Odevixibat pro léčbu progresivní familiární intrahepatální cholestázy

Kritéria pro zařazení:

1. Muž nebo žena jakéhokoli věku s klinickou diagnózou PFIC a s tělesnou hmotností ≥ 5 kg při screeningové návštěvě
2. Pacient musí mít klinickou diagnózu PFIC
3. Pacient musí mít klinicky potvrzený pruritus
4. Před zahájením léčby musí mít pacient zvýšené hladiny žlučových kyselin v séru, konkrétně naměřené na ≥2násobek horní hranice normálu (ULN).
5. Pacient a/nebo zákonný zástupce musí podle potřeby podepsat informovaný souhlas (a souhlas). Pacienti, kteří v průběhu dosáhnou 18 let (nebo zákonného věku podle země).

Kritéria vyloučení:

1. Očekává se, že pacient podstoupí transplantaci jater do 6 měsíců od screeningu
2. Dekompenzované onemocnění jater, koagulopatie, anamnéza nebo přítomnost klinicky významného ascitu, varixové krvácení a/nebo encefalopatie
3. Mezinárodní normalizovaný poměr (INR) > 1,4 (pacient může být léčen vitaminem K intravenózně, a pokud je INR ≤ 1,4 při opětovném odběru, může být u pacienta zahájena programová medikace)
4. Sérová ALT >10 × ULN při screeningu
5. Sérová ALT > 15 × ULN v kterémkoli časovém bodě během posledních 6 měsíců, pokud nebyla potvrzena alternativní etiologie zvýšení
6. Celkový bilirubin >10 × ULN při screeningu
7. Každá pacientka, která je těhotná, kojí nebo plánuje otěhotnět
8. Pacienti, kteří se kvalifikují pro zařazení do jiných studií fáze 2 nebo fáze 3, jejichž účelem je podpořit schválení marketingu v PFIC