담도 폐쇄증의 정맥류 출혈에 대한 일차적 예방 (BA-BB)
2021년 3월 17일 업데이트: Institute of Liver and Biliary Sciences, India
담도 폐쇄증의 정맥류 출혈에 대한 일차 예방을 위한 프로파놀롤 - 공개 라벨 무작위 통제 연구
담도 폐쇄증은 신생아 담즙정체의 가장 흔한 병인이며 전 세계적으로 소아 간 이식의 가장 흔한 적응증입니다.
Kasai-portoenterostomy(KPE)는 담즙 흐름의 회복과 섬유증의 급속한 진행을 예방하는 데 도움이 되는 선택 수술 절차입니다.
영아의 50-60%만이 3개월 후 빌리루빈 정상화(<2 mg/dL) 측면에서 성공적인 수술을 받습니다.
나머지 40-50%는 PHT의 급속한 진행과 궁극적인 대상 부전이 있습니다.
또한 KPE에 성공한 영아의 약 50-70%는 담관염이 1회 이상 발생하며, 치료하지 않고 방치하면 중증 환자는 진행성 문맥 고혈압으로 이어집니다.
더욱이 인도 환경에서는 KPE가 실현 가능하지 않을 때 담도 폐쇄증이 있는 상당수의 영아가 늦게 도달하며 이 그룹은 매우 빠른 PHT 및 대상 부전으로 발전합니다.
따라서 전반적으로 영유아의 약 70-80%가 5세 이내에 PHT가 발생합니다.
정맥류 출혈은 빌리루빈 수치가 높은 영아의 생존을 결정하는 중요한 요인인 것으로 나타났습니다.
성인 간경변 환자에서 베타 차단제의 사용은 정맥류의 진행과 정맥류 출혈의 발생률을 감소시키는 것으로 나타났습니다.
전 세계적으로 많은 소아 간학 센터에서 베타 차단제를 사용하지만 담도 폐쇄증이 있는 소아에서 이 문제를 특별히 다루기 위한 통제된 임상시험은 없습니다.
이에 본 연구는 담도 폐쇄증 소아의 정맥류 출혈 예방을 위한 1차 예방약으로서 베타차단제의 효능을 평가하기 위해 본 연구를 기획하였다.
연구 개요
상세 설명
(a) 목표 및 목표:
목표: 담도 폐쇄증이 있는 영유아의 정맥류 출혈의 일차 예방을 위한 베타 차단제의 효과를 연구합니다.
1차 목표: 18개월 동안 무출혈 생존 FU
보조 목표:
(i) 3, 6, 12 및 18개월 FU에 걸친 식도 및 위정맥류 및 문맥압항진성 위병증의 진행, 지속 또는 퇴행 FU
(ii) 18개월 FU에서의 전체 생존
(b) 방법론: 이것은 포함 및 제외 기준을 충족하는 6개월에서 5세 사이의 담도 폐쇄증이 있는 영유아 및 소아가 18개월 동안 또는 발생할 때까지 프로파놀롤 또는 위약을 투여받기 위해 등록되는 공개 라벨 무작위 통제 연구입니다. 정맥류 출혈.
나. 연구 설계: 층화 무작위화를 사용한 개방형 무작위 통제 연구.
ii. 개입: 베타 차단제(Propanolol) 대 위약.
iii. 연구 기간: 1.5년
iv. 연구 모집단: 포함 및 제외 기준을 충족하는 담도 폐쇄증이 있는 생후 6개월~5세의 유아 및 어린이.
(c) 프로젝트의 예상 결과: 베타 차단제는 담도 폐쇄증이 있는 영유아의 정맥류 출혈 발생률을 감소시킵니다.
연구 유형
중재적
등록 (예상)
92
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
Delhi
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New Delhi, Delhi, 인도, 110070
- 모병
- Institute of liver and Biliary Sciences
-
연락하다:
- Rajeev Khanna, MD
- 전화번호: +919654246963
- 이메일: drrajeev_khanna@rediffmail.com
-
연락하다:
- Ankit Bhardwaj, MD
- 전화번호: +9146300000
- 이메일: bhardwaj.ankit3@gmail.com
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6개월 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준: 다음 조건 중 하나를 충족하는 생후 6개월에서 5세 사이의 담도 폐쇄증이 있는 유아 및 아동:
나. 빌리루빈이 2 mg/dL를 초과하는 실패한 Kasai 문맥장절개술 절차, 또는 ii. Kasai portoenterostomy를 받지 않은 사람, 또는 iii. 빌리루빈이 2mg/dL 미만이지만 문맥압항진증, 즉 임상적 비종대 및/또는 혈소판감소증(혈소판 < 1,00,000/mm3)의 특징이 있는 성공적인 Kasai 문맥장절개술 절차.
제외 기준:
나. 과민성 기도 질환을 암시하는 병력. ii. 울혈성 심부전 iii. 모든 정도의 심장 차단(I,, II, III) iv. 지난 4주 동안 이미 베타 차단제를 복용 중인 영유아. v. 문맥 폐쇄증 또는 혈전증. vi. 정맥류 출혈의 역사. vii. 예방적 또는 치료적 엔도테라피(밴드 결찰 또는 경화 요법)를 받는 유아 및 어린이.
viii. 1개월 이내에 잠재적인 간 이식.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 방지
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 프로파놀롤
용량: 1~8mg/kg/일 1~2회 분할 용량으로 안정시 심박수를 기준선에서 25%까지 감소시키는 목표 빈도: 1일 1~2회 투여 경로: 경구 기간: 18개월
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비선택적 베타 차단제
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위약 비교기: 위약
비슷한 방식으로 플라시보
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비활성 약물
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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18개월 추적관찰 동안 무출혈 생존
기간: 18개월
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18개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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전반적인 생존
기간: 12 개월
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12 개월
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전반적인 생존
기간: 18개월
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18개월
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전반적인 생존
기간: 6 개월
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6 개월
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식도 정맥류의 진행, 지속 또는 퇴행
기간: 3 개월
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3 개월
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위정맥류의 진행, 지속 또는 퇴행
기간: 3 개월
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3 개월
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문맥 고혈압 위병증의 진행, 지속 또는 퇴행
기간: 3 개월
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3 개월
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식도 정맥류의 진행, 지속 또는 퇴행
기간: 6 개월
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6 개월
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위정맥류의 진행, 지속 또는 퇴행
기간: 6 개월
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6 개월
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문맥 고혈압 위병증의 진행, 지속 또는 퇴행
기간: 6 개월
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6 개월
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식도 정맥류의 진행, 지속 또는 퇴행
기간: 12 개월
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12 개월
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위정맥류의 진행, 지속 또는 퇴행
기간: 12 개월
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12 개월
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문맥 고혈압 위병증의 진행, 지속 또는 퇴행
기간: 12 개월
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12 개월
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식도 정맥류의 진행, 지속 또는 퇴행
기간: 18개월
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18개월
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위정맥류의 진행, 지속 또는 퇴행
기간: 18개월
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18개월
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문맥 고혈압 위병증의 진행, 지속 또는 퇴행
기간: 18개월
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18개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Rajeev Khanna, MD, Associate Professor, Pediatric Hepatology, Institute of Liver and Biliary Sciences
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Duche M, Ducot B, Ackermann O, Guerin F, Jacquemin E, Bernard O. Portal hypertension in children: High-risk varices, primary prophylaxis and consequences of bleeding. J Hepatol. 2017 Feb;66(2):320-327. doi: 10.1016/j.jhep.2016.09.006. Epub 2016 Sep 20.
- Fagundes ED, Ferreira AR, Roquete ML, Penna FJ, Goulart EM, Figueiredo Filho PP, Bittencourt PF, Carvalho SD, Albuquerque W. Clinical and laboratory predictors of esophageal varices in children and adolescents with portal hypertension syndrome. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2008 Feb;46(2):178-83. doi: 10.1097/MPG.0b013e318156ff07.
- Poddar U, Thapa BR, Rao KL, Singh K. Etiological spectrum of esophageal varices due to portal hypertension in Indian children: is it different from the West? J Gastroenterol Hepatol. 2008 Sep;23(9):1354-7. doi: 10.1111/j.1440-1746.2007.05102.x. Epub 2007 Aug 6.
- Zargar SA, Javid G, Khan BA, Yattoo GN, Shah AH, Gulzar GM, Singh J, Rehman BU, Din Z. Endoscopic ligation compared with sclerotherapy for bleeding esophageal varices in children with extrahepatic portal venous obstruction. Hepatology. 2002 Sep;36(3):666-72. doi: 10.1053/jhep.2002.35278.
- Zargar SA, Yattoo GN, Javid G, Khan BA, Shah AH, Shah NA, Gulzar GM, Singh J, Shafi HM. Fifteen-year follow up of endoscopic injection sclerotherapy in children with extrahepatic portal venous obstruction. J Gastroenterol Hepatol. 2004 Feb;19(2):139-45. doi: 10.1111/j.1440-1746.2004.03224.x.
- Duche M, Ducot B, Tournay E, Fabre M, Cohen J, Jacquemin E, Bernard O. Prognostic value of endoscopy in children with biliary atresia at risk for early development of varices and bleeding. Gastroenterology. 2010 Dec;139(6):1952-60. doi: 10.1053/j.gastro.2010.07.004. Epub 2010 Jul 14.
- Duche M, Ducot B, Ackermann O, Baujard C, Chevret L, Frank-Soltysiak M, Jacquemin E, Bernard O. Experience with endoscopic management of high-risk gastroesophageal varices, with and without bleeding, in children with biliary atresia. Gastroenterology. 2013 Oct;145(4):801-7. doi: 10.1053/j.gastro.2013.06.022. Epub 2013 Jun 19.
- Shashidhar H, Langhans N, Grand RJ. Propranolol in prevention of portal hypertensive hemorrhage in children: a pilot study. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 1999 Jul;29(1):12-7. doi: 10.1097/00005176-199907000-00007.
- Drolet BA, Frommelt PC, Chamlin SL, Haggstrom A, Bauman NM, Chiu YE, Chun RH, Garzon MC, Holland KE, Liberman L, MacLellan-Tobert S, Mancini AJ, Metry D, Puttgen KB, Seefeldt M, Sidbury R, Ward KM, Blei F, Baselga E, Cassidy L, Darrow DH, Joachim S, Kwon EK, Martin K, Perkins J, Siegel DH, Boucek RJ, Frieden IJ. Initiation and use of propranolol for infantile hemangioma: report of a consensus conference. Pediatrics. 2013 Jan;131(1):128-40. doi: 10.1542/peds.2012-1691. Epub 2012 Dec 24.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 8월 15일
기본 완료 (예상)
2022년 6월 13일
연구 완료 (예상)
2022년 6월 15일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 4월 19일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 7월 30일
처음 게시됨 (실제)
2020년 7월 31일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 3월 18일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 3월 17일
마지막으로 확인됨
2020년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ILBS-PHT-BA01
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
미정
IPD 계획 설명
프로파놀롤 또는 위약에 대한 환자의 내시경 세부 사항
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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