Odevixibat para el tratamiento de la colestasis intrahepática familiar progresiva

Criterios de inclusión:

1. Un paciente masculino o femenino de cualquier edad, con un diagnóstico clínico de PFIC y con un peso corporal ≥5 kg en la visita de selección
2. El paciente debe tener un diagnóstico clínico de PFIC
3. El paciente debe tener prurito clínicamente confirmado.
4. El paciente debe tener niveles elevados de ácidos biliares en suero, medidos específicamente como ≥2 × el límite superior normal (LSN) antes de comenzar con la medicación.
5. El paciente y/o el tutor legal deben firmar el consentimiento informado (y el asentimiento) según corresponda. Pacientes que cumplan 18 años (o la mayoría de edad por país) durante

Criterio de exclusión:

1. Se espera que el paciente reciba un trasplante de hígado dentro de los 6 meses posteriores a la selección
2. Enfermedad hepática descompensada, coagulopatía, antecedentes o presencia de ascitis clínicamente significativa, hemorragia varicosa y/o encefalopatía
3. Razón internacional normalizada (INR) >1,4 (el paciente puede recibir tratamiento con vitamina K por vía intravenosa, y si el INR es ≤1,4 en la nueva muestra, el paciente puede comenzar con la medicación del programa)
4. ALT sérica >10 × LSN en la selección
5. ALT sérica >15 × ULN en cualquier momento durante los últimos 6 meses a menos que se haya confirmado una etiología alternativa para la elevación
6. Bilirrubina total >10 × LSN en la selección
7. Cualquier paciente que esté embarazada, amamantando o planeando quedar embarazada
8. Pacientes que califican para la inscripción en otros ensayos de Fase 2 o Fase 3 destinados a respaldar la aprobación de comercialización en PFIC