Odeviksibaatti progressiivisen familiaalisen intrahepaattisen kolestaasin hoitoon
keskiviikko 22. heinäkuuta 2026 päivittänyt: Albireo
Odeviksibaatti (A4250) progressiivisen familiaalisen intrahepaattisen kolestaasin hoitoon (laajennettu pääsyohjelma)
Tarjotaan hoitoon pääsy Yhdysvalloissa PFIC-potilaille, joilla on kutinaa ja kohonneita seerumin sappihappoja ja jotka eivät voi ilmoittautua A4250-008:aan (PEDFIC2) seuraavista syistä: 1) Eivät täytä PEDFIC 2:n kelpoisuusehtoja; 2) eivät pääse PEDFIC 2 -sivustolle maantieteellisistä syistä ja 3) täytät PEDFIC 2 -kelpoisuusehdot rekrytoinnin päätyttyä
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ei ole enää käytettävissä
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tukikelpoiset potilaat otetaan mukaan tähän laajennettuun ohjelmaan ja heitä hoidetaan suun kautta annetulla 120 µg/kg/vrk odeviksibaattiannoksella ja arvioidaan jatkuvasti.
Opintotyyppi
Laajennettu käyttöoikeus
Laajennettu käyttöoikeustyyppi
- Hoito IND/protokolla
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02109
- Albireo Pharma Inc.
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei käytössä
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- kaiken ikäinen mies- tai naispotilas, jolla on kliininen PFIC-diagnoosi ja jonka paino on ≥5 kg seulontakäynnillä
- Potilaalla on oltava kliininen PFIC-diagnoosi
- Potilaalla on oltava kliinisesti vahvistettu kutina
- Potilaan seerumin sappihappopitoisuuden on oltava koholla, erityisesti mitattuna ≥ 2 kertaa normaalin yläraja (ULN) ennen lääkityksen aloittamista
- Potilaan ja/tai laillisen huoltajan on allekirjoitettava tietoinen suostumus (ja suostumus) tarpeen mukaan. Potilaat, jotka täyttävät 18 vuotta (tai lainmukaisen iän maakohtaisesti) aikana
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaalle odotetaan maksansiirtoa 6 kuukauden sisällä seulonnasta
- Dekompensoitunut maksasairaus, koagulopatia, kliinisesti merkittävä askites, suonikohjujen verenvuoto ja/tai enkefalopatia
- Kansainvälinen normalisoitu suhde (INR) > 1,4 (potilasta voidaan hoitaa K-vitamiinilla suonensisäisesti, ja jos INR on ≤ 1,4 uudelleennäytteenoton yhteydessä, potilas voidaan aloittaa ohjelmalääkityksenä)
- Seerumin ALT > 10 × ULN seulonnassa
- Seerumin ALT > 15 × ULN milloin tahansa viimeisen 6 kuukauden aikana, ellei nousulle ole vahvistettu vaihtoehtoista etiologiaa
- Kokonaisbilirubiini > 10 × ULN seulonnassa
- Kaikki potilaat, jotka ovat raskaana, imettävät tai suunnittelevat raskautta
- Potilaat, jotka ovat oikeutettuja osallistumaan muihin vaiheen 2 tai 3 tutkimuksiin, joiden tarkoituksena on tukea myyntilupaa PFIC:ssä
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Ipsen Medical Director, Ipsen
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 13. heinäkuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 20. heinäkuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 23. heinäkuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 23. heinäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 22. heinäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- A4250-014
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .