成長ホルモン欠乏症の子供におけるY字型ペグ化ソマトロピンの安全性と有効性

包含基準:

• GH レベルのピークとして定義される 2 つの異なる GH 刺激テストによって確認された GHD の診断
• 身体検査による思春期前（タナーⅠ）の男女で、3歳以上10歳未満の女の子、11歳の男の子。
• 低身長で知能は普通。
• 年齢と性別で標準化された IGF-1 レベルの中央値より下のベースライン IGF-1 レベル。
• 対象者の親または法定後見人の書面による署名済みのインフォームド コンセントおよび対象者の書面による同意 (対象者が 8 歳以上の場合)。

除外基準:

• 組換えヒト成長ホルモンや性腺ホルモンなどの成長促進治療に1か月以上前にさらされた。
• -ソマトロピンまたはマンニトール、リジン、塩化ナトリウムなどの賦形剤に対する既知の過敏症。
• 閉じた骨端を持つ子供。
• 特発性低身長、ターナー症候群、プラダー・ウィリー症候群、ラッセル・シルバー症候群などの GHD 以外の低身長の病因、GH の状態に関係なく、在胎期間が小さい場合。
• 甲状腺機能低下症、副腎皮質ホルモン欠乏症、抗利尿ホルモン欠乏症などの低身長のその他の原因.
• 肝機能障害、腎機能障害、栄養失調、真性糖尿病、心臓などの主要臓器の重度の機能障害、全身感染症、重度の免疫機能障害、精神障害、その他の先天性奇形など、成長速度に影響を与える可能性のある病状および/または存在。
• 慢性B型肝炎、エイズ、結核などの慢性感染症に苦しんでいる。
• 非生理的副腎コルチコステロイドの投与。
• -スクリーニング前の1年以内にMRIにより下垂体および/または視床下部の悪性が確認された。 -他の悪性疾患の病歴または存在、現在の腫瘍増殖の証拠。
• 先天性頭蓋内圧亢進症の証拠。
• スリップした首都大腿骨端の証拠。
• 15°以上の脊柱側弯症の証拠。
• -スクリーニング前の3か月以内の治験薬の他の試験への参加。
• -研究者の意見では、研究への登録を妨げるその他の条件。