Y-muotoisen pegyloidun somatropiinin turvallisuus ja tehokkuus kasvuhormonin puutteesta kärsivillä lapsilla
maanantai 22. tammikuuta 2024 päivittänyt: Xiamen Amoytop Biotech Co., Ltd.
Monikeskus, satunnaistettu, positiivinen kontrolli, vaiheen 2 ja 3 yhdistetty tutkimus Y-muotoisesta pegyloidusta somatropiinista prepubertaalisilla lapsilla, joilla on kasvuhormonin puutos.
Tämä on monikeskus, satunnaistettu, avoin, positiivisesti kontrolloitu vaiheen 2 ja 3 yhdistetty tutkimus, jossa arvioidaan viikoittaisen Y-muotoisen pegyloidun somatropiinin turvallisuutta ja tehoa päivittäiseen somatropiiniin (Norditropin®) verrattuna prepubertaalisilla, aiemmin hoitoa saamattomilla kasvuhormonia saavilla lapsilla. puute.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä monikeskus, satunnaistettu, avoin, positiivisesti kontrolloitu tutkimus on jaettu kahteen vaiheeseen.
Ensimmäisen tavoitteena on hyödyntää Y-muotoisen pegyloidun somatropiinin optimaalinen annos, kun taas toisella pyritään varmistamaan tutkimuslääkkeen teho ja turvallisuus.
Kaikkiaan 400 esipuberteettilaista lasta, joilla oli kasvuhormonin puutos, odotetaan ilmoittautuvan.
Koehenkilöt saavat ensin 52 viikon hoidon ja sen jälkeen 5 viikkoa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
434
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Kiina
- Tongji Hospital, Tongji Medical College of HUST
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
3 vuotta - 11 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- GHD-diagnoosi vahvistettiin kahdella eri GH-stimulaatiotestillä, jotka määritellään GH-tason huippuna
- Prepubertaalit (Tanner Ⅰ) miehet ja naiset lääkärintarkastuksen perusteella, yli 3-vuotiaat ja alle 10-vuotiaat tytöillä ja 11-vuotiaat pojilla.
- Lyhyt kasvu ja normaali älykkyys.
- Perustason IGF-1-taso alle iän ja sukupuolen mukaan standardoidun IGF-1-mediaanitason.
- Tutkittavan vanhemman tai laillisen huoltajien kirjallinen, allekirjoitettu tietoinen suostumus ja tutkittavan kirjallinen suostumus (jos tutkittava on 8-vuotias tai vanhempi).
Poissulkemiskriteerit:
- Aiempi altistuminen kasvua edistävälle hoidolle, kuten ihmisen yhdistelmä-DNA-tekniikalla saataville kasvuhormoneille tai sukurauhashormoneille, yli 1 kuukauden ajan.
- Tunnettu yliherkkyys somatropiinille tai apuaineille, kuten mannitolille, lysiinille, natriumkloridille.
- Lapset, joilla on suljettu epifyysi.
- Muut lyhytkasvuiset etiologiat kuin GHD, kuten idiopaattinen lyhytkasvuisuus, Turnerin oireyhtymä, Prader-Willin oireyhtymä, Russell-Silverin oireyhtymä, jotka ovat syntyneet gestaatioikään nähden pienenä kasvuhormonin tilasta riippumatta.
- Muut lyhyen kasvun syyt, kuten kilpirauhasen vajaatoiminta, lisämunuaiskuoren hormonin puutos, antidiureettisen hormonin puutos.
- Kaikki sairaudet ja/tai esiintyminen, jotka voivat vaikuttaa kasvun nopeuteen, kuten maksan toimintahäiriö, munuaisten vajaatoiminta, aliravitsemus, diabetes mellitus, vakava toimintahäiriö pääelimessä, kuten sydän, vakavat systeemiset infektiot, vakava immuunijärjestelmän toimintahäiriö, mielenterveyden häiriöt ja muut synnynnäiset epämuodostumat.
- Kärsivät kroonisista tartuntataudeista, kuten kroonisesta hepatiitti B:stä, AIDSista tai tuberkuloosista.
- Ei-fysiologisten lisämunuaisen kortikosteroidien saaminen.
- Vahvistettu aivolisäkkeen ja/tai hypotalamuksen pahanlaatuisuus magneettikuvauksella vuoden sisällä ennen seulontaa. Mikä tahansa muu pahanlaatuinen sairaus historiassa tai olemassaolo, todisteet nykyisestä kasvaimen kasvusta.
- Todisteet synnynnäisestä kallonsisäisestä verenpaineesta.
- Todisteita reisiluun pään epifyysistä.
- Todisteet skolioosista yli 15°.
- Osallistuminen muihin tutkimusagentin kokeisiin 3 kuukauden sisällä ennen seulontaa.
- Kaikki muut olosuhteet, jotka tutkijan mielestä estivät ilmoittautumisen tutkimukseen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Y-muotoinen pegyloitu somatropiini pieni annos
|
Y-muotoinen pegyloitu somatropiini 100 μg/kg, subkutaaninen injektio, Kerran viikossa.
Y-muotoinen pegyloitu somatropiini 120 μg/kg, subkutaaninen injektio, Kerran viikossa.
Y-muotoinen pegyloitu somatropiini 140 μg/kg, subkutaaninen injektio, Kerran viikossa.
|
|
Kokeellinen: Y-muotoinen pegyloitu somatropiini keskiannos
|
Y-muotoinen pegyloitu somatropiini 100 μg/kg, subkutaaninen injektio, Kerran viikossa.
Y-muotoinen pegyloitu somatropiini 120 μg/kg, subkutaaninen injektio, Kerran viikossa.
Y-muotoinen pegyloitu somatropiini 140 μg/kg, subkutaaninen injektio, Kerran viikossa.
|
|
Kokeellinen: Y-muotoinen pegyloitu somatropiini suuri annos
|
Y-muotoinen pegyloitu somatropiini 100 μg/kg, subkutaaninen injektio, Kerran viikossa.
Y-muotoinen pegyloitu somatropiini 120 μg/kg, subkutaaninen injektio, Kerran viikossa.
Y-muotoinen pegyloitu somatropiini 140 μg/kg, subkutaaninen injektio, Kerran viikossa.
|
|
Active Comparator: Norditropiini-1
|
Norditropin 245 µg/kg/viikko, ihonalainen injektio, kerran päivässä.
|
|
Kokeellinen: Y-muotoinen pegyloitu somatropiinin optimaalinen annos
|
Y-muotoinen pegyloitu somatropiini 100 μg/kg, subkutaaninen injektio, Kerran viikossa.
Y-muotoinen pegyloitu somatropiini 120 μg/kg, subkutaaninen injektio, Kerran viikossa.
Y-muotoinen pegyloitu somatropiini 140 μg/kg, subkutaaninen injektio, Kerran viikossa.
|
|
Active Comparator: Norditropiini-2
|
Norditropin 245 µg/kg/viikko, ihonalainen injektio, kerran päivässä.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Vaihe 2: IGF-1-pitoisuuden käyrän alla olevien alueiden muutos lähtötasosta (ΔIGF-1 AUC).
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
12 viikkoa
|
|
Vaihe 3: Korkeusnopeus.
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
52 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Pituuden keskihajonnan pistemäärän muutos kronologisen iän mukaan.
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
52 viikkoa
|
|
Pituuden keskihajontapisteiden muutos luun iän mukaan.
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
52 viikkoa
|
|
Seerumin IGF-l-taso
Aikaikkuna: lähtötasosta 52 viikkoon
|
lähtötasosta 52 viikkoon
|
|
Seerumin IGFBP-3-taso
Aikaikkuna: lähtötasosta 52 viikkoon
|
lähtötasosta 52 viikkoon
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Xiaoping Luo, MD, Ph.D, Tongji Hospital
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 26. joulukuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 7. kesäkuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 10. heinäkuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 7. elokuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 12. elokuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 14. elokuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Keskiviikko 24. tammikuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 22. tammikuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. tammikuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- TB1805GH
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .