Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A variceális vérzés elsődleges profilaxisa epeúti atresiában (BA-BB)

2021. március 17. frissítette: Institute of Liver and Biliary Sciences, India

Propanolol a variceális vérzés elsődleges megelőzésére epeúti atresiában – nyílt, randomizált, kontrollált vizsgálat

Az epeúti atresia az újszülöttkori cholestasis leggyakoribb etiológiája, és világszerte a gyermekek májátültetésének leggyakoribb indikációja. A Kasai-portoenterostomia (KPE) a választott műtéti eljárás, amely segít az epeáramlás helyreállításában és a fibrózis gyors progressziójának megelőzésében. A csecsemők mindössze 50-60%-ánál sikerül sikeres műtétet végezni a bilirubin (<2 mg/dL) normalizálása tekintetében 3 hónap után. A fennmaradó 40-50%-ban a PHT gyors progressziója és esetleges dekompenzációja van. Ezenkívül a sikeres KPE-ben szenvedő csecsemők körülbelül 50-70%-ának van egy vagy több cholangitis epizódja, és a súlyosabbak, ha nem kezelik, progresszív portális hipertóniához vezetnek. Ezen túlmenően indiai környezetben az epeúti atresiában szenvedő csecsemők jelentős része későn éri el, amikor a KPE nem kivitelezhető, és ebben a csoportban nagyon gyors PHT és dekompenzáció alakul ki. Így összességében a csecsemők és gyermekek 70-80%-ánál alakul ki PHT 5 éves kor alatt. A variceális vérzésről kimutatták, hogy a túlélés fontos meghatározója magas bilirubinszintű csecsemőknél. Kimutatták, hogy a béta-blokkolók alkalmazása felnőttkori cirrhoticusban csökkenti a varixok progresszióját és a varixvérzés előfordulását. Bár világszerte sok gyermekhepatológiai központ használ béta-blokkolókat, nem végeztek ellenőrzött vizsgálatot kifejezetten ennek a problémának az epeúti atresiában szenvedő gyermekeknél történő kezelésére. Ezért ezt a vizsgálatot azért terveztük, hogy értékeljük a béta-blokkolók hatékonyságát, mint elsődleges profilaxist a variceális vérzés megelőzésében epeúti atreziás gyermekeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Ismeretlen

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

a) Cél és célkitűzések:

Cél: A béta-blokkolók hatásának vizsgálata a variceális vérzés elsődleges megelőzésére epeúti atresiában szenvedő csecsemők és gyermekek körében.

Elsődleges cél: Vérzésmentes túlélés 18 hónapos FU-n keresztül

Másodlagos célok:

(i) A nyelőcső- és gyomorvarixok progressziója, perzisztenciája vagy regressziója, valamint a portális hipertóniás gastropathia 3, 6, 12 és 18 hónapos FU-n keresztül

(ii) Teljes túlélés 18 hónapos FU-nál

(b) Módszertan: Ez egy nyílt elrendezésű, randomizált, kontrollos vizsgálat, amelyben 6 hónapos és 5 éves kor közötti, epeúti atresiában szenvedő csecsemőket és gyermekeket vesznek fel, akik megfelelnek a felvételi és kizárási kritériumoknak, hogy propanololt vagy placebót kapjanak 18 hónapig vagy az előfordulásig. varikális vérzés.

én. A vizsgálat felépítése: Nyílt, randomizált, kontrollált vizsgálat rétegzett randomizációval.

ii. Beavatkozás: béta-blokkoló (propanolol) a placebóval szemben.

iii. Tanulmányi idő: 1,5 év

iv. Vizsgálati populáció: 6 hónapos és 5 éves kor közötti epeúti atresiában szenvedő csecsemők és gyermekek, amelyek megfelelnek a befogadási és kizárási kritériumoknak.

(c) A projekt várható eredménye: A béta-blokkolók csökkentik a variceális vérzés előfordulását epeúti atresiában szenvedő csecsemőknél és gyermekeknél.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

92

Fázis

  • Nem alkalmazható

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

6 hónap (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok: 6 hónapos és 5 éves kor közötti epeúti atresiában szenvedő csecsemők és gyermekek, akik megfelelnek az alábbi feltételek valamelyikének:

én. Sikertelen Kasai portoenterostomiás beavatkozás esetén >2 mg/dl bilirubin mellett, vagy ii. Aki nem esett át Kasai portoenterostomián, vagy iii. Sikeres Kasai portoenterostomiás eljárással bilirubin <2 mg/dl mellett, de portális hipertónia jellemzőivel, azaz klinikai splenomegaliával és/vagy thrombocytopeniával (thrombocytaszám < 1 00 000/mm3).

Kizárási kritériumok:

én. Az anamnézis hiperreaktív légúti betegségre utal. ii. Pangásos szívelégtelenség iii. Bármilyen fokú szívblokk (I,, II, III) iv. Csecsemők és gyermekek, akik már béta-blokkolókat szedtek az elmúlt 4 hétben. v. Portális véna atresia vagy trombózis. vi. Varicális vérzés története. vii. Csecsemők és gyermekek profilaktikus vagy terápiás endoterápiában (szalagkötés vagy szkleroterápia).

viii. 1 hónapon belül lehetséges májátültetés.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Megelőzés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Propanolol
Dózis: 1-8 mg/ttkg/nap 1-2 részre osztva, úgy beállítva, hogy a nyugalmi pulzusszám 25%-kal csökkentse a kiindulási értékhez képest. Gyakoriság: naponta egyszer-kétszer Alkalmazási mód: Orális Időtartam: 18 hónap
Drog: Propanolol
Nem szelektív béta-blokkoló
Placebo Comparator: Placebo
Placebo hasonló módon
Egyéb: Placebo
Inaktív gyógyszer

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Vérzésmentes túlélés 18 hónapos követés alatt
Időkeret: 18 hónap
18 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Általános túlélés
Időkeret: 12 hónap
12 hónap
Általános túlélés
Időkeret: 18 hónap
18 hónap
Általános túlélés
Időkeret: 6 hónap
6 hónap
A nyelőcsővarixok progressziója, perzisztenciája vagy regressziója
Időkeret: 3 hónap
3 hónap
A gyomorvarixok progressziója, fennmaradása vagy regressziója
Időkeret: 3 hónap
3 hónap
A portális hipertóniás gastropathia progressziója, perzisztenciája vagy regressziója
Időkeret: 3 hónap
3 hónap
A nyelőcsővarixok progressziója, perzisztenciája vagy regressziója
Időkeret: 6 hónap
6 hónap
A gyomorvarixok progressziója, fennmaradása vagy regressziója
Időkeret: 6 hónap
6 hónap
A portális hipertóniás gastropathia progressziója, perzisztenciája vagy regressziója
Időkeret: 6 hónap
6 hónap
A nyelőcsővarixok progressziója, perzisztenciája vagy regressziója
Időkeret: 12 hónap
12 hónap
A gyomorvarixok progressziója, fennmaradása vagy regressziója
Időkeret: 12 hónap
12 hónap
A portális hipertóniás gastropathia progressziója, perzisztenciája vagy regressziója
Időkeret: 12 hónap
12 hónap
A nyelőcsővarixok progressziója, perzisztenciája vagy regressziója
Időkeret: 18 hónap
18 hónap
A gyomorvarixok progressziója, fennmaradása vagy regressziója
Időkeret: 18 hónap
18 hónap
A portális hipertóniás gastropathia progressziója, perzisztenciája vagy regressziója
Időkeret: 18 hónap
18 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Institute of Liver and Biliary Sciences, India

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Rajeev Khanna, MD, Associate Professor, Pediatric Hepatology, Institute of Liver and Biliary Sciences

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. augusztus 15.

Elsődleges befejezés (Várható)

2022. június 13.

A tanulmány befejezése (Várható)

2022. június 15.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. április 19.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. július 30.

Első közzététel (Tényleges)

2020. július 31.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. március 18.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. március 17.

Utolsó ellenőrzés

2020. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ILBS-PHT-BA01

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Eldöntetlen

IPD terv leírása

A propanololt vagy placebót szedő betegek endoszkópos adatai

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel