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Profilassi primaria per il sanguinamento delle varici nell'atresia biliare (BA-BB)

17 marzo 2021 aggiornato da: Institute of Liver and Biliary Sciences, India

Propanololo per la profilassi primaria del sanguinamento delle varici nell'atresia biliare - Uno studio controllato randomizzato in aperto

L'atresia biliare è l'eziologia più comune della colestasi neonatale ed è l'indicazione più comune per il trapianto di fegato pediatrico in tutto il mondo. Kasai-portoenterostomy (KPE) è la procedura operativa di scelta che aiuta a ripristinare il flusso biliare e prevenire la rapida progressione della fibrosi. Solo il 50-60% dei bambini subisce un intervento chirurgico di successo in termini di normalizzazione della bilirubina (<2 mg/dL) dopo 3 mesi. Il restante 40-50% presenta una rapida progressione del PHT e un eventuale scompenso. Inoltre, circa il 50-70% dei neonati con KPE di successo ha 1 o più episodi di colangite e quelli gravi, se non trattati, portano a ipertensione portale progressiva. Inoltre in ambiente indiano un numero significativo di neonati con atresia biliare arriva tardi quando il KPE non è fattibile, e questo gruppo sviluppa PHT e scompenso molto rapidi. Quindi, complessivamente circa il 70-80% dei neonati e dei bambini sviluppa PHT entro i 5 anni di età. Il sanguinamento delle varici ha dimostrato di essere un importante determinante della sopravvivenza nei bambini con bilirubina elevata. È stato dimostrato che l'uso di beta-bloccanti nei cirrotici adulti riduce la progressione delle varici e l'incidenza del sanguinamento da varici. Sebbene molti centri di epatologia pediatrica in tutto il mondo utilizzino i beta-bloccanti, non esiste uno studio controllato specifico per affrontare questo problema nei bambini con atresia biliare. Pertanto, abbiamo pianificato questo studio per valutare l'efficacia dei beta-bloccanti come profilassi primaria per la prevenzione del sanguinamento da varici nei bambini con atresia biliare.

Panoramica dello studio

Stato

Sconosciuto

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

(a) Scopo e obiettivi:

Obiettivo: studiare l'effetto dei beta-bloccanti per la profilassi primaria del sanguinamento da varici nei neonati e nei bambini con atresia biliare.

Obiettivo primario: sopravvivenza libera da sanguinamento oltre 18 mesi FU

Obiettivi secondari:

(i) Progressione, persistenza o regressione di varici esofagee e gastriche e gastropatia ipertensiva portale a 3, 6, 12 e 18 mesi FU

(ii) Sopravvivenza globale a 18 mesi FU

(b) Metodologia: questo sarà uno studio controllato randomizzato in aperto in cui verranno arruolati neonati e bambini con atresia biliare da 6 mesi a 5 anni che soddisfano i criteri di inclusione ed esclusione per ricevere propanololo o placebo per una durata di 18 mesi o fino al verificarsi di sanguinamento da varici.

io. Disegno dello studio: studio controllato randomizzato in aperto con randomizzazione stratificata.

ii. Intervento: beta-bloccante (propanololo) rispetto al placebo.

iii. Periodo di studio: 1,5 anni

iv. Popolazione in studio: neonati e bambini di età compresa tra 6 mesi e 5 anni con atresia biliare che soddisfano i criteri di inclusione ed esclusione.

(c) Risultato atteso del progetto: i beta-bloccanti riducono l'incidenza di sanguinamento da varici nei neonati e nei bambini con atresia biliare.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

92

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 mesi a 5 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri di inclusione: neonati e bambini con atresia biliare da 6 mesi a 5 anni di età che soddisfano una delle seguenti condizioni:

io. Con procedura di portoenterostomia Kasai non riuscita con una bilirubina > 2 mg/dL, o ii. Chi non ha subito Kasai portoenterostomy, o iii. Con procedura di portoenterostomia Kasai riuscita con bilirubina <2 mg/dL, ma con caratteristiche di ipertensione portale, ad esempio splenomegalia clinica e/o trombocitopenia (piastrine < 1,00,000/mm3).

Criteri di esclusione:

io. Anamnesi suggestiva di malattia delle vie aeree iper-reattive. ii. Insufficienza cardiaca congestizia iii. Qualsiasi grado di blocco cardiaco (I,, II, III) iv. Neonati e bambini già trattati con beta-bloccanti nelle ultime 4 settimane. v. Atresia o trombosi della vena porta. VI. Storia di sanguinamento da varici. vii. Neonati e bambini sottoposti a endoterapia profilattica o terapeutica (legatura con bendaggio o scleroterapia).

viii. Potenziale trapianto di fegato entro 1 mese.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Prevenzione
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Propanololo
Dose: da 1 a 8 mg/kg/die in 1-2 dosi suddivise aggiustate per ottenere una riduzione target della frequenza cardiaca a riposo del 25% rispetto al basale Frequenza: da una a due volte al giorno Via di somministrazione: Orale Durata: 18 mesi
Droga: Propanololo
Beta-bloccante non selettivo
Comparatore placebo: Placebo
Placebo in modo simile
Altro: Placebo
Farmaco inattivo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Sopravvivenza libera da sanguinamento oltre 18 mesi di follow-up
Lasso di tempo: 18 mesi
18 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi
Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: 18 mesi
18 mesi
Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Progressione, persistenza o regressione delle varici esofagee
Lasso di tempo: 3 mesi
3 mesi
Progressione, persistenza o regressione delle varici gastriche
Lasso di tempo: 3 mesi
3 mesi
Progressione, persistenza o regressione della gastropatia ipertensiva portale
Lasso di tempo: 3 mesi
3 mesi
Progressione, persistenza o regressione delle varici esofagee
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Progressione, persistenza o regressione delle varici gastriche
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Progressione, persistenza o regressione della gastropatia ipertensiva portale
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Progressione, persistenza o regressione delle varici esofagee
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi
Progressione, persistenza o regressione delle varici gastriche
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi
Progressione, persistenza o regressione della gastropatia ipertensiva portale
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi
Progressione, persistenza o regressione delle varici esofagee
Lasso di tempo: 18 mesi
18 mesi
Progressione, persistenza o regressione delle varici gastriche
Lasso di tempo: 18 mesi
18 mesi
Progressione, persistenza o regressione della gastropatia ipertensiva portale
Lasso di tempo: 18 mesi
18 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Institute of Liver and Biliary Sciences, India

Investigatori

  • Investigatore principale: Rajeev Khanna, MD, Associate Professor, Pediatric Hepatology, Institute of Liver and Biliary Sciences

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

15 agosto 2020

Completamento primario (Anticipato)

13 giugno 2022

Completamento dello studio (Anticipato)

15 giugno 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 aprile 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 luglio 2020

Primo Inserito (Effettivo)

31 luglio 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

18 marzo 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 marzo 2021

Ultimo verificato

1 luglio 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ILBS-PHT-BA01

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Indeciso

Descrizione del piano IPD

Dettagli endoscopici dei pazienti trattati con propanololo o placebo

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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