Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Primær profylakse for variceal blødning ved biliær atresi (BA-BB)

17. mars 2021 oppdatert av: Institute of Liver and Biliary Sciences, India

Propanolol for primær profylakse for variceal blødning ved biliær atresi - en åpen randomisert kontrollert studie

Biliær atresi er den vanligste etiologien til neonatal kolestase og er den vanligste indikasjonen for levertransplantasjon hos barn over hele verden. Kasai-portoenterostomi (KPE) er den valgte operasjonsprosedyren som hjelper til med å gjenopprette gallestrømmen og forhindre rask progresjon av fibrose. Bare 50-60 % av spedbarn har en vellykket operasjon når det gjelder normalisering av bilirubin (<2 mg/dL) etter 3 måneder. Resterende 40-50 % har rask progresjon av PHT og eventuell dekompensasjon. I tillegg har rundt 50-70 % av spedbarn med vellykket KPE 1 eller flere episoder av kolangitt, og de alvorlige hvis de ikke behandles fører til progressiv portalhypertensjon. I indiske omgivelser kommer dessuten et betydelig antall spedbarn med biliær atresi sent når KPE ikke er mulig, og denne gruppen utvikler veldig rask PHT og dekompensasjon. Derfor utvikler totalt rundt 70-80 % av spedbarn og barn PHT innen 5 års alder. Varicealblødning har vist seg å være en viktig determinant for overlevelse hos spedbarn med høyt bilirubin. Bruk av betablokkere hos voksne cirrhotics har vist seg å redusere progresjon av varicer og forekomst av variceal blødning. Selv om mange pediatriske hepatologisentre over hele verden bruker betablokkere, har det ikke vært noen kontrollert studie spesifikt for å adressere dette problemet hos barn med biliær atresi. Så vi planla denne studien for å evaluere effekten av betablokkere som primær profylakse for forebygging av varicealblødning hos barn med biliær atresi.

Studieoversikt

Status

Ukjent

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

(a) Mål og mål:

Mål: Å studere effekten av betablokkere for primær profylakse av variceal blødning hos spedbarn og barn med biliær atresi.

Primært mål: Blødningsfri overlevelse over 18 måneder FU

Sekundære mål:

(i) Progresjon, vedvarende eller regresjon av esophageal og gastriske varicer, og portal hypertensiv gastropati over 3, 6, 12 og 18 måneder FU

(ii) Total overlevelse ved 18 måneder FU

(b) Metodikk: Dette vil være en åpen randomisert kontrollert studie der spedbarn og barn med biliær atresi fra 6 måneder til 5 år som oppfyller inklusjons- og eksklusjonskriterier vil bli registrert for å motta propanolol eller placebo i en varighet på 18 måneder eller til forekomsten. av variceal blødning.

Jeg. Studiedesign: Open label randomisert kontrollert studie med stratifisert randomisering.

ii. Intervensjon: Betablokker (Propanolol) versus placebo.

iii. Studietid: 1,5 år

iv. Studiepopulasjon: Spedbarn og barn fra 6 måneder til 5 år med biliær atresi som oppfyller inklusjons- og eksklusjonskriteriene.

(c) Forventet resultat av prosjektet: Betablokkere reduserer forekomsten av variceal blødning hos spedbarn og barn med biliær atresi.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

92

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 måneder til 5 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier: Spedbarn og barn med biliær atresi fra 6 måneder til 5 år som oppfyller en av følgende betingelser:

Jeg. Med mislykket Kasai portoenterostomi-prosedyre med bilirubin >2 mg/dL, eller ii. Som ikke gjennomgikk Kasai portoenterostomi, eller iii. Med vellykket Kasai portoenterostomi-prosedyre med bilirubin <2 mg/dL, men med trekk ved portal hypertensjon, dvs. klinisk splenomegali og/eller trombocytopeni (blodplater < 1 00 000/mm3).

Ekskluderingskriterier:

Jeg. Historie som tyder på hyperreaktiv luftveissykdom. ii. Kongestiv hjertesvikt iii. Enhver grad av hjerteblokkering (I,, II, III) iv. Spedbarn og barn som allerede har fått betablokkere de siste 4 ukene. v. Portalveneatresi eller trombose. vi. Historie med variceal blødning. vii. Spedbarn og barn på profylaktisk eller terapeutisk endoterapi (båndligering eller skleroterapi).

viii. Potensiell levertransplantasjon innen 1 måned.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Forebygging
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Propanolol
Dose: 1 til 8 mg/kg/dag fordelt på 1 til 2 oppdelte doser justert for å oppnå målreduksjon i hvilepuls med 25 % fra baseline Frekvens: én til to ganger daglig Administrasjonsvei: Oral Varighet: 18 måneder
Legemiddel: Propanolol
Ikke-selektiv betablokker
Placebo komparator: Placebo
Placebo på lignende måte
Annen: Placebo
Inaktivt medikament

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Blødningsfri overlevelse over 18 måneders oppfølging
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Total overlevelse
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Total overlevelse
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder
Total overlevelse
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Progresjon, vedvarende eller regresjon av esophageal varicer
Tidsramme: 3 måneder
3 måneder
Progresjon, vedvarende eller regresjon av gastriske varicer
Tidsramme: 3 måneder
3 måneder
Progresjon, vedvarende eller regresjon av portal hypertensiv gastropati
Tidsramme: 3 måneder
3 måneder
Progresjon, vedvarende eller regresjon av esophageal varicer
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Progresjon, vedvarende eller regresjon av gastriske varicer
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Progresjon, vedvarende eller regresjon av portal hypertensiv gastropati
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Progresjon, vedvarende eller regresjon av esophageal varicer
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Progresjon, vedvarende eller regresjon av gastriske varicer
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Progresjon, vedvarende eller regresjon av portal hypertensiv gastropati
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Progresjon, vedvarende eller regresjon av esophageal varicer
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder
Progresjon, vedvarende eller regresjon av gastriske varicer
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder
Progresjon, vedvarende eller regresjon av portal hypertensiv gastropati
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Institute of Liver and Biliary Sciences, India

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Rajeev Khanna, MD, Associate Professor, Pediatric Hepatology, Institute of Liver and Biliary Sciences

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

15. august 2020

Primær fullføring (Forventet)

13. juni 2022

Studiet fullført (Forventet)

15. juni 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

19. april 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

30. juli 2020

Først lagt ut (Faktiske)

31. juli 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

18. mars 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. mars 2021

Sist bekreftet

1. juli 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ILBS-PHT-BA01

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ubestemt

IPD-planbeskrivelse

Endoskopiske detaljer om pasientene på propanolol eller placebo

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere