Säkerhet och effekt av Y-form pegylerat somatropin hos barn med tillväxthormonbrist
22 januari 2024 uppdaterad av: Xiamen Amoytop Biotech Co., Ltd.
En multicenter, randomiserad, positiv kontroll, fas 2 och 3 kombinerad studie av Y-form pegylerat somatropin hos prepubertala barn med brist på tillväxthormon.
Detta är en multicenter, randomiserad, öppen, positivt kontrollerad fas 2&3 kombinerad studie för att utvärdera säkerheten och effekten av veckovis Y-form pegylerat somatropin, jämfört med dagligt somatropin (Norditropin®), hos prepubertala, behandlingsnaiva barn med tillväxthormon brist.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Detaljerad beskrivning
Denna multicenter, randomiserade, öppen märkta, positivt kontrollerade studie är uppdelad i två steg.
Den första syftar till att utnyttja den optimala dosen av Y-formad pegylerat somatropin, medan den andra syftar till att bekräfta studieläkemedlets effektivitet och säkerhet.
Totalt 400 prepubertala barn med tillväxthormonbrist förväntades skrivas in.
Försökspersonerna kommer först att genomgå en 52 veckors behandling och sedan följas i 5 veckor.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
434
Fas
- Fas 2
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Kina
- Tongji Hospital, Tongji Medical College of HUST
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
3 år till 11 år (Barn)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Diagnos av GHD bekräftad av två olika GH-stimuleringstester, definierade som en topp av GH-nivån av
- Prepubertal (Tanner Ⅰ) män och kvinnor genom fysisk undersökning, äldre än 3 år och yngre än 10 år för flickor och 11 år för pojkar.
- Kortväxthet med normal intelligens.
- Baslinje IGF-1-nivå under median-IGF-1-nivån standardiserad för ålder och kön.
- Skriftligt, undertecknat informerat samtycke från försökspersonens förälder eller vårdnadshavare och skriftligt samtycke från försökspersonen (om försökspersonen är 8 år eller äldre).
Exklusions kriterier:
- Tidigare exponering för tillväxtfrämjande behandling, såsom rekombinant humant tillväxthormon eller gonadala hormoner, i mer än 1 månad.
- Känd överkänslighet mot somatropin eller hjälpämnen, såsom mannitol, lysin, natriumklorid.
- Barn med slutna epifyser.
- Andra etiologier med kortväxthet än GHD, såsom idiopatisk kortväxthet, Turners syndrom, Prader-Willis syndrom, Russell-Silvers syndrom, födda små för graviditetsåldern oavsett GH-status.
- Andra orsaker till kortväxthet såsom hypotyreos, brist på binjurebarkhormon, brist på antidiuretiskt hormon.
- Alla medicinska tillstånd och/eller närvaro som kan påverka tillväxthastigheten såsom leverdysfunktion, njursvikt, undernäring, diabetes mellitus, allvarlig dysfunktion i större organ såsom hjärta, svåra systemiska infektioner, allvarlig immunförsvarsdysfunktion, psykiska störningar och andra medfödda missbildningar.
- Lider av kroniska infektionssjukdomar som kronisk hepatit B, AIDS eller tuberkulos.
- Får icke-fysiologiska binjurekortikosteroider.
- Bekräftad hypofys- och/eller hypotalamusmalignitet med MRT inom ett år före screening. Historik eller förekomst av någon annan malign sjukdom, alla tecken på nuvarande tumörtillväxt.
- Bevis på medfödd intrakraniell hypertoni.
- Bevis på halkad femoral epifys.
- Bevis på skolios över 15°.
- Deltagande i någon annan prövning av ett undersökningsmedel inom 3 månader före screening.
- Eventuella andra förhållanden som enligt utredarens uppfattning hindrade inskrivning i studien.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Y-form pegylerat somatropin låg dos
|
Y-form pegylerat somatropin 100μg/kg, subkutan injektion, En gång i veckan.
Y-form pegylerat somatropin 120μg/kg, subkutan injektion, En gång i veckan.
Y-form pegylerat somatropin 140μg/kg, subkutan injektion, En gång i veckan.
|
|
Experimentell: Y-form pegylerat somatropin mellandos
|
Y-form pegylerat somatropin 100μg/kg, subkutan injektion, En gång i veckan.
Y-form pegylerat somatropin 120μg/kg, subkutan injektion, En gång i veckan.
Y-form pegylerat somatropin 140μg/kg, subkutan injektion, En gång i veckan.
|
|
Experimentell: Y-form pegylerat somatropin hög dos
|
Y-form pegylerat somatropin 100μg/kg, subkutan injektion, En gång i veckan.
Y-form pegylerat somatropin 120μg/kg, subkutan injektion, En gång i veckan.
Y-form pegylerat somatropin 140μg/kg, subkutan injektion, En gång i veckan.
|
|
Aktiv komparator: Norditropin-1
|
Norditropin 245μg/kg/vecka, subkutan injektion, En gång dagligen.
|
|
Experimentell: Y-form pegylerat somatropin optimal dos
|
Y-form pegylerat somatropin 100μg/kg, subkutan injektion, En gång i veckan.
Y-form pegylerat somatropin 120μg/kg, subkutan injektion, En gång i veckan.
Y-form pegylerat somatropin 140μg/kg, subkutan injektion, En gång i veckan.
|
|
Aktiv komparator: Norditropin-2
|
Norditropin 245μg/kg/vecka, subkutan injektion, En gång dagligen.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Fas 2: Ändring av områden under kurvan för IGF-1-koncentration från baslinjen (ΔIGF-1 AUC).
Tidsram: 12 veckor
|
12 veckor
|
|
Fas 3: Höjdhastighet.
Tidsram: 52 veckor
|
52 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Förändring av höjd standardavvikelsepoäng enligt kronologisk ålder.
Tidsram: 52 veckor
|
52 veckor
|
|
Förändring av höjd standardavvikelsepoäng enligt benålder.
Tidsram: 52 veckor
|
52 veckor
|
|
Serum IGF-l nivå
Tidsram: ändras från baslinjen till 52 veckor
|
ändras från baslinjen till 52 veckor
|
|
Serum IGFBP-3 nivå
Tidsram: ändras från baslinjen till 52 veckor
|
ändras från baslinjen till 52 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Xiaoping Luo, MD, Ph.D, Tongji Hospital
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
26 december 2018
Primärt slutförande (Faktisk)
7 juni 2023
Avslutad studie (Faktisk)
10 juli 2023
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
7 augusti 2020
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
12 augusti 2020
Första postat (Faktisk)
14 augusti 2020
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)
24 januari 2024
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
22 januari 2024
Senast verifierad
1 januari 2024
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- TB1805GH
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .