- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT04513171
Sicurezza ed efficacia della somatropina pegilata a forma di Y nei bambini con deficit di ormone della crescita
22 gennaio 2024 aggiornato da: Xiamen Amoytop Biotech Co., Ltd.
Uno studio combinato multicentrico, randomizzato, a controllo positivo, di fase 2 e 3 sulla somatropina pegilata a forma di Y nei bambini in età prepuberale con deficit di ormone della crescita.
Questo è uno studio combinato multicentrico, randomizzato, in aperto, controllato positivo di fase 2 e 3 per valutare la sicurezza e l'efficacia della somatropina pegilata a forma di Y settimanale, rispetto alla somatropina giornaliera (Norditropin®), in bambini in età prepuberale, naive al trattamento con ormone della crescita carenza.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Descrizione dettagliata
Questo studio multicentrico, randomizzato, in aperto, controllato positivo è suddiviso in due fasi.
Il primo ha lo scopo di sfruttare la dose ottimale di somatropina pegilata a forma di Y, mentre il secondo ha lo scopo di confermare l'efficacia e la sicurezza del farmaco in studio.
Si prevedeva l'arruolamento di un totale di 400 bambini in età prepuberale con deficit dell'ormone della crescita.
I soggetti verranno prima sottoposti a un trattamento di 52 settimane, quindi seguiti per 5 settimane.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
434
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Xiaoyan Yi
- Numero di telefono: 86592-6889121
- Email: yixiaoyan@amoytop.com
Luoghi di studio
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Hubei
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Wuhan, Hubei, Cina
- Tongji Hospital, Tongji Medical College of HUST
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 3 anni a 11 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi di GHD confermata da due diversi test di stimolazione del GH, definiti come un picco del livello di GH di
- Maschi e femmine in età prepuberale (Tanner Ⅰ) all'esame fisico, di età superiore a 3 anni e inferiore a 10 anni per le ragazze e 11 anni per i ragazzi.
- Bassa statura con intelligenza normale.
- Livello basale di IGF-1 al di sotto del livello mediano di IGF-1 standardizzato per età e sesso.
- Consenso informato scritto e firmato del/i genitore/i o tutore/i legale/i del soggetto e assenso scritto del soggetto (se il soggetto ha 8 anni o più).
Criteri di esclusione:
- Precedente esposizione a trattamenti di promozione della crescita, come l'ormone della crescita umano ricombinante o gli ormoni gonadici, per più di 1 mese.
- Ipersensibilità nota alla somatropina o agli eccipienti, come mannitolo, lisina, cloruro di sodio.
- Bambini con epifisi chiuse.
- Eziologie di bassa statura diverse dal GHD, come bassa statura idiopatica, sindrome di Turner, sindrome di Prader-Willi, sindrome di Russell-Silver, nati piccoli per l'età gestazionale indipendentemente dallo stato di GH.
- Altre cause di bassa statura come ipotiroidismo, carenza di ormone surrenalico, carenza di ormone antidiuretico.
- Qualsiasi condizione medica e/o presenza che possa influenzare la velocità di crescita come disfunzione epatica, disfunzione renale, malnutrizione, diabete mellito, grave disfunzione in organi importanti come cuore, gravi infezioni sistemiche, grave disfunzione immunitaria, disturbi mentali e altre malformazioni congenite.
- Soffre di malattie infettive croniche come l'epatite cronica B, l'AIDS o la tubercolosi.
- Ricezione di corticosteroidi surrenali non fisiologici.
- Malignità ipofisaria e/o ipotalamica confermata mediante risonanza magnetica entro un anno prima dello screening. Anamnesi o presenza di qualsiasi altra malattia maligna, qualsiasi evidenza di crescita tumorale attuale.
- Evidenza di ipertensione endocranica congenita.
- Evidenza di epifisi femorale capitale scivolata.
- Evidenza di scoliosi superiore a 15°.
- - Partecipazione a qualsiasi altra sperimentazione di un agente sperimentale entro 3 mesi prima dello screening.
- Qualsiasi altra condizione che, a parere dello sperimentatore, ha precluso l'arruolamento nello studio.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Somatropina pegilata a forma di Y a basso dosaggio
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Somatropina pegilata a forma di Y 100 μg/kg, iniezione sottocutanea, una volta alla settimana.
Somatropina pegilata a forma di Y 120 μg/kg, iniezione sottocutanea, una volta alla settimana.
Somatropina pegilata a forma di Y 140 μg/kg, iniezione sottocutanea, una volta alla settimana.
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Sperimentale: Dose media di somatropina pegilata a forma di Y
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Somatropina pegilata a forma di Y 100 μg/kg, iniezione sottocutanea, una volta alla settimana.
Somatropina pegilata a forma di Y 120 μg/kg, iniezione sottocutanea, una volta alla settimana.
Somatropina pegilata a forma di Y 140 μg/kg, iniezione sottocutanea, una volta alla settimana.
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Sperimentale: Alta dose di somatropina pegilata a forma di Y
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Somatropina pegilata a forma di Y 100 μg/kg, iniezione sottocutanea, una volta alla settimana.
Somatropina pegilata a forma di Y 120 μg/kg, iniezione sottocutanea, una volta alla settimana.
Somatropina pegilata a forma di Y 140 μg/kg, iniezione sottocutanea, una volta alla settimana.
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Comparatore attivo: Norditropina-1
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Norditropin 245 μg/kg/settimana, iniezione sottocutanea, una volta al giorno.
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Sperimentale: Dose ottimale di somatropina pegilata a forma di Y
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Somatropina pegilata a forma di Y 100 μg/kg, iniezione sottocutanea, una volta alla settimana.
Somatropina pegilata a forma di Y 120 μg/kg, iniezione sottocutanea, una volta alla settimana.
Somatropina pegilata a forma di Y 140 μg/kg, iniezione sottocutanea, una volta alla settimana.
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Comparatore attivo: Norditropina-2
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Norditropin 245 μg/kg/settimana, iniezione sottocutanea, una volta al giorno.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Fase 2: modifica delle aree sotto la curva della concentrazione di IGF-1 rispetto al basale (ΔIGF-1 AUC).
Lasso di tempo: 12 settimane
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12 settimane
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Fase 3: velocità di altezza.
Lasso di tempo: 52 settimane
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52 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Variazione del punteggio di deviazione standard dell'altezza in base all'età cronologica.
Lasso di tempo: 52 settimane
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52 settimane
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Variazione del punteggio di deviazione standard dell'altezza in base all'età ossea.
Lasso di tempo: 52 settimane
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52 settimane
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Livello sierico di IGF-1
Lasso di tempo: passare dal basale a 52 settimane
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passare dal basale a 52 settimane
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Livello sierico di IGFBP-3
Lasso di tempo: passare dal basale a 52 settimane
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passare dal basale a 52 settimane
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Xiaoping Luo, MD, Ph.D, Tongji Hospital
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
26 dicembre 2018
Completamento primario (Effettivo)
7 giugno 2023
Completamento dello studio (Effettivo)
10 luglio 2023
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
7 agosto 2020
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
12 agosto 2020
Primo Inserito (Effettivo)
14 agosto 2020
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
24 gennaio 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
22 gennaio 2024
Ultimo verificato
1 gennaio 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie muscoloscheletriche
- Malattie ipotalamiche
- Malattie ossee
- Malattie ossee, endocrine
- Malattie ipofisarie
- Nanismo
- Malattie ossee, dello sviluppo
- Ipopituitarismo
- Nanismo, Ipofisi
- Malattie del sistema endocrino
Altri numeri di identificazione dello studio
- TB1805GH
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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