Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Odevixibat voor de behandeling van progressieve familiaire intrahepatische cholestase

22 juli 2026 bijgewerkt door: Albireo

Odevixibat (A4250) voor de behandeling van progressieve familiale intrahepatische cholestase (programma voor uitgebreide toegang)

Toegang tot behandeling bieden aan patiënten met PFIC in de VS die pruritus en verhoogde serumgalzuren hebben en die zich om de volgende redenen niet kunnen inschrijven voor A4250-008 (PEDFIC2): 1) Voldoen niet aan de geschiktheidscriteria voor PEDFIC 2; 2) Om geografische redenen niet in staat zijn om naar een PEDFIC 2-locatie te gaan, en 3) Voldoen aan de criteria om in aanmerking te komen voor PEDFIC 2 nadat de werving is voltooid

Studie Overzicht

Toestand

Niet meer beschikbaar

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Patiënten die in aanmerking komen, zullen worden opgenomen in dit programma met uitgebreide toegang, worden behandeld met een orale dosis van 120 μg/kg/dag odevixibat en worden voortdurend geëvalueerd.

Studietype

Uitgebreide toegang

Uitgebreid toegangstype

  • Behandeling IND/Protocol

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02109
        • Albireo Pharma Inc.

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

NVT

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Een mannelijke of vrouwelijke patiënt van elke leeftijd, met een klinische diagnose van PFIC en met een lichaamsgewicht ≥ 5 kg bij het screeningsbezoek
  2. Patiënt moet een klinische diagnose van PFIC hebben
  3. Patiënt moet klinisch bevestigde pruritus hebben
  4. De patiënt moet verhoogde serumgalzuurspiegels hebben, specifiek gemeten als ≥2 × de bovengrens van normaal (ULN) voorafgaand aan de start van de medicatie
  5. Patiënt en/of wettelijke voogd moeten geïnformeerde toestemming (en instemming) ondertekenen, indien van toepassing. Patiënten die 18 jaar worden (of wettelijke leeftijd per land) tijdens

Uitsluitingscriteria:

  1. Verwacht wordt dat de patiënt binnen 6 maanden na de screening een levertransplantatie zal ondergaan
  2. Gedecompenseerde leverziekte, coagulopathie, voorgeschiedenis of aanwezigheid van klinisch significante ascites, varicesbloeding en/of encefalopathie
  3. Internationale genormaliseerde ratio (INR) >1,4 (de patiënt kan intraveneus worden behandeld met vitamine K, en als de INR bij herbemonstering ≤1,4 is, kan de patiënt worden gestart met programmamedicatie)
  4. Serum ALAT >10 × ULN bij screening
  5. Serum ALAT >15 × ULN op enig tijdstip gedurende de afgelopen 6 maanden, tenzij een andere etiologie werd bevestigd voor de verhoging
  6. Totaal bilirubine >10 × ULN bij screening
  7. Elke patiënt die zwanger is, borstvoeding geeft of van plan is zwanger te worden
  8. Patiënten die in aanmerking komen voor deelname aan andere fase 2- of fase 3-onderzoeken die bedoeld zijn om goedkeuring voor het in de handel brengen in PFIC te ondersteunen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Albireo

Onderzoekers

  • Studie directeur: Ipsen Medical Director, Ipsen

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

13 juli 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 juli 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

23 juli 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

23 juli 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

22 juli 2026

Laatst geverifieerd

1 juli 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • A4250-014

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren