Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Primær profylakse for variceal blødning ved galdeatresi (BA-BB)

17. marts 2021 opdateret af: Institute of Liver and Biliary Sciences, India

Propanolol til primær profylakse mod variceblødning ved galdeatresi - et åbent randomiseret kontrolleret studie

Biliær atresi er den hyppigste ætiologi af neonatal kolestase og er den mest almindelige indikation for pædiatrisk levertransplantation på verdensplan. Kasai-portoenterostomi (KPE) er den valgte operationsprocedure, som hjælper med at genoprette galdestrømmen og forhindre hurtig progression af fibrose. Kun 50-60% af spædbørn får en vellykket operation med hensyn til normalisering af bilirubin (<2 mg/dL) efter 3 måneder. De resterende 40-50% har hurtig progression af PHT og eventuel dekompensation. Derudover har omkring 50-70 % af spædbørn med succesfuld KPE 1 eller flere episoder af kolangitis, og de alvorlige, hvis de ikke behandles, fører til progressiv portal hypertension. Desuden når et betydeligt antal spædbørn med galdeatresi i indiske omgivelser sent, når KPE ikke er muligt, og denne gruppe udvikler meget hurtig PHT og dekompensation. Derfor udvikler samlet set omkring 70-80% af spædbørn og børn PHT inden for 5 års alderen. Variceblødning har vist sig at være en vigtig determinant for overlevelse hos spædbørn med højt bilirubin. Brug af betablokkere til voksne cirrose har vist sig at reducere progressionen af ​​varicer og forekomsten af ​​varicealblødning. Selvom mange pædiatriske hepatologiske centre verden over bruger betablokkere, har der ikke været nogen kontrolleret undersøgelse specifikt til at løse dette problem hos børn med galdeatresi. Så vi planlagde denne undersøgelse for at evaluere effektiviteten af ​​betablokkere som primær profylakse til forebyggelse af varicealblødning hos biliær atresibørn.

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

(a) Mål og mål:

Formål: At undersøge effekten af ​​betablokkere til primær profylakse af varicealblødning hos spædbørn og børn med galdeatresi.

Primært mål: Blødningsfri overlevelse over 18 måneder FU

Sekundære mål:

(i) Progression, persistens eller regression af esophageal og gastriske varicer og portal hypertensiv gastropati over 3, 6, 12 og 18 måneder FU

(ii) Samlet overlevelse ved 18 måneders FU

(b) Metode: Dette vil være et åbent, randomiseret kontrolleret studie, hvor spædbørn og børn med galdeatresi fra 6 måneder til 5 år, der opfylder inklusions- og eksklusionskriterier, vil blive tilmeldt til at modtage propanolol eller placebo i en varighed på 18 måneder eller indtil forekomsten af variceal blødning.

jeg. Studiedesign: Open label randomiseret kontrolleret undersøgelse med stratificeret randomisering.

ii. Intervention: Betablokker (Propanolol) versus placebo.

iii. Studietid: 1,5 år

iv. Undersøgelsespopulation: Spædbørn og børn fra 6 måneder til 5 år med biliær atresi, der opfylder inklusions- og eksklusionskriterierne.

(c) Forventet resultat af projektet: Betablokkere reducerer forekomsten af ​​varicealblødning hos spædbørn og børn med galdeatresi.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

92

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 måneder til 5 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier: Spædbørn og børn med galdeatresi fra 6 måneder til 5 år, der opfylder en af ​​følgende betingelser:

jeg. Med mislykket Kasai portoenterostomi-procedure med en bilirubin >2 mg/dL, eller ii. Hvem gennemgik ikke Kasai portoenterostomi, eller iii. Med vellykket Kasai portoenterostomi-procedure med en bilirubin <2 mg/dL, men med træk ved portal hypertension, dvs. klinisk splenomegali og/eller trombocytopeni (blodplader < 1.00.000/mm3).

Ekskluderingskriterier:

jeg. Historie, der tyder på hyperreaktiv luftvejssygdom. ii. Kongestiv hjertesvigt iii. Enhver grad af hjerteblokering (I, II, III) iv. Spædbørn og børn, der allerede har fået betablokkere inden for de sidste 4 uger. v. Portal veneatresi eller trombose. vi. Anamnese med variceal blødning. vii. Spædbørn og børn i profylaktisk eller terapeutisk endoterapi (båndligation eller skleroterapi).

viii. Mulig levertransplantation inden for 1 måned.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Forebyggelse
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Propanolol
Dosis: 1 til 8 mg/kg/dag i 1 til 2 opdelte doser justeret for at opnå målreduktion i hvilepuls med 25 % fra baseline Frekvens: én til to gange dagligt Administrationsvej: Oral Varighed: 18 måneder
Medicin: Propanolol
Ikke-selektiv betablokker
Placebo komparator: Placebo
Placebo på lignende måde
Andet: Placebo
Inaktivt lægemiddel

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Blødningsfri overlevelse over 18 måneders opfølgning
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Samlet overlevelse
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Samlet overlevelse
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder
Samlet overlevelse
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Progression, persistens eller regression af esophageal varicer
Tidsramme: 3 måneder
3 måneder
Progression, persistens eller regression af gastriske varicer
Tidsramme: 3 måneder
3 måneder
Progression, persistens eller regression af portal hypertensiv gastropati
Tidsramme: 3 måneder
3 måneder
Progression, persistens eller regression af esophageal varicer
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Progression, persistens eller regression af gastriske varicer
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Progression, persistens eller regression af portal hypertensiv gastropati
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Progression, persistens eller regression af esophageal varicer
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Progression, persistens eller regression af gastriske varicer
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Progression, persistens eller regression af portal hypertensiv gastropati
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Progression, persistens eller regression af esophageal varicer
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder
Progression, persistens eller regression af gastriske varicer
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder
Progression, persistens eller regression af portal hypertensiv gastropati
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Institute of Liver and Biliary Sciences, India

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Rajeev Khanna, MD, Associate Professor, Pediatric Hepatology, Institute of Liver and Biliary Sciences

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

15. august 2020

Primær færdiggørelse (Forventet)

13. juni 2022

Studieafslutning (Forventet)

15. juni 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. april 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. juli 2020

Først opslået (Faktiske)

31. juli 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

18. marts 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. marts 2021

Sidst verificeret

1. juli 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ILBS-PHT-BA01

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Uafklaret

IPD-planbeskrivelse

Endoskopiske detaljer om patienterne på propanolol eller placebo

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Portal hypertension, biliær atresi

Kliniske forsøg med Propanolol

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner