Odevixibat a progresszív családi intrahepatikus kolesztázis kezelésére
2026. július 22. frissítette: Albireo
Odevixibat (A4250) a progresszív, családi intrahepatikus kolesztázis kezelésére (kiterjesztett hozzáférési program)
A kezeléshez való hozzáférés biztosítása olyan PFIC-ben szenvedő betegek számára az Egyesült Államokban, akiknek viszketésük és emelkedett szérum epesavszintjük van, és akik a következő okok miatt nem tudnak beiratkozni az A4250-008 (PEDFIC2) osztályba: 1) Nem felelnek meg a PEDFIC 2 jogosultsági kritériumainak; 2) földrajzi okok miatt nem tudnak eljutni a PEDFIC 2 webhelyre, és 3) megfelelnek a PEDFIC 2 alkalmassági feltételeinek a toborzás befejezése után
A tanulmány áttekintése
Állapot
Nem áll rendelkezésre
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A jogosult betegeket bevonják ebbe a kiterjesztett hozzáférésű programba, és 120 μg/ttkg/nap orális dózisú odevixibattal kezelik őket, és folyamatosan értékelik őket.
Tanulmány típusa
Kiterjesztett hozzáférés
Kiterjesztett hozzáférési típus
- Kezelés IND/Protokoll
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02109
- Albireo Pharma Inc.
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
N/A
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Bármilyen életkorú férfi vagy nőbeteg, akinek klinikai diagnózisa PFIC, testtömege ≥5 kg a szűrővizsgálaton
- A betegnek rendelkeznie kell a PFIC klinikai diagnózisával
- A betegnek klinikailag igazolt viszketéssel kell rendelkeznie
- A gyógyszeres kezelés megkezdése előtt a beteg szérum epesavszintjének emelkedettnek kell lennie, amelyet konkrétan a normálérték felső határának (ULN) ≥2-szeresének kell mérni.
- A betegnek és/vagy törvényes gyámjának alá kell írnia a tájékozott beleegyező nyilatkozatot (és hozzájárulást), ha szükséges. Azok a betegek, akik betöltötték a 18. életévüket (vagy országonként a törvényes korhatárt).
Kizárási kritériumok:
- A betegnek a szűrést követő 6 hónapon belül májátültetésre kell számítani
- Dekompenzált májbetegség, koagulopátia, klinikailag jelentős ascites, variceális vérzés és/vagy encephalopathia anamnézisében vagy jelenléte
- Nemzetközi normalizált arány (INR) >1,4 (a beteg intravénásan kezelhető K-vitaminnal, és ha az INR ≤1,4 az újramintavételkor, a beteg programozott gyógyszeres kezelést indíthat)
- A szérum ALT > 10 × ULN a szűréskor
- Szérum ALT > 15 × ULN az elmúlt 6 hónap bármely időpontjában, kivéve, ha az emelkedés más etiológiáját erősítették meg
- Összes bilirubin > 10 × ULN a szűréskor
- Minden olyan beteg, aki terhes, szoptat vagy terhességet tervez
- Azok a betegek, akik jogosultak más 2. vagy 3. fázisú vizsgálatokba való felvételre, amelyek célja a PFIC-ben történő forgalomba hozatali engedély támogatása
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Ipsen Medical Director, Ipsen
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2020. július 13.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. július 20.
Első közzététel (Tényleges)
2020. július 23.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. július 23.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. július 22.
Utolsó ellenőrzés
2026. július 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- A4250-014
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .