Одевиксибат для лечения прогрессирующего семейного внутрипеченочного холестаза

Критерии включения:

1. Пациент мужского или женского пола любого возраста с клиническим диагнозом ПСВХ и массой тела ≥5 кг на скрининговом визите.
2. У пациента должен быть клинический диагноз ПСВХ.
3. У пациента должен быть клинически подтвержденный зуд.
4. Пациент должен иметь повышенный уровень желчных кислот в сыворотке крови, специально измеренный как ≥2 × верхний предел нормы (ВГН) до начала лечения.
5. Пациент и/или законный опекун должны подписать информированное согласие (и согласие) по мере необходимости. Пациенты, которым исполнилось 18 лет (или возраст, установленный законом в каждой стране) в течение

Критерий исключения:

1. Ожидается, что пациенту будет проведена трансплантация печени в течение 6 месяцев после скрининга.
2. Декомпенсированное заболевание печени, коагулопатия, наличие в анамнезе или наличие клинически значимого асцита, кровотечение из варикозно расширенных вен и/или энцефалопатия
3. Международное нормализованное отношение (МНО) >1,4 (пациенту можно назначить витамин К внутривенно, а если МНО ≤1,4 при повторной выборке, пациенту можно начать лечение по программе)
4. АЛТ в сыворотке >10 × ВГН при скрининге
5. АЛТ в сыворотке >15 × ВГН в любой момент времени в течение последних 6 месяцев, если не подтверждена альтернативная этиология повышения
6. Общий билирубин >10 × ВГН при скрининге
7. Любой пациент, который беременен, кормит грудью или планирует забеременеть
8. Пациенты, которые имеют право на участие в других исследованиях фазы 2 или фазы 3, предназначенных для подтверждения маркетингового одобрения в PFIC.