Ensisijainen ehkäisy suonikohjujen verenvuodon varalta sappitiehyessä (BA-BB)
keskiviikko 17. maaliskuuta 2021 päivittänyt: Institute of Liver and Biliary Sciences, India
Propanololi suonirauhasen verenvuodon primaariseen ennaltaehkäisyyn sapen atresiassa – avoin satunnaistettu kontrolloitu tutkimus
Biliaarinen atresia on vastasyntyneen kolestaasin yleisin etiologia ja yleisin lasten maksansiirron indikaatio maailmanlaajuisesti.
Kasai-portoenterostomia (KPE) on valittu leikkausmenetelmä, joka auttaa palauttamaan sapen virtauksen ja ehkäisemään fibroosin nopeaa etenemistä.
Vain 50–60 %:lla pikkulapsista on onnistunut leikkaus bilirubiinin normalisoitumisen (<2 mg/dl) suhteen 3 kuukauden jälkeen.
Loput 40-50 %:lla on nopea PHT:n eteneminen ja mahdollinen dekompensaatio.
Lisäksi noin 50–70 %:lla vauvoista, joilla on onnistunut KPE, on yksi tai useampi kolangiittijakso, ja vaikeimmat, jos niitä ei hoideta, johtavat progressiiviseen portaalihypertensioon.
Lisäksi intialaisessa ympäristössä huomattava määrä vauvoja, joilla on sapen atresia, saavuttaa myöhään, kun KPE ei ole mahdollista, ja tälle ryhmälle kehittyy erittäin nopea PHT ja dekompensaatio.
Näin ollen noin 70–80 % vauvoista ja lapsista kehittää PHT:n viiden vuoden iässä.
Suonikohujen verenvuodon on osoitettu olevan tärkeä eloonjäämistekijä vauvoilla, joilla on korkea bilirubiini.
Beetasalpaajien käytön aikuisten kirroosipotilailla on osoitettu vähentävän suonikohjujen etenemistä ja suonikohjujen verenvuodon ilmaantuvuutta.
Vaikka monet lasten hepatologiakeskukset ympäri maailmaa käyttävät beetasalpaajia, ei ole tehty valvottua tutkimusta erityisesti tämän ongelman käsittelemiseksi lapsilla, joilla on sapen atresia.
Suunnittelimme siis tämän tutkimuksen arvioidaksemme beetasalpaajien tehoa ensisijaisena ennaltaehkäisynä suonikohjujen verenvuodon ehkäisyssä sappireseptoreista kärsivillä lapsilla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Tuntematon
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
(a) Tavoite ja tavoitteet:
Tavoite: Tutkia beetasalpaajien vaikutusta suonikohjuverenvuodon primaariseen ennaltaehkäisyyn vauvoilla ja lapsilla, joilla on sapen atresia.
Ensisijainen tavoite: verenvuotovapaa eloonjääminen yli 18 kuukauden FU
Toissijaiset tavoitteet:
(i) Ruokatorven ja mahalaukun suonikohjujen ja portaalihypertensiivisen gastropatian eteneminen, jatkuminen tai regressio 3, 6, 12 ja 18 kuukauden FU:n aikana
(ii) Kokonaiseloonjääminen 18 kuukauden FU kohdalla
(b) Metodologia: Tämä on avoin satunnaistettu, kontrolloitu tutkimus, jossa 6 kuukauden ja 5 vuoden ikäiset vauvat ja lapset, joilla on sapen atresia ja jotka täyttävät sisällyttämis- ja poissulkemiskriteerit, otetaan mukaan saamaan propanololia tai lumelääkettä 18 kuukauden ajan tai sen esiintymiseen asti. suonikohju verenvuodosta.
i. Tutkimussuunnitelma: Avoin satunnaistettu, kontrolloitu tutkimus, jossa kerrottu satunnaistaminen.
ii. Interventio: beetasalpaaja (propanololi) vs. lumelääke.
iii. Opintojakso: 1,5 vuotta
iv. Tutkimuspopulaatio: Imeväiset ja lapset 6 kuukauden ja 5 vuoden välillä, joilla on sapen atresia ja jotka täyttävät sisällyttämis- ja poissulkemiskriteerit.
(c) Hankkeen odotettu tulos: Beetasalpaajat vähentävät suonikohjuveren ilmaantuvuutta imeväisillä ja lapsilla, joilla on sapen atresia.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Odotettu)
92
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Delhi
-
New Delhi, Delhi, Intia, 110070
- Rekrytointi
- Institute of liver and Biliary Sciences
-
Ottaa yhteyttä:
- Rajeev Khanna, MD
- Puhelinnumero: +919654246963
- Sähköposti: drrajeev_khanna@rediffmail.com
-
Ottaa yhteyttä:
- Ankit Bhardwaj, MD
- Puhelinnumero: +9146300000
- Sähköposti: bhardwaj.ankit3@gmail.com
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
6 kuukautta - 5 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällytämiskriteerit: Imeväiset ja lapset, joilla on sapen atresia 6 kuukauden ja 5 vuoden iässä ja jotka täyttävät jommankumman seuraavista ehdoista:
i. Epäonnistunut Kasai-portoenterostomia, jossa bilirubiini on >2 mg/dl, tai ii. Kenelle ei tehty Kasai-portoenterostomiaa tai iii. Onnistuneella Kasai-portoenterostomialla bilirubiinilla <2 mg/dl, mutta portaalin verenpaineen piirteitä eli kliinistä splenomegaliaa ja/tai trombosytopeniaa (verihiutaleita < 1 00 000/mm3).
Poissulkemiskriteerit:
i. Historia viittaa hyperreaktiiviseen hengitystiesairauksiin. ii. Kongestiivinen sydämen vajaatoiminta iii. Mikä tahansa sydänkatkos (I,, II, III) iv. Imeväiset ja lapset, jotka ovat jo saaneet beetasalpaajia viimeisen 4 viikon aikana. v. Portaalilaskimon atresia tai tromboosi. vi. Suonikohjuverenvuodon historia. vii. Imeväiset ja lapset, jotka saavat ennaltaehkäisevää tai terapeuttista endoterapiaa (nauhaligaatio tai skleroterapia).
viii. Mahdollinen maksansiirto 1 kuukauden sisällä.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Ennaltaehkäisy
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Propanololi
Annos: 1-8 mg/kg/vrk jaettuna 1-2 annokseen sovitettuna saavuttamaan leposykkeen tavoitelasku 25 % lähtötasosta. Toistuvuus: 1-2 kertaa päivässä Antoreitti: Suun kautta Kesto: 18 kuukautta
|
Ei-selektiivinen beetasalpaaja
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Placeboa samalla tavalla
|
Inaktiivinen lääke
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Verenvuotovapaa eloonjääminen yli 18 kuukauden seurannassa
Aikaikkuna: 18 kuukautta
|
18 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Kokonaisselviytyminen
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
12 kuukautta
|
|
Kokonaisselviytyminen
Aikaikkuna: 18 kuukautta
|
18 kuukautta
|
|
Kokonaisselviytyminen
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
6 kuukautta
|
|
Ruokatorven suonikohjujen eteneminen, jatkuminen tai regressio
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
3 kuukautta
|
|
Mahalaukun suonikohjujen eteneminen, jatkuminen tai regressio
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
3 kuukautta
|
|
Portaalihypertensiivisen gastropatian eteneminen, jatkuminen tai regressio
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
3 kuukautta
|
|
Ruokatorven suonikohjujen eteneminen, jatkuminen tai regressio
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
6 kuukautta
|
|
Mahalaukun suonikohjujen eteneminen, jatkuminen tai regressio
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
6 kuukautta
|
|
Portaalihypertensiivisen gastropatian eteneminen, jatkuminen tai regressio
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
6 kuukautta
|
|
Ruokatorven suonikohjujen eteneminen, jatkuminen tai regressio
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
12 kuukautta
|
|
Mahalaukun suonikohjujen eteneminen, jatkuminen tai regressio
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
12 kuukautta
|
|
Portaalihypertensiivisen gastropatian eteneminen, jatkuminen tai regressio
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
12 kuukautta
|
|
Ruokatorven suonikohjujen eteneminen, jatkuminen tai regressio
Aikaikkuna: 18 kuukautta
|
18 kuukautta
|
|
Mahalaukun suonikohjujen eteneminen, jatkuminen tai regressio
Aikaikkuna: 18 kuukautta
|
18 kuukautta
|
|
Portaalihypertensiivisen gastropatian eteneminen, jatkuminen tai regressio
Aikaikkuna: 18 kuukautta
|
18 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Tutkijat
- Päätutkija: Rajeev Khanna, MD, Associate Professor, Pediatric Hepatology, Institute of Liver and Biliary Sciences
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Duche M, Ducot B, Ackermann O, Guerin F, Jacquemin E, Bernard O. Portal hypertension in children: High-risk varices, primary prophylaxis and consequences of bleeding. J Hepatol. 2017 Feb;66(2):320-327. doi: 10.1016/j.jhep.2016.09.006. Epub 2016 Sep 20.
- Fagundes ED, Ferreira AR, Roquete ML, Penna FJ, Goulart EM, Figueiredo Filho PP, Bittencourt PF, Carvalho SD, Albuquerque W. Clinical and laboratory predictors of esophageal varices in children and adolescents with portal hypertension syndrome. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2008 Feb;46(2):178-83. doi: 10.1097/MPG.0b013e318156ff07.
- Poddar U, Thapa BR, Rao KL, Singh K. Etiological spectrum of esophageal varices due to portal hypertension in Indian children: is it different from the West? J Gastroenterol Hepatol. 2008 Sep;23(9):1354-7. doi: 10.1111/j.1440-1746.2007.05102.x. Epub 2007 Aug 6.
- Zargar SA, Javid G, Khan BA, Yattoo GN, Shah AH, Gulzar GM, Singh J, Rehman BU, Din Z. Endoscopic ligation compared with sclerotherapy for bleeding esophageal varices in children with extrahepatic portal venous obstruction. Hepatology. 2002 Sep;36(3):666-72. doi: 10.1053/jhep.2002.35278.
- Zargar SA, Yattoo GN, Javid G, Khan BA, Shah AH, Shah NA, Gulzar GM, Singh J, Shafi HM. Fifteen-year follow up of endoscopic injection sclerotherapy in children with extrahepatic portal venous obstruction. J Gastroenterol Hepatol. 2004 Feb;19(2):139-45. doi: 10.1111/j.1440-1746.2004.03224.x.
- Duche M, Ducot B, Tournay E, Fabre M, Cohen J, Jacquemin E, Bernard O. Prognostic value of endoscopy in children with biliary atresia at risk for early development of varices and bleeding. Gastroenterology. 2010 Dec;139(6):1952-60. doi: 10.1053/j.gastro.2010.07.004. Epub 2010 Jul 14.
- Duche M, Ducot B, Ackermann O, Baujard C, Chevret L, Frank-Soltysiak M, Jacquemin E, Bernard O. Experience with endoscopic management of high-risk gastroesophageal varices, with and without bleeding, in children with biliary atresia. Gastroenterology. 2013 Oct;145(4):801-7. doi: 10.1053/j.gastro.2013.06.022. Epub 2013 Jun 19.
- Shashidhar H, Langhans N, Grand RJ. Propranolol in prevention of portal hypertensive hemorrhage in children: a pilot study. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 1999 Jul;29(1):12-7. doi: 10.1097/00005176-199907000-00007.
- Drolet BA, Frommelt PC, Chamlin SL, Haggstrom A, Bauman NM, Chiu YE, Chun RH, Garzon MC, Holland KE, Liberman L, MacLellan-Tobert S, Mancini AJ, Metry D, Puttgen KB, Seefeldt M, Sidbury R, Ward KM, Blei F, Baselga E, Cassidy L, Darrow DH, Joachim S, Kwon EK, Martin K, Perkins J, Siegel DH, Boucek RJ, Frieden IJ. Initiation and use of propranolol for infantile hemangioma: report of a consensus conference. Pediatrics. 2013 Jan;131(1):128-40. doi: 10.1542/peds.2012-1691. Epub 2012 Dec 24.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Lauantai 15. elokuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Maanantai 13. kesäkuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Keskiviikko 15. kesäkuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 19. huhtikuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 30. heinäkuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 31. heinäkuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 18. maaliskuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 17. maaliskuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2020
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Maksasairaudet
- Sappiteiden sairaudet
- Sappitieteiden sairaudet
- Ruoansulatuskanavan poikkeavuudet
- Hypertensio, portaali
- Biliary Atresia
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Adrenergiset beeta-antagonistit
- Adrenergiset antagonistit
- Adrenergiset aineet
- Neurotransmitterit
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Rytmihäiriötä estävät aineet
- Verenpainetta alentavat aineet
- Vasodilataattorit
- Propranololi
Muut tutkimustunnusnumerot
- ILBS-PHT-BA01
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Päättämätön
IPD-suunnitelman kuvaus
Endoskooppiset tiedot propanololia tai lumelääkettä saavista potilaista
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .