med det immunhistokjemiske fargemønsteret til GFAP i gnageres hjerneseksjoner. Omtrent 20 % av de rapporterte tilfellene er assosiert med en neoplasma (hovedsakelig eggstokkteratom). Sameksisterende nevrale autoantistoffer er beskrevet hos noen pasienter, for det meste N-metyl-D-aspartat (NMDA)-reseptor (R)-IgG, etterfulgt av aquaporin 4 (AQP4)-IgG. Sykdommen reagerer vanligvis på kortikosteroider, selv om tilbakefall kan forekomme. Derimot viser kinesiske pasienter dårligere resultater. Patofysiologi er ikke godt forstått, men den intracellulære antigenplasseringen gjør GFAP-IgG usannsynlig patogen, mens dyremodeller og nevropatologiske data antyder en T-celle-immunmediert lidelse.
Målet til etterforskerne er å rapportere den første franske kohorten av pasienter GFAP-IgG positive. Etterforskere vurderte retrospektivt kliniske, immunologiske og radiologiske egenskaper, behandlingsrespons og resultater.
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Registrering (Forventet)
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
-
Bron, Frankrike, 69250
- Rekruttering
- Hospices Civils de Lyon
-
Ta kontakt med:
- Géraldine PICARD
- Telefonnummer: 04 72 35 58 42
- E-post: geraldine.picard@chu-lyon.fr
-
Ta kontakt med:
- Romain MARIGNIER
- Telefonnummer: 04-72-35-75-22
- E-post: romain.marignier@chu-lyon.fr
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Positivt GFAP-Ab i serum og/eller CSF testet ved immunhistokjemi på musehjerneskiver og bekreftet ved cellebasert analyse (CBA) av HEK293-celler som uttrykker GFAP.
- Diagnose og oppfølging i Frankrike
- Ingen aldersgrense: fra 0 til ubegrenset alder
Ekskluderingskriterier:
- Pasienter GFAP-IgG negative i serum og CSF
- Fravær av fullstendige klinikopatologiske data
- Utenlandsk oppfølging
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiver: Retrospektiv
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Pasienter GFAP-IgG positive i serum og/eller CSF
Pasienter som utvikler klinisk autoimmun encefalitt eller meningoencefalomyelitt med anti-GFAP-antistoffer, administrert av det nasjonale referansesenteret for paraneoplastiske syndromer og autoimmun encefalitt eller det nasjonale referansesenteret for Centre de référence for nevroinflammatoriske sykdommer i hjernen og ryggmargen ved det nevrologiske sykehuset av Bron.
|
Retrospektiv, ikke-intervensjonell studie, med bruk av kliniske, biologiske, radiologiske og terapeutiske data samlet inn under den første diagnosen og oppfølgingen.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Rapporter retrospektivt kliniske data for pasienter GFAP-IgG positive.
Tidsramme: 13 måneder
|
Beskriv prodromer (ja eller nei), nevrologiske tegn og klinisk forløp (akutt/subakutt - ja eller nei - eller progressivt debut - ja eller nei), ved innleggelse på intensivavdelinger (ja eller nei), i ettertid gitt av de behandlende legene ved hjelp av et strukturert spørreskjema.eller progressivt debut), hvis innlagt på intensivavdelinger, neoplastiske og dysimmune assosierte sykdommer og T-celle dysreguleringstilstand. |
13 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Beskriv GFAP-antistoff testresultater.
Tidsramme: 13 måneder
|
positivitet av GFAP α -IgG i cerebrospinalvæske, i serum og isoform type ved diagnostikk og oppfølging. positivitet av GFAP α -IgG i cerebrospinalvæske, i serum og isoform type ved diagnostikk og oppfølging. |
13 måneder
|
|
demografiske data for pasienter GFAP-IgG positive: alder ved debut
Tidsramme: 13 måneder
|
alder ved debut (år) retrospektivt gitt av behandleren leger som bruker et strukturert spørreskjema |
13 måneder
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
demografiske data for pasienter GFAP-IgG positive: fenotype
Tidsramme: 13 måneder
|
Rapporter om kaukasisk (ja eller nei) i ettertid gitt av behandleren leger som bruker et strukturert spørreskjema |
13 måneder
|
|
demografiske data for pasienter GFAP-IgG positive: kjønn
Tidsramme: 13 måneder
|
Rapporter om kvinnelig kjønn (ja eller nei) i ettertid gitt av behandleren leger som bruker et strukturert spørreskjema leger som bruker et strukturert spørreskjema |
13 måneder
|
|
assosierte tilstander hos pasienter GFAP-IgG positive
Tidsramme: 13 måneder
|
Rapporter om neoplastiske og dysimmun-assosierte sykdommer og T-celle dysreguleringstilstand (ja eller nei) leger som bruker et strukturert spørreskjema leger som bruker et strukturert spørreskjema |
13 måneder
|
|
Rapporter antall hvite blodlegemer i cerebrospinalvæsken
Tidsramme: 13 måneder
|
antall hvite blodlegemer (/mm3)
|
13 måneder
|
|
Rapporter cerebrospinalvæske proteinnivå
Tidsramme: 13 måneder
|
proteinnivå (g/l)
|
13 måneder
|
|
Rapporter cerebrospinalvæskens glukosenivå
Tidsramme: 13 måneder
|
glukosenivå (mmol/L)
|
13 måneder
|
|
Rapporter antall oligoklonale bånd i cerebrospinalvæske
Tidsramme: 13 måneder
|
antall oligoklonale bånd
|
13 måneder
|
|
Beskriv MR-funksjoner.
Tidsramme: 13 måneder
|
Hode- og medullar MR ved diagnostikk og oppfølging ble gjennomgått av en nevroradiolog.
skala) ved hvert tilbakefall og siste oppfølging.
|
13 måneder
|
|
Rapporter andre parakliniske funn: elektroencefalografiske resultater.
Tidsramme: 13 måneder
|
Beskriv elektroencefalografiske resultater ved diagnostisering og følg opp når det er gjort.
|
13 måneder
|
|
Rapporter andre parakliniske funn: elektromyografiske resultater.
Tidsramme: 13 måneder
|
Beskriv elektromyografiske resultater ved diagnostisering og følg opp når det er gjort.
|
13 måneder
|
|
Rapporter oftalmisk undersøkelse: synsskarphet
Tidsramme: 13 måneder
|
Beskriv synsskarphet (/10) ved diagnostisering og følg opp når det er gjort.
|
13 måneder
|
|
Rapporter oftalmisk undersøkelse: øyefundus.
Tidsramme: 13 måneder
|
Beskriv øyefundus ved diagnostikk og følg opp resultater når det er gjort.
|
13 måneder
|
|
Rapport oftalmisk undersøkelse : synsfelt.
Tidsramme: 13 måneder
|
Beskriv synsfelt ved diagnostisering og følg opp når det er gjort.
|
13 måneder
|
|
Rapport oftalmisk eksamen: optisk koherenstomografi.
Tidsramme: 13 måneder
|
Beskriv optisk koherenstomografi (RNFL-tykkelse) ved diagnostisering og følg opp når det er gjort.
|
13 måneder
|
|
Rapporter histologiske funn.
Tidsramme: 13 måneder
|
Beskriv histologiske resultater ved diagnostisering og følg opp når det er gjort.
|
13 måneder
|
|
Rapporter behandlinger og respons.
Tidsramme: 13 måneder
|
Beskriv akutte og langvarige behandlinger administrert og respons.
|
13 måneder
|
|
Rapporter utfall.
Tidsramme: 13 måneder
|
Beskriv utfall (modifisert Rankin-skala) ved hvert tilbakefall og siste oppfølging.
|
13 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Romain MARIGNIER, Centre de référence des maladies inflammatoires rares du cerveau et de la moelle, Lyon, France
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Forventet)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- GFAP
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .