Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Odevixibat til behandling af progressiv familiær intrahepatisk kolestase

6. marts 2024 opdateret af: Albireo

Odevixibat (A4250) til behandling af progressiv familiær intrahepatisk kolestase (udvidet adgangsprogram)

At give behandlingsadgang til patienter med PFIC i USA, som har kløe og forhøjede serumgaldesyrer, og som ikke er i stand til at tilmelde sig A4250-008 (PEDFIC2) af følgende årsager: 1) Opfylder ikke berettigelseskriterierne for PEDFIC 2; 2) er ikke i stand til at komme til et PEDFIC 2-sted af geografiske årsager, og 3) Opfylder berettigelseskriterierne for PEDFIC 2, efter at rekrutteringen er gennemført

Studieoversigt

Status

Godkendt til markedsføring

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Kvalificerede patienter vil blive tilmeldt dette udvidede adgangsprogram og behandles med en oral dosis på 120 μg/kg/dag af odevixibat og evalueres løbende.

Undersøgelsestype

Udvidet adgang

Udvidet adgangstype

  • Behandling IND/Protokol

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02109
        • Albireo Pharma Inc.

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

N/A

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. En mandlig eller kvindelig patient uanset aldre, med en klinisk diagnose PFIC og med en kropsvægt ≥5 kg ved screeningsbesøg
  2. Patienten skal have en klinisk diagnose af PFIC
  3. Patienten skal have klinisk bekræftet kløe
  4. Patienten skal have forhøjede serumgaldesyreniveauer, specifikt målt til at være ≥2 × den øvre normalgrænse (ULN) før påbegyndelse af medicinering
  5. Patient og/eller værge skal underskrive informeret samtykke (og samtykke) efter behov. Patienter, der fylder 18 år (eller lovlig alder pr. land) i løbet af

Ekskluderingskriterier:

  1. Patienten forventes at have en levertransplantation inden for 6 måneder efter screening
  2. Dekompenseret leversygdom, koagulopati, historie eller tilstedeværelse af klinisk signifikant ascites, varicealblødning og/eller encefalopati
  3. International normalized ratio (INR) >1,4 (patienten kan behandles med K-vitamin intravenøst, og hvis INR er ≤1,4 ved ny prøvetagning, kan patienten startes på programmedicin)
  4. Serum ALT >10 × ULN ved screening
  5. Serum ALT >15 × ULN på et hvilket som helst tidspunkt i løbet af de sidste 6 måneder, medmindre en alternativ ætiologi blev bekræftet for stigningen
  6. Total bilirubin >10 × ULN ved screening
  7. Enhver patient, der er gravid, ammer eller planlægger at blive gravid
  8. Patienter, der kvalificerer sig til optagelse i andre fase 2- eller fase 3-forsøg, har til hensigt at understøtte markedsføringsgodkendelse i PFIC

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Albireo

Efterforskere

  • Studieleder: Ipsen Medical Director, Ipsen

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. juli 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. juli 2020

Først opslået (Faktiske)

23. juli 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

7. marts 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. marts 2024

Sidst verificeret

1. marts 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • A4250-014

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Progressiv familiær intrahepatisk kolestase

Kliniske forsøg med Odevixibat

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Tanzania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner