Odevixibat per il trattamento della colestasi intraepatica familiare progressiva

Criterio di inclusione:

1. Un paziente maschio o femmina di qualsiasi età, con diagnosi clinica di PFIC e con un peso corporeo ≥5 kg alla visita di Screening
2. Il paziente deve avere una diagnosi clinica di PFIC
3. Il paziente deve avere prurito clinicamente confermato
4. Il paziente deve avere livelli elevati di acidi biliari sierici, specificatamente misurati per essere ≥2 × il limite superiore della norma (ULN) prima dell'inizio del trattamento
5. Il paziente e/o il tutore legale devono firmare il consenso informato (e il consenso) a seconda dei casi. Pazienti che compiono 18 anni (o età legale per paese) durante

Criteri di esclusione:

1. Il paziente dovrebbe sottoporsi a trapianto di fegato entro 6 mesi dallo screening
2. Malattia epatica scompensata, coagulopatia, anamnesi o presenza di ascite clinicamente significativa, emorragia da varici e/o encefalopatia
3. Rapporto normalizzato internazionale (INR) > 1,4 (il paziente può essere trattato con vitamina K per via endovenosa e se l'INR è ≤ 1,4 al ricampionamento, il paziente può iniziare con il farmaco del programma)
4. ALT sierica >10 × ULN allo screening
5. ALT sierica >15 × ULN in qualsiasi momento durante gli ultimi 6 mesi a meno che non sia stata confermata un'eziologia alternativa per l'aumento
6. Bilirubina totale >10 × ULN allo screening
7. Qualsiasi paziente in gravidanza, in allattamento o che sta pianificando una gravidanza
8. Pazienti che si qualificano per l'arruolamento in altri studi di Fase 2 o Fase 3 destinati a supportare l'approvazione all'immissione in commercio in PFIC