GFAP autoimmunitet: en fransk kohortstudie (GFAP)
Glialt fibrillärt surt protein (GFAP)-Immunoglobulin G (IgG) har nyligen beskrivits som en biomarkör för en ny inflammatorisk störning i centrala nervsystemet (CNS), kallad autoimmun GFAP-astrocytopati. Hittills har fyra stora kliniska serier publicerats (två från Mayo Clinic USA, en från Italien och en från Kina). GFAP-IgG detekterat i serum eller i cerebrospinalvätska, genom vävnadsbaserad analys och bekräftad med cellbaserad analys, är associerade med encefalit eller meningoencefalit med akut eller subakut debut, mer sällan med myelit eller optiskt disködem. Den karakteristiska MR-funktionen är linjär perivaskulär radiell gadoliniumförbättring i den vita substansen vinkelrätt mot ventrikeln, i överensstämmelse med det immunhistokemiska färgningsmönstret av GFAP i gnagarhjärnsektioner. Ungefär 20 % av de rapporterade fallen är associerade med en neoplasm (för det mesta äggstocksteratom). Samexisterande neurala autoantikroppar beskrivs hos vissa patienter, oftast N-metyl-D-aspartat (NMDA)-receptor (R)-IgG, följt av aquaporin 4 (AQP4)-IgG. Sjukdomen är vanligtvis kortikosteroidkänslig även om återfall kan inträffa. Däremot visar kinesiska patienter sämre resultat. Patofysiologi är inte väl förstått men det intracellulära antigenläget gör GFAP-IgG osannolikt patogent medan djurmodeller och neuropatologiska data tyder på en T-cells immunförmedlad störning.
Syftet med utredarna är att rapportera den första franska kohorten av patienter som är GFAP-IgG-positiva. Utredarna utvärderade retrospektivt kliniska, immunologiska och radiologiska egenskaper, behandlingssvar och resultat.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Inskrivning (Förväntat)
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
-
Bron, Frankrike, 69250
- Rekrytering
- Hospices Civils de Lyon
-
Kontakt:
- Géraldine PICARD
- Telefonnummer: 04 72 35 58 42
- E-post: geraldine.picard@chu-lyon.fr
-
Kontakt:
- Romain MARIGNIER
- Telefonnummer: 04-72-35-75-22
- E-post: romain.marignier@chu-lyon.fr
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Testmetod
Studera befolkning
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Positivt GFAP-Ab i serum och/eller CSF testades med immunhistokemi på mushjärnskivor och bekräftades med cellbaserad analys (CBA) av HEK293-celler som uttrycker GFAP.
- Diagnos och uppföljning i Frankrike
- Ingen åldersgräns: från 0 till obegränsad ålder
Exklusions kriterier:
- Patienter GFAP-IgG-negativa i serum och CSF
- Avsaknad av fullständiga kliniska patologiska data
- Utländsk uppföljning
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Observationsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiv: Retrospektiv
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Patienter GFAP-IgG-positiva i serum och/eller CSF
Patienter som utvecklar klinisk autoimmun encefalit eller meningoencefalomyelit med anti-GFAP-antikroppar, som hanteras av National Reference Center for Paraneoplastic Syndromes and Autoimmune Encephalit eller National Reference Centre for Centre de référence för neuroinflammatoriska sjukdomar i hjärnan och ryggmärgen vid det neurologiska sjukhuset av Bron.
|
Retrospektiv, icke-interventionsstudie, med hjälp av kliniska, biologiska, radiologiska och terapeutiska data som samlats in under den initiala diagnosen och uppföljningen.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Rapportera retrospektivt kliniska data från GFAP-IgG-positiva patienter.
Tidsram: 13 månader
|
Beskriv prodromer (ja eller nej), neurologiska tecken och kliniskt förlopp (akut/subakut - ja eller nej - eller progressivt debut - ja eller nej), vid inläggning på intensivvårdsavdelningar (ja eller nej), efterhand av de behandlande läkarna med hjälp av ett strukturerat frågeformulär.eller progressivt debut), om de läggs in på intensivvårdsavdelningar, neoplastiska och dysimmunrelaterade sjukdomar och T-cellstörningar. |
13 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Beskriv GFAP-antikroppstestresultat.
Tidsram: 13 månader
|
positivitet av GFAP α -IgG i cerebrospinalvätska, i serum och isoform typ vid diagnostik och uppföljning. positivitet av GFAP α -IgG i cerebrospinalvätska, i serum och isoform typ vid diagnostik och uppföljning. |
13 månader
|
|
demografiska data för patienter GFAP-IgG-positiva: ålder vid debut
Tidsram: 13 månader
|
ålder vid debut (år) retrospektivt tillhandahålls av den behandlande läkare som använder ett strukturerat frågeformulär |
13 månader
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
demografiska data från patienter GFAP-IgG positiv: fenotyp
Tidsram: 13 månader
|
Rapportera om kaukasiskt (ja eller nej) i efterhand tillhandahålls av behandlingen läkare som använder ett strukturerat frågeformulär |
13 månader
|
|
demografiska data från patienter GFAP-IgG-positiva: kön
Tidsram: 13 månader
|
Rapportera om kvinnligt kön (ja eller nej) i efterhand tillhandahålls av den behandlande läkare som använder ett strukturerat frågeformulär läkare som använder ett strukturerat frågeformulär |
13 månader
|
|
associerade tillstånd hos patienter GFAP-IgG-positiva
Tidsram: 13 månader
|
Rapportera om neoplastiska och dysimmunrelaterade sjukdomar och T-cellstörningar (ja eller nej) läkare som använder ett strukturerat frågeformulär läkare som använder ett strukturerat frågeformulär |
13 månader
|
|
Rapportera cerebrospinalvätskan vita blodkroppar
Tidsram: 13 månader
|
antal vita blodkroppar (/mm3)
|
13 månader
|
|
Rapportera cerebrospinalvätskans proteinnivå
Tidsram: 13 månader
|
proteinnivå (g/L)
|
13 månader
|
|
Rapportera cerebrospinalvätskans glukosnivå
Tidsram: 13 månader
|
glukosnivå (mmol/L)
|
13 månader
|
|
Rapportera antal oligoklonala band i cerebrospinalvätska
Tidsram: 13 månader
|
antal oligoklonala band
|
13 månader
|
|
Beskriv MR-funktioner.
Tidsram: 13 månader
|
Huvud- och märg-MR vid diagnostik och uppföljning granskades av en neuroradiolog.
skala) vid varje återfall och sista uppföljning.
|
13 månader
|
|
Rapportera andra parakliniska fynd: elektroencefalografiska resultat.
Tidsram: 13 månader
|
Beskriv elektroencefalografiska resultat vid diagnostik och följ upp när det är klart.
|
13 månader
|
|
Rapportera andra parakliniska fynd: elektromyografiska resultat.
Tidsram: 13 månader
|
Beskriv elektromyografiska resultat vid diagnostik och följ upp när det är klart.
|
13 månader
|
|
Rapportera oftalmologisk undersökning: synskärpa
Tidsram: 13 månader
|
Beskriv synskärpan (/10) vid diagnostik och följ upp när det är klart.
|
13 månader
|
|
Rapportera oftalmologisk undersökning: ögonbotten.
Tidsram: 13 månader
|
Beskriv ögonbotten vid diagnostik och följ upp resultat när det är klart.
|
13 månader
|
|
Rapportera oftalmologisk undersökning: synfält.
Tidsram: 13 månader
|
Beskriv synfält vid diagnostik och följ upp när det är klart.
|
13 månader
|
|
Rapport oftalmologisk undersökning: optisk koherenstomografi.
Tidsram: 13 månader
|
Beskriv optisk koherenstomografi (RNFL-tjocklek) vid diagnostik och följ upp när det är gjort.
|
13 månader
|
|
Rapportera histologiska fynd.
Tidsram: 13 månader
|
Beskriv histologiska resultat vid diagnostik och följ upp när det är klart.
|
13 månader
|
|
Rapportera behandlingar och svar.
Tidsram: 13 månader
|
Beskriv akuta och långvariga behandlingar som administreras och svar.
|
13 månader
|
|
Rapportera resultat.
Tidsram: 13 månader
|
Beskriv utfallet (modifierad Rankin-skala) vid varje återfall och sista uppföljning.
|
13 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Romain MARIGNIER, Centre de référence des maladies inflammatoires rares du cerveau et de la moelle, Lyon, France
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Förväntat)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- GFAP
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .