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Profilaxia Primária para Sangramento Varicoso na Atresia Biliar (BA-BB)

17 de março de 2021 atualizado por: Institute of Liver and Biliary Sciences, India

Propanolol para profilaxia primária para sangramento varicoso na atresia biliar - um estudo controlado randomizado aberto

A atresia biliar é a etiologia mais comum da colestase neonatal e a indicação mais comum de transplante hepático pediátrico em todo o mundo. Kasai-portoenterostomia (KPE) é o procedimento cirúrgico de escolha que ajuda na restauração do fluxo biliar e na prevenção da rápida progressão da fibrose. Apenas 50-60% dos lactentes têm uma cirurgia bem-sucedida em termos de normalização da bilirrubina (<2 mg/dL) após 3 meses. Os restantes 40-50% têm rápida progressão da HP e eventual descompensação. Além disso, cerca de 50-70% das crianças com KPE bem-sucedida apresentam 1 ou mais episódios de colangite, e os graves, se não tratados, levam à hipertensão portal progressiva. Além disso, no cenário indiano, um número significativo de bebês com atresia biliar chega tarde quando o KPE não é viável, e esse grupo desenvolve HP muito rapidamente e descompensação. Portanto, em geral, cerca de 70-80% dos bebês e crianças desenvolvem HP nos 5 anos de idade. Sangramento por varizes demonstrou ser um importante determinante de sobrevivência em lactentes com níveis elevados de bilirrubina. Foi demonstrado que o uso de betabloqueadores em cirróticos adultos reduz a progressão das varizes e a incidência de sangramento varicoso. Embora muitos centros de hepatologia pediátrica em todo o mundo usem betabloqueadores, não há nenhum estudo controlado especificamente para abordar esse problema em crianças com atresia biliar. Assim, planejamos este estudo para avaliar a eficácia dos betabloqueadores como profilaxia primária para prevenção de sangramento varicoso em crianças com atresia biliar.

Visão geral do estudo

Status

Desconhecido

Descrição detalhada

(a) Finalidade e Objetivos:

Objetivo: Estudar o efeito dos betabloqueadores na profilaxia primária do sangramento varicoso em lactentes e crianças com atresia biliar.

Objetivo primário: Sobrevida livre de sangramento em 18 meses FU

Objetivos secundários:

(i) Progressão, persistência ou regressão de varizes esofágicas e gástricas e gastropatia hipertensiva portal ao longo de 3, 6, 12 e 18 meses FU

(ii) Sobrevida global em 18 meses FU

(b) Metodologia: Este será um estudo controlado randomizado aberto onde lactentes e crianças com atresia biliar de 6 meses a 5 anos preenchendo os critérios de inclusão e exclusão serão inscritos para receber propanolol ou placebo por um período de 18 meses ou até a ocorrência de sangramento varicoso.

eu. Desenho do estudo: Estudo controlado randomizado aberto com randomização estratificada.

ii. Intervenção: Beta-bloqueador (Propanolol) versus placebo.

iii. Período de estudo: 1,5 anos

4. População do estudo: Lactentes e crianças de 6 meses a 5 anos de idade com atresia biliar cumprindo os critérios de inclusão e exclusão.

(c) Resultado esperado do projeto: Os betabloqueadores reduzem a incidência de sangramento varicoso em lactentes e crianças com atresia biliar.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Antecipado)

92

Estágio

  • Não aplicável

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

6 meses a 5 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critérios de inclusão: Bebês e crianças com atresia biliar de 6 meses a 5 anos de idade que preencham uma das seguintes condições:

eu. Com procedimento malsucedido de portoenterostomia de Kasai com bilirrubina >2 mg/dL, ou ii. Quem não foi submetido à portoenterostomia de Kasai, ou iii. Com procedimento de portoenterostomia de Kasai bem-sucedido com bilirrubina < 2 mg/dL, mas com características de hipertensão portal, ou seja, esplenomegalia clínica e/ou trombocitopenia (plaquetas < 1,00,000/mm3).

Critério de exclusão:

eu. História sugestiva de doença hiper-reativa das vias aéreas. ii. Insuficiência cardíaca congestiva iii. Qualquer grau de bloqueio cardíaco (I,, II, III) iv. Lactentes e crianças já em uso de betabloqueadores nas últimas 4 semanas. v. Atresia ou trombose da veia porta. vi. História de sangramento varicoso. vii. Lactentes e crianças em endoterapia profilática ou terapêutica (ligadura elástica ou escleroterapia).

viii. Possível transplante de fígado em 1 mês.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Prevenção
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Propanolol
Dose: 1 a 8 mg/kg/dia em 1 a 2 doses divididas ajustadas para atingir a meta de redução da frequência cardíaca em repouso em 25% da linha de base Frequência: uma a duas vezes ao dia Via de administração: Oral Duração: 18 meses
Betabloqueador não seletivo
Comparador de Placebo: Placebo
Placebo de maneira semelhante
Droga inativa

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Sobrevida livre de sangramento em 18 meses de acompanhamento
Prazo: 18 meses
18 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Sobrevida geral
Prazo: 12 meses
12 meses
Sobrevida geral
Prazo: 18 meses
18 meses
Sobrevida geral
Prazo: 6 meses
6 meses
Progressão, persistência ou regressão de varizes esofágicas
Prazo: 3 meses
3 meses
Progressão, persistência ou regressão de varizes gástricas
Prazo: 3 meses
3 meses
Progressão, persistência ou regressão da gastropatia hipertensiva portal
Prazo: 3 meses
3 meses
Progressão, persistência ou regressão de varizes esofágicas
Prazo: 6 meses
6 meses
Progressão, persistência ou regressão de varizes gástricas
Prazo: 6 meses
6 meses
Progressão, persistência ou regressão da gastropatia hipertensiva portal
Prazo: 6 meses
6 meses
Progressão, persistência ou regressão de varizes esofágicas
Prazo: 12 meses
12 meses
Progressão, persistência ou regressão de varizes gástricas
Prazo: 12 meses
12 meses
Progressão, persistência ou regressão da gastropatia hipertensiva portal
Prazo: 12 meses
12 meses
Progressão, persistência ou regressão de varizes esofágicas
Prazo: 18 meses
18 meses
Progressão, persistência ou regressão de varizes gástricas
Prazo: 18 meses
18 meses
Progressão, persistência ou regressão da gastropatia hipertensiva portal
Prazo: 18 meses
18 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Investigadores

  • Investigador principal: Rajeev Khanna, MD, Associate Professor, Pediatric Hepatology, Institute of Liver and Biliary Sciences

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

15 de agosto de 2020

Conclusão Primária (Antecipado)

13 de junho de 2022

Conclusão do estudo (Antecipado)

15 de junho de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

19 de abril de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

30 de julho de 2020

Primeira postagem (Real)

31 de julho de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

18 de março de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

17 de março de 2021

Última verificação

1 de julho de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Indeciso

Descrição do plano IPD

Detalhes endoscópicos dos pacientes em propanolol ou placebo

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Propanolol

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