Odevixibat para o tratamento da colestase intra-hepática familiar progressiva

Critério de inclusão:

1. Um paciente do sexo masculino ou feminino de qualquer idade, com diagnóstico clínico de PFIC e com peso corporal ≥5 kg na visita de triagem
2. O paciente deve ter um diagnóstico clínico de PFIC
3. O paciente deve ter prurido confirmado clinicamente
4. O paciente deve ter níveis elevados de ácidos biliares séricos, medidos especificamente para ser ≥2 × o limite superior do normal (ULN) antes do início da medicação
5. O paciente e/ou responsável legal deve assinar o consentimento informado (e consentimento) conforme apropriado. Pacientes que completam 18 anos de idade (ou idade legal por país) durante

Critério de exclusão:

1. Espera-se que o paciente tenha um transplante de fígado dentro de 6 meses após a triagem
2. Doença hepática descompensada, coagulopatia, história ou presença de ascite clinicamente significativa, hemorragia varicosa e/ou encefalopatia
3. Índice normalizado internacional (INR) > 1,4 (o paciente pode ser tratado com vitamina K por via intravenosa e, se o INR for ≤ 1,4 na reamostragem, o paciente pode iniciar o programa de medicação)
4. ALT sérica >10 × LSN na triagem
5. ALT sérica >15 × LSN em qualquer momento durante os últimos 6 meses, a menos que uma etiologia alternativa tenha sido confirmada para a elevação
6. Bilirrubina total >10 × LSN na triagem
7. Qualquer paciente que esteja grávida, amamentando ou planejando engravidar
8. Pacientes que se qualificam para inscrição em outros estudos de Fase 2 ou Fase 3 destinados a apoiar a aprovação de comercialização em PFIC