Odevixibat pour le traitement de la cholestase intrahépatique familiale progressive

Critère d'intégration:

1. Un patient masculin ou féminin de tout âge, avec un diagnostic clinique de PFIC et avec un poids corporel ≥ 5 kg lors de la visite de dépistage
2. Le patient doit avoir un diagnostic clinique de PFIC
3. Le patient doit avoir un prurit cliniquement confirmé
4. Le patient doit avoir des taux d'acides biliaires sériques élevés, spécifiquement mesurés pour être ≥ 2 × la limite supérieure de la normale (LSN) avant le début du traitement
5. Le patient et/ou le tuteur légal doivent signer le consentement éclairé (et l'assentiment) selon le cas. Les patients qui atteignent l'âge de 18 ans (ou l'âge légal selon le pays) pendant

Critère d'exclusion:

1. Le patient devrait subir une greffe de foie dans les 6 mois suivant le dépistage
2. Maladie hépatique décompensée, coagulopathie, antécédents ou présence d'ascite cliniquement significative, hémorragie variqueuse et/ou encéphalopathie
3. Rapport international normalisé (INR) > 1,4 (le patient peut être traité avec de la vitamine K par voie intraveineuse, et si l'INR est ≤ 1,4 lors du rééchantillonnage, le patient peut commencer à prendre les médicaments du programme)
4. ALT sérique> 10 × ULN au dépistage
5. ALT sérique> 15 × LSN à tout moment au cours des 6 derniers mois, sauf si une autre étiologie a été confirmée pour l'élévation
6. Bilirubine totale> 10 × ULN au dépistage
7. Toute patiente enceinte, allaitante ou prévoyant de tomber enceinte
8. Patients éligibles à l'inscription dans d'autres essais de phase 2 ou de phase 3 destinés à soutenir l'approbation de commercialisation dans les PFIC