Odevixibat för behandling av progressiv familjär intrahepatisk kolestas

Inklusionskriterier:

1. En manlig eller kvinnlig patient oavsett ålder, med en klinisk diagnos av PFIC och med en kroppsvikt ≥5 kg vid screeningbesök
2. Patienten måste ha en klinisk diagnos av PFIC
3. Patienten måste ha kliniskt bekräftad klåda
4. Patienten måste ha förhöjda gallsyranivåer i serum, specifikt uppmätt till ≥2 × den övre normalgränsen (ULN) innan medicinering påbörjas
5. Patient och/eller vårdnadshavare måste underteckna informerat samtycke (och samtycke) efter behov. Patienter som fyller 18 år (eller laglig ålder per land) under

Exklusions kriterier:

1. Patienten förväntas genomgå en levertransplantation inom 6 månader efter screening
2. Dekompenserad leversjukdom, koagulopati, historia eller förekomst av kliniskt signifikant ascites, variceal blödning och/eller encefalopati
3. Internationellt normaliserat förhållande (INR) >1,4 (patienten kan behandlas med vitamin K intravenöst, och om INR är ≤1,4 vid ny provtagning kan patienten påbörjas med programmedicinering)
4. Serum ALT >10 × ULN vid screening
5. Serum ALT >15 × ULN när som helst under de senaste 6 månaderna såvida inte en alternativ etiologi bekräftades för höjningen
6. Totalt bilirubin >10 × ULN vid screening
7. Varje patient som är gravid, ammar eller planerar att bli gravid
8. Patienter som kvalificerar sig för registrering i andra fas 2- eller fas 3-studier avsedda att stödja marknadsföringsgodkännande i PFIC