Innocuité et efficacité de la somatropine pégylée en forme de Y chez les enfants présentant un déficit en hormone de croissance
22 janvier 2024 mis à jour par: Xiamen Amoytop Biotech Co., Ltd.
Une étude combinée multicentrique, randomisée, à contrôle positif, de phases 2 et 3 sur la somatropine pégylée en forme de Y chez des enfants prépubères présentant un déficit en hormone de croissance.
Il s'agit d'une étude combinée multicentrique, randomisée, ouverte et contrôlée positive de phases 2 et 3 visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité de la somatropine pégylée hebdomadaire en forme de Y, par rapport à la somatropine quotidienne (Norditropin®), chez des enfants prépubères naïfs de traitement avec hormone de croissance carence.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Description détaillée
Cette étude multicentrique, randomisée, ouverte et contrôlée positive est divisée en deux étapes.
Le premier vise à exploiter la dose optimale de somatropine pégylée en forme de Y, tandis que le second vise à confirmer l'efficacité et l'innocuité du médicament à l'étude.
Au total, 400 enfants prépubères présentant un déficit en hormone de croissance devaient être inscrits.
Les sujets subiront d'abord un traitement de 52 semaines, puis suivi pendant 5 semaines.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
434
Phase
- Phase 2
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Hubei
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Wuhan, Hubei, Chine
- Tongji Hospital, Tongji Medical College of HUST
-
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
3 ans à 11 ans (Enfant)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostic de GHD confirmé par deux tests de stimulation GH différents, définis comme un pic de niveau de GH de
- Hommes et femmes prépubères (Tanner Ⅰ) à l'examen physique, âgés de plus de 3 ans et de moins de 10 ans pour les filles et de 11 ans pour les garçons.
- Petite taille avec une intelligence normale.
- Niveau initial d'IGF-1 inférieur au niveau médian d'IGF-1 standardisé pour l'âge et le sexe.
- Consentement éclairé écrit et signé du ou des parents ou du ou des tuteurs légaux du sujet et consentement écrit du sujet (si le sujet a 8 ans ou plus).
Critère d'exclusion:
- Exposition antérieure à un traitement anabolisant, tel que l'hormone de croissance humaine recombinante ou les hormones gonadiques, pendant plus d'un mois.
- Hypersensibilité connue à la somatropine ou à des excipients, tels que le mannitol, la lysine, le chlorure de sodium.
- Enfants à épiphyses fermées.
- Étiologies de petite taille autres que le GHD, telles que la petite taille idiopathique, le syndrome de Turner, le syndrome de Prader-Willi, le syndrome de Russell-Silver, né petit pour l'âge gestationnel quel que soit le statut GH.
- Autres causes de petite taille telles que l'hypothyroïdie, le déficit en hormone corticosurrénalienne, le déficit en hormone antidiurétique.
- Toute condition médicale et/ou présence pouvant affecter la vitesse de croissance, telle que dysfonctionnement hépatique, dysfonctionnement rénal, malnutrition, diabète sucré, dysfonctionnement grave d'un organe majeur tel que le cœur, infections systémiques graves, dysfonctionnement immunitaire grave, troubles mentaux et autres malformations congénitales.
- Souffrant de maladies infectieuses chroniques telles que l'hépatite B chronique, le SIDA ou la tuberculose.
- Recevoir des corticostéroïdes surrénaliens non physiologiques.
- Malignité hypophysaire et / ou hypothalamique confirmée par IRM dans l'année précédant le dépistage. Antécédents ou présence de toute autre maladie maligne, toute preuve de croissance tumorale actuelle.
- Preuve d'hypertension intracrânienne congénitale.
- Preuve d'épiphyse fémorale capitale glissée.
- Preuve de scoliose de plus de 15°.
- Participation à tout autre essai d'un agent expérimental dans les 3 mois précédant le dépistage.
- Toute autre condition qui, de l'avis de l'investigateur, empêchait l'inscription à l'étude.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Somatropine pégylée en forme de Y à faible dose
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Somatropine pégylée en forme de Y 100 μg/kg, injection sous-cutanée, une fois par semaine.
Somatropine pégylée en forme de Y 120 μg/kg, injection sous-cutanée, une fois par semaine.
Somatropine pégylée en forme de Y 140 μg/kg, injection sous-cutanée, une fois par semaine.
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Expérimental: Dose moyenne de somatropine pégylée en forme de Y
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Somatropine pégylée en forme de Y 100 μg/kg, injection sous-cutanée, une fois par semaine.
Somatropine pégylée en forme de Y 120 μg/kg, injection sous-cutanée, une fois par semaine.
Somatropine pégylée en forme de Y 140 μg/kg, injection sous-cutanée, une fois par semaine.
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Expérimental: Somatropine pégylée en forme de Y à forte dose
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Somatropine pégylée en forme de Y 100 μg/kg, injection sous-cutanée, une fois par semaine.
Somatropine pégylée en forme de Y 120 μg/kg, injection sous-cutanée, une fois par semaine.
Somatropine pégylée en forme de Y 140 μg/kg, injection sous-cutanée, une fois par semaine.
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Comparateur actif: Norditropine-1
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Norditropine 245 μg/kg/semaine, injection sous-cutanée, une fois par jour.
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Expérimental: Dose optimale de somatropine pégylée en forme de Y
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Somatropine pégylée en forme de Y 100 μg/kg, injection sous-cutanée, une fois par semaine.
Somatropine pégylée en forme de Y 120 μg/kg, injection sous-cutanée, une fois par semaine.
Somatropine pégylée en forme de Y 140 μg/kg, injection sous-cutanée, une fois par semaine.
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Comparateur actif: Norditropine-2
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Norditropine 245 μg/kg/semaine, injection sous-cutanée, une fois par jour.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Phase 2 : Modification des aires sous la courbe de la concentration d'IGF-1 par rapport à la ligne de base (ΔIGF-1 AUC).
Délai: 12 semaines
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12 semaines
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Phase 3 : Vitesse de hauteur.
Délai: 52 semaines
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52 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Changement du score d'écart type de la taille en fonction de l'âge chronologique.
Délai: 52 semaines
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52 semaines
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Modification du score d'écart-type de la taille en fonction de l'âge osseux.
Délai: 52 semaines
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52 semaines
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Taux d'IGF-l sérique
Délai: changement de la ligne de base à 52 semaines
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changement de la ligne de base à 52 semaines
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Taux sérique d'IGFBP-3
Délai: changement de la ligne de base à 52 semaines
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changement de la ligne de base à 52 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Xiaoping Luo, MD, Ph.D, Tongji Hospital
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
26 décembre 2018
Achèvement primaire (Réel)
7 juin 2023
Achèvement de l'étude (Réel)
10 juillet 2023
Dates d'inscription aux études
Première soumission
7 août 2020
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
12 août 2020
Première publication (Réel)
14 août 2020
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
24 janvier 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
22 janvier 2024
Dernière vérification
1 janvier 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du cerveau
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Maladies musculo-squelettiques
- Maladies hypothalamiques
- Maladies osseuses
- Maladies osseuses, endocriniennes
- Maladies de l'hypophyse
- Nanisme
- Maladies osseuses, développement
- Hypopituitarisme
- Nanisme, hypophyse
- Maladies du système endocrinien
Autres numéros d'identification d'étude
- TB1805GH
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .