Veiligheid en werkzaamheid van Y-vorm gepegyleerd somatropine bij kinderen met groeihormoondeficiëntie
22 januari 2024 bijgewerkt door: Xiamen Amoytop Biotech Co., Ltd.
Een multi-center, gerandomiseerde, positieve controle, fase 2 en 3 gecombineerde studie van Y-vorm gepegyleerd somatropine bij prepuberale kinderen met groeihormoondeficiëntie.
Dit is een multicenter, gerandomiseerde, open-label, positief gecontroleerde fase 2&3 gecombineerde studie om de veiligheid en werkzaamheid van wekelijks Y-vormig gepegyleerd somatropine te evalueren, vergeleken met dagelijks somatropine (Norditropin®), bij prepuberale, behandelingsnaïeve kinderen met groeihormoon. tekort.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Gedetailleerde beschrijving
Deze multicenter, gerandomiseerde, open-label, positief gecontroleerde studie is verdeeld in twee fasen.
De eerste is bedoeld om de optimale dosis Y-vorm gepegyleerd somatropine te benutten, terwijl de tweede bedoeld is om de werkzaamheid en veiligheid van het onderzoeksgeneesmiddel te bevestigen.
Verwacht werd dat in totaal 400 prepuberale kinderen met groeihormoondeficiëntie zouden deelnemen.
De proefpersonen ondergaan eerst een behandeling van 52 weken en daarna gedurende 5 weken.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
434
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, China
- Tongji Hospital, Tongji Medical College of HUST
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
3 jaar tot 11 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Diagnose van GHD bevestigd door twee verschillende GH-stimulatietests, gedefinieerd als een piek van het GH-niveau van
- Prepuberale (Tanner Ⅰ) mannen en vrouwen bij lichamelijk onderzoek, ouder dan 3 jaar en jonger dan 10 jaar voor meisjes en 11 jaar voor jongens.
- Kleine gestalte met normale intelligentie.
- Baseline IGF-1-niveau onder het mediane IGF-1-niveau gestandaardiseerd voor leeftijd en geslacht.
- Schriftelijke, ondertekende geïnformeerde toestemming van de ouder(s) of wettelijke voogd(en) van de proefpersoon en schriftelijke toestemming van de proefpersoon (als de proefpersoon 8 jaar of ouder is).
Uitsluitingscriteria:
- Eerdere blootstelling aan groeibevorderende behandelingen, zoals recombinant humaan groeihormoon of gonadale hormonen, gedurende meer dan 1 maand.
- Bekende overgevoeligheid voor somatropine of hulpstoffen, zoals mannitol, lysine, natriumchloride.
- Kinderen met gesloten epifysen.
- Andere etiologieën van kleine gestalte dan GHD, zoals idiopathische kleine gestalte, syndroom van Turner, syndroom van Prader-Willi, syndroom van Russell-Silver, klein geboren voor zwangerschapsduur ongeacht de GH-status.
- Andere oorzaken van kleine gestalte zoals hypothyreoïdie, bijnierschorshormoondeficiëntie, antidiuretisch hormoondeficiëntie.
- Alle medische aandoeningen en/of aanwezigheid die de groeisnelheid kunnen beïnvloeden, zoals leverdisfunctie, nierdisfunctie, ondervoeding, diabetes mellitus, ernstige disfunctie van belangrijke organen zoals het hart, ernstige systemische infecties, ernstige immuundisfunctie, psychische stoornissen en andere aangeboren misvormingen.
- Lijdend aan chronische infectieziekten zoals chronische hepatitis B, aids of tuberculose.
- Niet-fysiologische bijniercorticosteroïden ontvangen.
- Bevestigde maligniteit van de hypofyse en/of hypothalamus door MRI binnen een jaar voorafgaand aan de screening. Geschiedenis of aanwezigheid van een andere maligniteit, enig bewijs van huidige tumorgroei.
- Bewijs van congenitale intracraniale hypertensie.
- Bewijs van uitgeschoven epifyse van het femur.
- Bewijs van scoliose boven de 15°.
- Deelname aan enig ander onderzoek met een onderzoeksmiddel binnen 3 maanden voorafgaand aan de screening.
- Alle andere omstandigheden die naar de mening van de onderzoeker deelname aan het onderzoek in de weg stonden.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Lage dosis gepegyleerd somatropine in Y-vorm
|
Y-vorm gepegyleerd somatropine 100 μg/kg, subcutane injectie, eenmaal per week.
Y-vorm gepegyleerd somatropine 120 μg/kg, subcutane injectie, eenmaal per week.
Y-vorm gepegyleerd somatropine 140 μg/kg, subcutane injectie, eenmaal per week.
|
|
Experimenteel: Y-vormige gepegyleerde somatropine middelste dosis
|
Y-vorm gepegyleerd somatropine 100 μg/kg, subcutane injectie, eenmaal per week.
Y-vorm gepegyleerd somatropine 120 μg/kg, subcutane injectie, eenmaal per week.
Y-vorm gepegyleerd somatropine 140 μg/kg, subcutane injectie, eenmaal per week.
|
|
Experimenteel: Y-vorm gepegyleerd somatropine hoge dosis
|
Y-vorm gepegyleerd somatropine 100 μg/kg, subcutane injectie, eenmaal per week.
Y-vorm gepegyleerd somatropine 120 μg/kg, subcutane injectie, eenmaal per week.
Y-vorm gepegyleerd somatropine 140 μg/kg, subcutane injectie, eenmaal per week.
|
|
Actieve vergelijker: Norditropine-1
|
Norditropin 245 μg/kg/week, subcutane injectie, eenmaal daags.
|
|
Experimenteel: Optimale dosis gepegyleerd somatropine in Y-vorm
|
Y-vorm gepegyleerd somatropine 100 μg/kg, subcutane injectie, eenmaal per week.
Y-vorm gepegyleerd somatropine 120 μg/kg, subcutane injectie, eenmaal per week.
Y-vorm gepegyleerd somatropine 140 μg/kg, subcutane injectie, eenmaal per week.
|
|
Actieve vergelijker: Norditropine-2
|
Norditropin 245 μg/kg/week, subcutane injectie, eenmaal daags.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Fase 2: Verandering van gebieden onder de curve van de IGF-1-concentratie ten opzichte van de uitgangswaarde (ΔIGF-1 AUC).
Tijdsspanne: 12 weken
|
12 weken
|
|
Fase 3: Hoogtesnelheid.
Tijdsspanne: 52 weken
|
52 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Verandering van standaarddeviatiescore voor lengte volgens chronologische leeftijd.
Tijdsspanne: 52 weken
|
52 weken
|
|
Verandering van standaarddeviatiescore voor lengte volgens botleeftijd.
Tijdsspanne: 52 weken
|
52 weken
|
|
Serum IGF-l-niveau
Tijdsspanne: verandering van baseline naar 52 weken
|
verandering van baseline naar 52 weken
|
|
Serum IGFBP-3-niveau
Tijdsspanne: verandering van baseline naar 52 weken
|
verandering van baseline naar 52 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Xiaoping Luo, MD, Ph.D, Tongji Hospital
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
26 december 2018
Primaire voltooiing (Werkelijk)
7 juni 2023
Studie voltooiing (Werkelijk)
10 juli 2023
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
7 augustus 2020
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
12 augustus 2020
Eerst geplaatst (Werkelijk)
14 augustus 2020
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
24 januari 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
22 januari 2024
Laatst geverifieerd
1 januari 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- TB1805GH
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .