Odevixibat for behandling av progressiv familiær intrahepatisk kolestase

Inklusjonskriterier:

1. En mannlig eller kvinnelig pasient i alle aldre, med en klinisk diagnose av PFIC, og med en kroppsvekt ≥5 kg ved screeningbesøk
2. Pasienten må ha en klinisk diagnose av PFIC
3. Pasienten må ha klinisk bekreftet kløe
4. Pasienten må ha forhøyede gallesyrenivåer i serum, spesifikt målt til å være ≥2 × øvre normalgrense (ULN) før oppstart av medisinering
5. Pasient og/eller verge må signere informert samtykke (og samtykke) etter behov. Pasienter som fyller 18 år (eller lovlig alder per land) i løpet av

Ekskluderingskriterier:

1. Pasienten forventes å ha en levertransplantasjon innen 6 måneder etter screening
2. Dekompensert leversykdom, koagulopati, historie eller tilstedeværelse av klinisk signifikant ascites, variceal blødning og/eller encefalopati
3. International normalized ratio (INR) >1,4 (pasienten kan behandles med vitamin K intravenøst, og hvis INR er ≤1,4 ved ny prøvetaking kan pasienten startes med programmedisin)
4. Serum ALT >10 × ULN ved screening
5. Serum ALT >15 × ULN når som helst i løpet av de siste 6 månedene med mindre en alternativ etiologi ble bekreftet for forhøyelsen
6. Totalt bilirubin >10 × ULN ved screening
7. Enhver pasient som er gravid, ammer eller planlegger å bli gravid
8. Pasienter som kvalifiserer for registrering i andre fase 2- eller fase 3-studier hadde til hensikt å støtte markedsføringsgodkjenning i PFIC