Sikkerhed og effektivitet af Y-form pegyleret somatropin hos børn med væksthormonmangel
22. januar 2024 opdateret af: Xiamen Amoytop Biotech Co., Ltd.
En multicenter, randomiseret, positiv kontrol, fase 2 og 3 kombineret undersøgelse af Y-form pegyleret somatropin hos præpubertale børn med væksthormonmangel.
Dette er et multicenter, randomiseret, åbent mærket, positivt kontrolleret fase 2&3 kombineret studie for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ugentligt Y-form pegyleret somatropin sammenlignet med dagligt somatropin (Norditropin®), hos præpubertale, behandlingsnaive børn med væksthormon mangel.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Detaljeret beskrivelse
Dette multicenter, randomiserede, åbent mærkede, positivt kontrollerede studie er opdelt i to faser.
Den første har til formål at udnytte den optimale dosis af Y-formet pegyleret somatropin, mens den anden har til formål at bekræfte effektiviteten og sikkerheden af undersøgelseslægemidlet.
I alt 400 præpubertale børn med væksthormonmangel forventedes at blive tilmeldt.
Forsøgspersonerne vil først gennemgå en 52 ugers behandling og derefter følges i 5 uger.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
434
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Xiaoyan Yi
- Telefonnummer: 86592-6889121
- E-mail: yixiaoyan@amoytop.com
Studiesteder
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Kina
- Tongji Hospital, Tongji Medical College of HUST
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
3 år til 11 år (Barn)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Diagnose af GHD bekræftet af to forskellige GH-stimuleringstests, defineret som en top af GH-niveau af
- Præpubertale (Tanner Ⅰ) mænd og kvinder ved fysisk undersøgelse, i alderen over 3 år og yngre end 10 år for piger og 11 år for drenge.
- Kort statur med normal intelligens.
- Baseline IGF-1 niveau under median IGF-1 niveau standardiseret for alder og køn.
- Skriftligt, underskrevet informeret samtykke fra forsøgspersonens forældre eller værge og skriftligt samtykke fra forsøgspersonen (hvis forsøgspersonen er 8 år eller derover).
Ekskluderingskriterier:
- Før eksponering for vækstfremmende behandling, såsom rekombinant humant væksthormon eller gonadale hormoner, i mere end 1 måned.
- Kendt overfølsomhed over for somatropin eller hjælpestoffer, såsom mannitol, lysin, natriumchlorid.
- Børn med lukkede epifyser.
- Andre ætiologier med kort statur end GHD, såsom idiopatisk kort statur, Turners syndrom, Prader-Willi syndrom, Russell-Silver syndrom, født lille til svangerskabsalderen uanset GH-status.
- Andre årsager til kort statur såsom hypothyroidisme, binyrebarkhormonmangel, antidiuretisk hormonmangel.
- Enhver medicinsk tilstand og/eller tilstedeværelse, der kan påvirke væksthastigheden, såsom leverdysfunktion, nyresvigt, fejlernæring, diabetes mellitus, alvorlig dysfunktion i større organer såsom hjerte, alvorlige systemiske infektioner, alvorlig immundysfunktion, mentale lidelser og andre medfødte misdannelser.
- Lider af kroniske infektionssygdomme såsom kronisk hepatitis B, AIDS eller tuberkulose.
- Modtagelse af ikke-fysiologiske binyrekortikosteroider.
- Bekræftet hypofyse og/eller hypothalamus malignitet ved MR inden for et år før screening. Anamnese eller tilstedeværelse af enhver anden malign sygdom, ethvert tegn på nuværende tumorvækst.
- Bevis på medfødt intrakraniel hypertension.
- Bevis på skredet kapital femoral epifyse.
- Tegn på skoliose over 15°.
- Deltagelse i ethvert andet forsøg med et forsøgsmiddel inden for 3 måneder før screening.
- Eventuelle andre forhold, som efter investigatorens opfattelse udelukkede optagelse i undersøgelsen.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Y-formet pegyleret somatropin lav dosis
|
Y-form pegyleret somatropin 100μg/kg, subkutan injektion, 1 gang ugentlig.
Y-form pegyleret somatropin 120μg/kg, subkutan injektion, 1 gang ugentligt.
Y-formet pegyleret somatropin 140μg/kg, subkutan injektion, 1 gang ugentligt.
|
|
Eksperimentel: Y-form pegyleret somatropin mellem dosis
|
Y-form pegyleret somatropin 100μg/kg, subkutan injektion, 1 gang ugentlig.
Y-form pegyleret somatropin 120μg/kg, subkutan injektion, 1 gang ugentligt.
Y-formet pegyleret somatropin 140μg/kg, subkutan injektion, 1 gang ugentligt.
|
|
Eksperimentel: Y-form pegyleret somatropin høj dosis
|
Y-form pegyleret somatropin 100μg/kg, subkutan injektion, 1 gang ugentlig.
Y-form pegyleret somatropin 120μg/kg, subkutan injektion, 1 gang ugentligt.
Y-formet pegyleret somatropin 140μg/kg, subkutan injektion, 1 gang ugentligt.
|
|
Aktiv komparator: Norditropin-1
|
Norditropin 245μg/kg/uge, subkutan injektion, 1 gang dagligt.
|
|
Eksperimentel: Y-form pegyleret somatropin optimal dosis
|
Y-form pegyleret somatropin 100μg/kg, subkutan injektion, 1 gang ugentlig.
Y-form pegyleret somatropin 120μg/kg, subkutan injektion, 1 gang ugentligt.
Y-formet pegyleret somatropin 140μg/kg, subkutan injektion, 1 gang ugentligt.
|
|
Aktiv komparator: Norditropin-2
|
Norditropin 245μg/kg/uge, subkutan injektion, 1 gang dagligt.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Fase 2: Ændring af områder under kurven for IGF-1-koncentration fra baseline (ΔIGF-1 AUC).
Tidsramme: 12 uger
|
12 uger
|
|
Fase 3: Højdehastighed.
Tidsramme: 52 uger
|
52 uger
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Ændring af højde standardafvigelsesscore i henhold til kronologisk alder.
Tidsramme: 52 uger
|
52 uger
|
|
Ændring af højde standardafvigelsesscore i henhold til knoglealderen.
Tidsramme: 52 uger
|
52 uger
|
|
Serum IGF-l niveau
Tidsramme: ændres fra baseline til 52 uger
|
ændres fra baseline til 52 uger
|
|
Serum IGFBP-3 niveau
Tidsramme: ændres fra baseline til 52 uger
|
ændres fra baseline til 52 uger
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Xiaoping Luo, MD, Ph.D, Tongji Hospital
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
26. december 2018
Primær færdiggørelse (Faktiske)
7. juni 2023
Studieafslutning (Faktiske)
10. juli 2023
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
7. august 2020
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
12. august 2020
Først opslået (Faktiske)
14. august 2020
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
24. januar 2024
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
22. januar 2024
Sidst verificeret
1. januar 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- TB1805GH
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Væksthormonmangel
-
Reshma L. Mahtani, D.O.Gilead SciencesIkke rekrutterer endnuBrystkræft | Avanceret brystkræft | Metastatisk brystkræft | Hormon-receptor-positiv brystkræft | Human Epidermal Growth Factor 2 Lav brystkræftForenede Stater
-
National Institute of Environmental Health Sciences...Afsluttet
-
Damascus UniversityAfsluttetSkelet Maxillary Transversal DeficiencySyrien Arabiske Republik
-
Clinique OvoAfsluttet
-
Cairo UniversityIkke rekrutterer endnuSocket Preservation, Alveolar Ridge Deficiency, Alveolar Ridge Preservation
-
University of PadovaAfsluttetHormon | Insulintolerance | Aminoacidæmi
-
Beckman Coulter, Inc.Afsluttet
-
ART Fertility Clinics LLCAfsluttetAnti-Mullerian Hormon IsoformerForenede Arabiske Emirater
-
ART Fertility Clinics LLCAfsluttetAnti-Mullerian Hormon ResistensForenede Arabiske Emirater
-
GCS Ramsay Santé pour l'Enseignement et la RechercheRekrutteringACL - Anterior Cruciate Ligament DeficiencyFrankrig