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Odevixibat zur Behandlung der progressiven familiären intrahepatischen Cholestase

6. März 2024 aktualisiert von: Albireo

Odevixibat (A4250) zur Behandlung der progressiven familiären intrahepatischen Cholestase (Expanded Access Program)

Bereitstellung des Behandlungszugangs für Patienten mit PFIC in den USA, die Juckreiz und erhöhte Serumgallensäuren haben und die aus folgenden Gründen nicht in der Lage sind, sich für A4250-008 (PEDFIC2) anzumelden: 1) Sie erfüllen nicht die Zulassungskriterien für PEDFIC 2; 2) aus geografischen Gründen nicht in der Lage sind, einen PEDFIC 2-Standort zu erreichen, und 3) die Zulassungskriterien für PEDFIC 2 erfüllen, nachdem die Rekrutierung abgeschlossen wurde

Studienübersicht

Status

Für die Vermarktung zugelassen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Geeignete Patienten werden in dieses Programm mit erweitertem Zugang aufgenommen und mit einer oralen Dosis von 120 μg/kg/Tag Odevixibat behandelt und fortlaufend bewertet.

Studientyp

Erweiterter Zugriff

Erweiterter Zugriffstyp

  • Behandlung IND/Protokoll

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02109
        • Albireo Pharma Inc.

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

N/A

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Ein männlicher oder weiblicher Patient jeden Alters mit einer klinischen Diagnose von PFIC und einem Körpergewicht von ≥ 5 kg beim Screening-Besuch
  2. Der Patient muss eine klinische Diagnose von PFIC haben
  3. Der Patient muss klinisch bestätigten Juckreiz haben
  4. Der Patient muss erhöhte Gallensäurespiegel im Serum haben, die vor Beginn der Medikation speziell auf ≥ 2 × die obere Grenze des Normalwerts (ULN) gemessen wurden
  5. Der Patient und/oder Erziehungsberechtigte müssen gegebenenfalls eine Einverständniserklärung (und Zustimmung) unterzeichnen. Patienten, die während dieser Zeit das 18. Lebensjahr (oder das gesetzliche Mindestalter pro Land) erreichen

Ausschlusskriterien:

  1. Es wird erwartet, dass der Patient innerhalb von 6 Monaten nach dem Screening eine Lebertransplantation erhält
  2. Dekompensierte Lebererkrankung, Koagulopathie, Vorgeschichte oder Vorhandensein von klinisch signifikantem Aszites, Varizenblutung und/oder Enzephalopathie
  3. International Normalized Ratio (INR) > 1,4 (der Patient kann intravenös mit Vitamin K behandelt werden, und wenn die INR bei der erneuten Probenahme ≤ 1,4 beträgt, kann der Patient mit der Programmmedikation begonnen werden)
  4. Serum-ALT > 10 × ULN beim Screening
  5. Serum-ALT > 15 × ULN zu einem beliebigen Zeitpunkt während der letzten 6 Monate, es sei denn, es wurde eine andere Ätiologie für die Erhöhung bestätigt
  6. Gesamtbilirubin > 10 × ULN beim Screening
  7. Jede Patientin, die schwanger ist, stillt oder eine Schwangerschaft plant
  8. Patienten, die sich für die Aufnahme in andere Phase-2- oder Phase-3-Studien qualifizieren, die die Marktzulassung von PFIC unterstützen sollen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Albireo

Ermittler

  • Studienleiter: Ipsen Medical Director, Ipsen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. Juli 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. Juli 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

23. Juli 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

7. März 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. März 2024

Zuletzt verifiziert

1. März 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • A4250-014

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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