Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Odevixibat w leczeniu postępującej rodzinnej cholestazy wewnątrzwątrobowej

6 marca 2024 zaktualizowane przez: Albireo

Odevixibat (A4250) w leczeniu postępującej rodzinnej cholestazy wewnątrzwątrobowej (program rozszerzonego dostępu)

Zapewnienie dostępu do leczenia pacjentom z PFIC w Stanach Zjednoczonych, u których występuje świąd i podwyższone stężenie kwasów żółciowych w surowicy i którzy nie są w stanie zarejestrować się w A4250-008 (PEDFIC2) z następujących powodów: 1) Nie spełniają kryteriów kwalifikacji do PEDFIC 2; 2) Nie są w stanie dostać się do witryny PEDFIC 2 z powodów geograficznych i 3) Spełniają kryteria kwalifikacyjne dla PEDFIC 2 po zakończeniu rekrutacji

Przegląd badań

Status

Zatwierdzony do celów marketingowych

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Kwalifikujący się pacjenci zostaną włączeni do tego programu o rozszerzonym dostępie i leczeni doustną dawką odevixibatu wynoszącą 120 μg/kg mc./dobę i będą oceniani na bieżąco.

Typ studiów

Rozszerzony dostęp

Rozszerzony typ dostępu

  • Leczenie IND/Protokół

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02109
        • Albireo Pharma Inc.

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie dotyczy

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjent płci męskiej lub żeńskiej w każdym wieku, z klinicznym rozpoznaniem PFIC i masą ciała ≥5 kg podczas wizyty przesiewowej
  2. Pacjent musi mieć kliniczną diagnozę PFIC
  3. U pacjenta musi występować klinicznie potwierdzony świąd
  4. Przed rozpoczęciem leczenia pacjent musi mieć podwyższone stężenie kwasów żółciowych w surowicy, zmierzone konkretnie jako ≥2 × górna granica normy (GGN)
  5. Pacjent i/lub opiekun prawny musi odpowiednio podpisać świadomą zgodę (i zgodę). Pacjenci, którzy ukończyli 18 lat (lub pełnoletność w danym kraju) w trakcie

Kryteria wyłączenia:

  1. Oczekuje się, że pacjent będzie miał przeszczep wątroby w ciągu 6 miesięcy od badania przesiewowego
  2. Niewyrównana choroba wątroby, koagulopatia, klinicznie istotne wodobrzusze w wywiadzie lub obecność, krwotok z żylaków i/lub encefalopatia
  3. Międzynarodowy współczynnik znormalizowany (INR) >1,4 (pacjent może być leczony witaminą K dożylnie, a jeśli INR wynosi ≤1,4 przy ponownym pobraniu próbki, pacjent może rozpocząć leczenie programowe)
  4. AlAT w surowicy >10 × GGN podczas badania przesiewowego
  5. AlAT w surowicy >15 × GGN w jakimkolwiek punkcie czasowym w ciągu ostatnich 6 miesięcy, chyba że potwierdzono alternatywną etiologię zwiększenia
  6. Bilirubina całkowita >10 × ULN podczas badania przesiewowego
  7. Każda pacjentka w ciąży, karmiąca lub planująca ciążę
  8. Pacjenci, którzy kwalifikują się do włączenia do innych badań fazy 2 lub fazy 3, których celem jest wsparcie dopuszczenia do obrotu w PFIC

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Albireo

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Ipsen Medical Director, Ipsen

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 lipca 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 lipca 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

23 lipca 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

7 marca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 marca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • A4250-014

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Odevixibat

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Bangladesh

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj